Közepes méretű kiterjesztett hozzáférési tanulmány

Bevételi kritériumok:

1. Szórványos vagy családi ALS.
2. 18 éves vagy idősebb.
3. 1. kohorsz: Olyan betegek, akik nem jogosultak semmilyen ésszerűen hozzáférhető, folyamatban lévő klinikai vizsgálatra.
4. 2. kohorsz: Azok a betegek, akik befejezték a HEALEY ALS Platform Trial E sémája szerinti nyílt elrendezésű kiterjesztési (OLE) időszakot, és nem vehetnek részt a platformvizsgálat másik kezelési rendjében.
5. A helyszíni kutató (SI) véleménye szerint képes tájékozott beleegyezés megadására és a vizsgálati eljárások betartására.
6. A résztvevők a vizsgálatban részt vevő speciális ALS-központban egy orvossal gondoskodtak, és ezt a klinikai ellátást az EAP teljes időtartama alatt fenntartják.
7. Az SI véleménye szerint a résztvevők várható élettartama legalább 6 hónap.

Kizárási kritériumok:

1. A diabetes mellitus jelenlegi diagnózisa vagy egészségügyi szakember által javasolt kezelése (gyógyszeres, testmozgás vagy diéta).
2. Szűrő glükóz >=140 mg/dl.
3. Ismert túlérzékenység a trehalózzal szemben.
4. Az orális trehalóz jelenlegi alkalmazása.
5. A résztvevő képtelen visszatérni a helyszínre a heti gyógyszeradagolás céljából, amíg nem engedélyezik az otthoni infúziót.
6. Szűrési testtömeg >144 kilogramm.
7. Résztvevő, akinek a kórelőzményében bármilyen klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi állapot vagy laboratóriumi eltérés szerepel az SI megítélése alapján, amely zavarhatja a vizsgálati célok értékelését, biztonsággal vagy teljes részvétellel.
8. Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy terhességet terveznek az EAP ideje alatt.
9. Fogamzóképes korú nők vagy férfiak, akik nem hajlandók vagy nem tudnak rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszereket alkalmazni.
10. Vizsgálati kezelések alkalmazása ALS-re (a klinikai vizsgálatban vagy más EAP-ban való részvétel részeként) a szűrési látogatást megelőző 5 felezési időn belül (ha ismert) vagy 30 napon belül (amelyik hosszabb).
11. Permanens asszisztált lélegeztetés (PAV): napi 22 óránál hosszabb noninvazív vagy invazív mechanikus lélegeztetés több mint hét egymást követő napon. A PAV megjelenésének időpontja a hét nap első napja.
12. Aktív rák vagy a kórelőzményben szereplő rák, kivéve a következőket: bazálissejtes karcinóma vagy sikeresen kezelt laphámrák a bőrön, méhnyakrák in situ, prosztata karcinóma in situ vagy egyéb, gyógyítólag kezelt rosszindulatú daganatok, amelyeknél legalább a betegség kiújulására nincs bizonyíték 3 év.
13. Instabil pszichiátriai betegség, kognitív károsodás, demencia vagy kábítószerrel való visszaélés jelenléte, amely az SI véleménye szerint rontaná a résztvevőt abban, hogy tájékozott beleegyezését adja.
14. Azok a betegek, akik úgy döntöttek, hogy kísérleti gyógyszereket és/vagy kiegészítőket szednek, és ez az egyetlen ok, amiért nem vehetnek részt a vizsgálatokban, nem jogosultak az EAP-ra.