Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Evinakumabin turvallisuus ja tehokkuus homotsygoottisen familiaalisen hyperkolesterolemian hoidossa

perjantai 21. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Daniel Gaudet

Evinakumabin turvallisuus ja tehokkuus homotsygoottisen familiaalisen hyperkolesterolemian hoidossa tosielämässä Kanadassa

Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida evinakumabin, täysin ihmisen ANGPTL3-vasta-aineen, pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH), tosielämässä Kanadassa.

Tähän tutkimukseen kelpaavat miehet ja naiset aikuiset HoFH-potilaat. Evinakumabi lisätään potilaan tausta-lipidipitoisuutta modifioivaan hoitoon (LMT), mukaan lukien statiinit, etsetimibi, PCSK9-estäjät, lomitapidi tai muut lipidejä alentavat hoidot. Tämä tutkimus suoritetaan käyttämällä hybridilähestymistapaa (on-site, taitettavat paikat). Potilaat siirtyvät nykyiseen tutkimukseen avoimen hoitojakson aikana seulonnan jälkeen. Tätä tutkimusta jatketaan, kunnes evinakumabi korvataan Kanadassa tai enintään 24 kuukautta. Tutkimuskäynnin (EoS) päättyminen ajoitetaan 4 viikon kuluttua viimeisen annoksen injektoinnista, ja sitä seuraa 52 viikon seuranta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Saguenay, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • HoFH-potilaat, joita on aiemmin hoidettu tai joita hoidetaan parhaillaan evinakumabilla tai kliininen HoFH-diagnoosi, joka vaatii ylimääräistä lipidejä alentavaa hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa uusi sairaus tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi potilaan sopimattomaksi tutkimukseen tai voisi häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista;
  • raskaana olevat tai imettävät naiset;
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä ennen aloitusannosta/ensimmäisen hoidon aloittamista, tutkimuksen aikana ja vähintään 24 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Evinakumabilla hoidetut potilaat
Lääke: Evinakumabi
Evinakumabi 15 mg/kg laskimoon 4 viikon välein

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lipidiprofiilissa
Aikaikkuna: 4 viikon välein 2 vuoteen asti
Kokonaiskolesterolin, LDL-kolesterolin, HDL-kolesterolin, triglyseridien, ei-HDL-kolesterolin ja apolipoproteiini B:n plasmapitoisuuden muutos
4 viikon välein 2 vuoteen asti
Muutos aspartaattitransaminaasien (AST) plasmapitoisuudessa
Aikaikkuna: 4 viikon välein 2 vuoteen asti
4 viikon välein 2 vuoteen asti
alaniiniaminotransferaasin (ALT) plasmapitoisuuden muutos
Aikaikkuna: 4 viikon välein 2 vuoteen asti
4 viikon välein 2 vuoteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lipoproteiini (a)
Aikaikkuna: Vuosittain 2 vuoteen asti
Vuosittain 2 vuoteen asti
Täydellinen verenkuva
Aikaikkuna: 12 viikon välein 2 vuoteen asti
12 viikon välein 2 vuoteen asti
Kokonaisbilirubiini
Aikaikkuna: 12 viikon välein 2 vuoteen asti
12 viikon välein 2 vuoteen asti
Kreatiinifosfokinaasi
Aikaikkuna: 12 viikon välein 2 vuoteen asti
12 viikon välein 2 vuoteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Daniel Gaudet

Yhteistyökumppanit

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 10. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ECO HoFH-2022-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa