Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreide toegangsstudie van gemiddelde grootte

29 augustus 2025 bijgewerkt door: Seelos Therapeutics, Inc.

Een uitgebreid toegangsprotocol voor intraveneuze trehalose-injectie 90,5 mg/ml Behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose

Dit uitgebreide toegangsprotocol is bedoeld om toegang te bieden tot het onderzoeksproduct, SLS-005, aan deelnemers met ALS die niet in aanmerking komen om deel te nemen aan klinische onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ongeveer 70 deelnemers krijgen gedurende maximaal 24 weken wekelijks een infuus met SLS-005. Er zijn 25 infusies gedurende 24 weken (de eerste infusie vindt plaats tijdens het screenings-/baselinebezoek). Naast infusiebezoeken zullen deelnemers drie geplande bezoeken in de kliniek hebben in Screening/Baseline, week 3 en week 24, en 2 telefoontjes of telegeneeskundebezoeken in week 12 en ongeveer 28 dagen na de laatste dosis van het medische onderzoeksproduct .

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33328
        • Nova Southeastern University
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18105
        • LeHigh Valley Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
        • Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Sporadische of familiale ALS.
  2. Leeftijd 18 jaar of ouder.
  3. Cohort 1: Patiënten die niet in aanmerking komen voor een redelijk toegankelijke lopende klinische studie.
  4. Cohort 2: Patiënten die de open-label extensie (OLE)-periode van regime E van de HEALEY ALS Platform-studie hebben voltooid en niet in aanmerking komen voor deelname aan een ander behandelingsregime van de platformstudie.
  5. In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures, naar de mening van de Site Investigator (SI).
  6. Deelnemers hebben zorg gekregen van een arts in het gespecialiseerde ALS-centrum dat betrokken is bij de studie en zullen deze klinische zorg behouden gedurende de hele duur van het EAP.
  7. Deelnemers moeten naar het oordeel van SI een levensverwachting hebben van minimaal 6 maanden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Huidige diagnose of door een zorgverlener aanbevolen behandeling (medicatie, lichaamsbeweging of dieet) van diabetes mellitus.
  2. Screeningglucose >=140 mg/dl.
  3. Bekende overgevoeligheid voor trehalose.
  4. Huidig ​​​​gebruik van orale trehalose.
  5. Onvermogen voor de deelnemer om terug te keren naar de locatie voor wekelijkse medicijntoediening, tot goedkeuring voor thuisinfusies.
  6. Screening lichaamsgewicht >144 kilogram.
  7. Deelnemer met een voorgeschiedenis van een klinisch significante of onstabiele medische aandoening of laboratoriumafwijking op basis van het oordeel van de SI die de beoordeling van de onderzoeksdoelstellingen, veiligheid of volledige deelname kan verstoren.
  8. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of die van plan zijn zwanger te worden in de loop van het EAP.
  9. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, of mannen, die niet bereid of niet in staat zijn om zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken.
  10. Gebruik van onderzoeksbehandelingen voor ALS (als onderdeel van deelname aan een klinische studie of een ander EAP) binnen 5 halfwaardetijden (indien bekend) of 30 dagen (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  11. Permanente geassisteerde ventilatie (PAV), gedefinieerd als meer dan 22 uur per dag niet-invasieve of invasieve mechanische ventilatie gedurende meer dan zeven opeenvolgende dagen. De begindatum van PAV is de eerste dag van de zeven dagen.
  12. Actieve kanker of een voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van het volgende: basaalcelcarcinoom of met succes behandeld plaveiselcelcarcinoom van de huid, cervicaal carcinoom in situ, prostaatcarcinoom in situ of andere maligniteiten die curatief zijn behandeld en waarbij er gedurende ten minste 3 jaar.
  13. Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische aandoening, cognitieve stoornissen, dementie of middelenmisbruik die volgens de SI het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven zouden aantasten.
  14. Patiënten die ervoor kozen om experimentele medicijnen en/of supplementen te nemen, en dat is de enige reden waarom ze niet in aanmerking komen voor proeven, komen niet in aanmerking voor het EAP.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Hoofdonderzoeker: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SLS-005-EAP
  • UF1NS131791 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren