Estudo de Acesso Expandido de Tamanho Intermediário
29 de agosto de 2025 atualizado por: Seelos Therapeutics, Inc.
Um Protocolo de Acesso Expandido de Injeção Intravenosa de Trealose 90,5 mg/mL Tratamento de Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica
Este protocolo de acesso expandido fornece acesso ao produto experimental, SLS-005, a participantes com ELA que não são elegíveis para participar de ensaios clínicos.
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Aproximadamente 70 participantes recebem uma infusão semanal de SLS-005 por até 24 semanas.
Existem 25 infusões ao longo de 24 semanas (a primeira infusão ocorre na triagem/visita inicial).
Além das visitas de infusão, os participantes terão três visitas agendadas na clínica na triagem/linha de base, semana 3 e semana 24, e 2 chamadas telefônicas ou visitas de telemedicina na semana 12 e aproximadamente 28 dias após a última dose do produto médico experimental .
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92697
- University of California, Irvine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital For Special Care
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20052
- George Washington University
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33328
- Nova Southeastern University
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
- Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83706
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Spectrum Health/Corewell Health
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18105
- LeHigh Valley Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critério de inclusão:
- ELA esporádica ou familiar.
- Idade 18 anos ou mais.
- Coorte 1: Pacientes que não se qualificam para nenhum ensaio clínico em andamento razoavelmente acessível.
- Coorte 2: Pacientes que completaram o período de extensão aberta (OLE) do Regime E do estudo da plataforma HEALEY ALS e não são elegíveis para inscrição em outro regime de tratamento do estudo da plataforma.
- Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo, na opinião do Investigador do Local (SI).
- Os participantes estabeleceram atendimento com um médico no centro especializado em ELA envolvido no estudo e manterão esse atendimento clínico durante toda a vigência do EAP.
- Os participantes devem ter uma expectativa de vida de pelo menos 6 meses na opinião do SI.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico atual ou tratamento recomendado por profissional de saúde (medicação, exercício ou dieta) de diabetes mellitus.
- Triagem de glicose >=140 mg/dl.
- Hipersensibilidade conhecida à trealose.
- Uso atual de trealose oral.
- Incapacidade do participante retornar ao local para administração semanal do medicamento, até que seja aprovado para infusões domiciliares.
- Triagem de peso corporal >144 kg.
- Participante com histórico de qualquer condição médica clinicamente significativa ou instável ou anormalidade laboratorial com base no julgamento do SI que possa interferir na avaliação dos objetivos do estudo, com segurança ou participação plena.
- Mulheres grávidas ou amamentando ou que planejam engravidar durante o curso do PAE.
- Mulheres com potencial para engravidar, ou homens, que não desejam ou não podem usar métodos altamente eficazes de controle de natalidade.
- Uso de tratamentos investigativos para ELA (como parte da participação em um ensaio clínico ou outro EAP) dentro de 5 meias-vidas (se conhecidas) ou 30 dias (o que for mais longo) antes da visita de triagem.
- Ventilação assistida permanente (PAV), definida como mais de 22 horas por dia de ventilação mecânica não invasiva ou invasiva por mais de sete dias consecutivos. A data de início da PAV é o primeiro dia dos sete dias.
- Câncer ativo ou história de câncer, exceto para o seguinte: carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele tratado com sucesso, carcinoma cervical in situ, carcinoma prostático in situ ou outras malignidades tratadas curativamente e sem evidência de recorrência da doença por pelo menos 3 anos.
- Presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudicariam a capacidade do participante de fornecer consentimento informado, na opinião do IS.
- Os pacientes que optam por tomar medicamentos e/ou suplementos experimentais, e esse é o único motivo pelo qual não são elegíveis para testes, não serão elegíveis para o EAP.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
- Investigador principal: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
- Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
28 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Carboidratos
- Polissacarídeos
- Disacarídeos
- Oligossacarídeos
- Açúcares
- Glucanos
- Trehalose
Outros números de identificação do estudo
- SLS-005-EAP
- UF1NS131791 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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