Veiligheid en effectiviteit van Evinacumab voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie
Veiligheid en effectiviteit van Evinacumab voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie in een real-life setting in Canada
Dit is een open-label studie die is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van evinacumab, een volledig humaan ANGPTL3-antilichaam, te evalueren bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), in een real-life setting in Canada.
Patiënten die in aanmerking komen voor deze studie zijn mannelijke en vrouwelijke volwassen patiënten met HoFH. Evinacumab zal worden toegevoegd bovenop de achtergrondlipidenmodificerende therapie (LMT) van de patiënt, waaronder statines, ezetimibe, PCSK9-remmers, lomitapide of andere lipidenverlagende therapieën. Deze studie zal worden uitgevoerd met behulp van een hybride (on-site, opvouwbare sites) aanpak. Patiënten zullen deelnemen aan de huidige studie, in een open-label behandelingsperiode, na hun screening. Deze studie loopt door tot vergoeding van evinacumab in Canada of voor maximaal 24 maanden. Het bezoek aan het einde van de studie (EoS) wordt gepland 4 weken nadat de laatste dosis is geïnjecteerd en wordt gevolgd door een follow-up van 52 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Saguenay, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- HoFH-patiënten die eerder zijn behandeld of momenteel worden behandeld met evinacumab of klinische diagnose van HoFH die aanvullende lipidenverlagende therapie nodig hebben.
Uitsluitingscriteria:
- Elke nieuwe aandoening of verslechtering van een bestaande aandoening, die naar de mening van de onderzoeker de patiënt ongeschikt zou maken voor inschrijving, of die de deelname van de patiënt aan of het voltooien van het onderzoek zou kunnen belemmeren;
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet bereid zijn om zeer effectieve anticonceptie toe te passen voorafgaand aan de eerste dosis/start van de eerste behandeling, tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 24 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Met evinacumab behandelde patiënten
|
Evinacumab 15 mg/kg elke 4 weken intraveneus toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in lipidenprofiel
Tijdsspanne: Elke 4 weken tot 2 jaar
|
Verandering in totaal cholesterol, LDL-cholesterol, HDL-cholesterol, triglyceride, non-HDL-cholesterol en apolipoproteïne B plasmaconcentratie
|
Elke 4 weken tot 2 jaar
|
|
Verandering in de plasmaconcentratie van aspartaattransaminase (AST).
Tijdsspanne: Elke 4 weken tot 2 jaar
|
Elke 4 weken tot 2 jaar
|
|
|
verandering in de plasmaconcentratie van alanineaminotransferase (ALAT).
Tijdsspanne: Elke 4 weken tot 2 jaar
|
Elke 4 weken tot 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Lipoproteïne (a)
Tijdsspanne: Jaarlijks tot 2 jaar
|
Jaarlijks tot 2 jaar
|
|
Volledig bloedbeeld
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot 2 jaar
|
Elke 12 weken tot 2 jaar
|
|
Totaal bilirubine
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot 2 jaar
|
Elke 12 weken tot 2 jaar
|
|
Creatinefosfokinase
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot 2 jaar
|
Elke 12 weken tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperlipoproteïnemieën
- Homozygote familiale hypercholesterolemie
- Hypercholesterolemie
- Hyperlipoproteïnemie Type II
Andere studie-ID-nummers
- ECO HoFH-2022-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .