Estudio de acceso ampliado de tamaño intermedio
29 de agosto de 2025 actualizado por: Seelos Therapeutics, Inc.
Un protocolo de acceso ampliado de la inyección intravenosa de trehalosa de 90,5 mg/ml para el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
Este protocolo de acceso ampliado es para brindar acceso al producto en investigación, SLS-005, a los participantes con ELA que no son elegibles para participar en ensayos clínicos.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Aproximadamente 70 participantes reciben una infusión semanal de SLS-005 por hasta 24 semanas.
Hay 25 infusiones durante 24 semanas (la primera infusión se produce en la visita de selección/basal).
Además de las visitas de infusión, los participantes tendrán tres visitas programadas en la clínica en la selección/línea de base, la semana 3 y la semana 24, y 2 llamadas telefónicas o visitas de telemedicina en la semana 12 y aproximadamente 28 días después de la última dosis del producto médico en investigación. .
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Población de tamaño intermedio
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92697
- University of California, Irvine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital For Special Care
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20052
- George Washington University
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33328
- Nova Southeastern University
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Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
- Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83706
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Spectrum Health/Corewell Health
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18105
- LeHigh Valley Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de inclusión:
- ELA esporádica o familiar.
- 18 años de edad o más.
- Cohorte 1: Pacientes que no califican para ningún ensayo clínico en curso razonablemente accesible.
- Cohorte 2: Pacientes que completaron el período de extensión de etiqueta abierta (OLE) del Régimen E del Ensayo de plataforma HEALEY ALS y no son elegibles para la inscripción en otro régimen de tratamiento del estudio de plataforma.
- Capaz de proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del investigador del sitio (SI).
- Los participantes han establecido atención con un médico en el centro especializado en ALS involucrado en el estudio y mantendrán esta atención clínica durante la duración del EAP.
- Los participantes deben tener una expectativa de vida de al menos 6 meses en opinión de SI.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico actual o tratamiento recomendado por un profesional de la salud (medicamentos, ejercicio o dieta) de diabetes mellitus.
- Cribado de glucosa >=140 mg/dl.
- Hipersensibilidad conocida a la trehalosa.
- Uso actual de trehalosa oral.
- Incapacidad para que el participante regrese al sitio para la administración semanal del fármaco, hasta que se aprueben las infusiones en el hogar.
- Detección de peso corporal > 144 kilogramos.
- Participante con antecedentes de cualquier condición médica clínicamente significativa o inestable o anormalidad de laboratorio según el juicio del SI que pueda interferir con la evaluación de los objetivos del estudio, con la seguridad o la participación total.
- Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas durante el transcurso del EAP.
- Mujeres en edad fértil, o hombres, que no quieren o no pueden usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
- Uso de tratamientos de investigación para ALS (como parte de la participación en un ensayo clínico u otro EAP) dentro de las 5 vidas medias (si se conoce) o 30 días (lo que sea más largo) antes de la visita de selección.
- Ventilación asistida permanente (PAV), definida como más de 22 horas por día de ventilación mecánica no invasiva o invasiva durante más de siete días consecutivos. La fecha de inicio de PAV es el primer día de los siete días.
- Cáncer activo o antecedentes de cáncer, excepto por lo siguiente: carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel tratado con éxito, carcinoma de cuello uterino in situ, carcinoma de próstata in situ u otras neoplasias malignas tratadas curativamente y sin evidencia de recurrencia de la enfermedad durante al menos 3 años.
- Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, en opinión del SI.
- Los pacientes que optaron por tomar medicamentos y/o suplementos experimentales, y esa es la única razón por la que no son elegibles para los ensayos, no serán elegibles para el EAP.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
- Investigador principal: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
- Investigador principal: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
28 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
2 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Carbohidratos
- Polisacáridos
- Disacáridos
- Oligosacáridos
- Azúcar
- Glucanos
- Trehalosa
Otros números de identificación del estudio
- SLS-005-EAP
- UF1NS131791 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .