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Sicurezza ed efficacia di Evinacumab per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote

21 marzo 2025 aggiornato da: Daniel Gaudet

Sicurezza ed efficacia di Evinacumab per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote in un contesto di vita reale in Canada

Questo è uno studio in aperto progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di evinacumab, un anticorpo ANGPTL3 completamente umano, in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), in un contesto di vita reale in Canada.

I pazienti eleggibili per questo studio sono pazienti adulti di sesso maschile e femminile con HoFH. Evinacumab verrà aggiunto in aggiunta alla terapia di base del paziente che modifica i lipidi (LMT), comprese statine, ezetimibe, inibitori del PCSK9, lomitapide o altre terapie ipolipemizzanti. Questo studio sarà condotto utilizzando un approccio ibrido (in loco, siti pieghevoli). I pazienti entreranno nello studio in corso, in un periodo di trattamento in aperto, dopo il loro screening. Questo studio continuerà fino al rimborso di evinacumab in Canada o per un massimo di 24 mesi. La visita di fine studio (EoS) sarà programmata 4 settimane dopo l'iniezione dell'ultima dose e sarà seguita da un follow-up di 52 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Saguenay, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con HoFH che sono stati precedentemente o sono attualmente trattati con evinacumab o con diagnosi clinica di HoFH che richiedono un'ulteriore terapia ipolipemizzante.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente, che a parere dello sperimentatore renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente;
  • Donne incinte o che allattano;
  • Donne in età fertile che non sono disposte a praticare una contraccezione altamente efficace prima della dose iniziale/inizio del primo trattamento, durante lo studio e per almeno 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti trattati con Evinacumab
Droga: Evinacumab
Evinacumab 15 mg/kg somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione del profilo lipidico
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane fino a 2 anni
Variazione della concentrazione plasmatica di colesterolo totale, colesterolo LDL, colesterolo HDL, trigliceridi, colesterolo non HDL e apolipoproteina B
Ogni 4 settimane fino a 2 anni
Variazione della concentrazione plasmatica di aspartato transaminasi (AST).
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane fino a 2 anni
Ogni 4 settimane fino a 2 anni
variazione della concentrazione plasmatica di alanina aminotransferasi (ALT).
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane fino a 2 anni
Ogni 4 settimane fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Lipoproteina (a)
Lasso di tempo: Annuale fino a 2 anni
Annuale fino a 2 anni
Emocromo completo
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino a 2 anni
Ogni 12 settimane fino a 2 anni
Bilirubina totale
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino a 2 anni
Ogni 12 settimane fino a 2 anni
Creatina fosfochinasi
Lasso di tempo: Ogni 12 settimane fino a 2 anni
Ogni 12 settimane fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Daniel Gaudet

Collaboratori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

27 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

18 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECO HoFH-2022-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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