Säkerhet och effektivitet av Evinacumab för behandling av homozygot familjär hyperkolesterolemi
22 augusti 2023 uppdaterad av: Daniel Gaudet
Säkerhet och effektivitet av Evinacumab för behandling av homozygot familjär hyperkolesterolemi i en verklig miljö i Kanada
Detta är en öppen studie utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av evinacumab, en helt human ANGPTL3-antikropp, hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH), i en verklig miljö i Kanada.
Kvalificerade patienter för denna studie är manliga och kvinnliga vuxna patienter med HoFH. Evinacumab kommer att läggas utöver patientens lipidmodifierande bakgrundsterapi (LMT), inklusive statiner, ezetimib, PCSK9-hämmare, lomitapid eller andra lipidsänkande terapier. Denna studie kommer att genomföras med hjälp av en hybrid (på plats, vikbara platser) tillvägagångssätt. Patienterna kommer att gå in i den aktuella studien, i en öppen behandlingsperiod, efter deras screening. Denna studie kommer att fortsätta fram till återbetalning av evinacumab i Kanada eller i högst 24 månader. Slutet av studiebesöket (EoS) kommer att schemaläggas 4 veckor efter att den sista dosen har injicerats och kommer att följas av en 52-veckors uppföljning.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Quebec
-
Saguenay, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- HoFH-patienter som tidigare eller för närvarande behandlats med evinacumab eller klinisk diagnos av HoFH som kräver ytterligare lipidsänkande behandling.
Exklusions kriterier:
- Varje nytt tillstånd eller försämring av ett befintligt tillstånd, som enligt utredaren skulle göra patienten olämplig för inskrivning, eller kan störa patientens deltagande i eller fullföljande av studien;
- Gravida eller ammande kvinnor;
- Kvinnor i fertil ålder som inte är villiga att använda högeffektiv preventivmetod före den initiala dosen/starten av den första behandlingen, under studien och i minst 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Evinacumab-behandlade patienter
|
Evinacumab 15 mg/kg administrerat intravenöst var 4:e vecka
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i lipidprofil
Tidsram: Var 4:e vecka upp till 2 år
|
Förändring i totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol, triglycerider, icke-HDL-kolesterol och apolipoprotein B plasmakoncentration
|
Var 4:e vecka upp till 2 år
|
|
Förändring i plasmakoncentrationen av aspartattransaminas (AST).
Tidsram: Var 4:e vecka upp till 2 år
|
Var 4:e vecka upp till 2 år
|
|
|
förändring i plasmakoncentrationen av alaninaminotransferas (ALT).
Tidsram: Var 4:e vecka upp till 2 år
|
Var 4:e vecka upp till 2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Lipoprotein (a)
Tidsram: Årligen upp till 2 år
|
Årligen upp till 2 år
|
|
Fullständigt blodvärde
Tidsram: Var 12:e vecka upp till 2 år
|
Var 12:e vecka upp till 2 år
|
|
Totalt bilirubin
Tidsram: Var 12:e vecka upp till 2 år
|
Var 12:e vecka upp till 2 år
|
|
Kreatinfosfokinas
Tidsram: Var 12:e vecka upp till 2 år
|
Var 12:e vecka upp till 2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 februari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 november 2022
Första postat (Faktisk)
10 november 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2023
Senast verifierad
1 augusti 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ECO HoFH-2022-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Homozygot familjär hyperkolesterolemi
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadKryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Neonatal debut multisysteminflammationssjukdom (NOMID)Schweiz, Förenta staterna, Tyskland, Norge, Österrike
-
University of Alabama at BirminghamAvslutadREM sömnbeteendestörning | Rörelsestörningar (inkl parkinsonism) | Tremor Familial Essential, 1Förenta staterna
Kliniska prövningar på Evinacumab
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadSvår hypertriglyceridemi (sHTG)Förenta staterna, Kanada, Italien, Storbritannien
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Australien, Österrike, Nederländerna, Taiwan, Ukraina
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Nederländerna, Australien, Österrike, Kanada, Frankrike, Grekland, Italien, Japan, Sydafrika, Ukraina
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadFriska volontärerFörenta staterna
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadHomozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Nederländerna, Sydafrika, Australien, Österrike, Kanada, Tjeckien, Frankrike, Grekland, Italien, Japan, Ukraina
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadHypertriglyceridemiFörenta staterna, Tyskland, Nederländerna, Kanada
-
Regeneron PharmaceuticalsAvslutadHyperkolesterolemiFörenta staterna, Spanien, Australien, Nederländerna, Japan, Jordanien, Danmark, Israel, Sverige, Sydafrika, Kanada, Österrike, Tjeckien, Frankrike, Italien, Nya Zeeland, Norge, Polen, Ryska Federationen, Storbritannien