Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Evinacumab til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi

21. marts 2025 opdateret af: Daniel Gaudet

Sikkerhed og effektivitet af Evinacumab til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi i et virkeligt liv i Canada

Dette er et åbent studie designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af evinacumab, et fuldt humant ANGPTL3-antistof, hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH), i virkelige omgivelser i Canada.

Kvalificerede patienter til denne undersøgelse er mandlige og kvindelige voksne patienter med HoFH. Evinacumab vil blive tilføjet oven på patientens baggrundslipid-modificerende behandling (LMT), inklusive statiner, ezetimibe, PCSK9-hæmmere, lomitapid eller andre lipidsænkende behandlinger. Denne undersøgelse vil blive udført ved hjælp af en hybrid (on-site, foldbare sites) tilgang. Patienter vil gå ind i det aktuelle studie i en åben behandlingsperiode efter deres screening. Denne undersøgelse vil fortsætte indtil refusion af evinacumab i Canada eller i maksimalt 24 måneder. Afslutningen af ​​undersøgelsen (EoS) besøg vil blive planlagt 4 uger efter den sidste dosis er blevet injiceret og vil blive efterfulgt af en 52-ugers opfølgning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Saguenay, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • HoFH-patienter, der tidligere har været eller er i øjeblikket behandlet med evinacumab eller klinisk diagnose af HoFH, der kræver yderligere lipidsænkende behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen;
  • Gravide eller ammende kvinder;
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende højeffektiv prævention før den indledende dosis/start af den første behandling, under undersøgelsen og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Evinacumab-behandlede patienter
Medicin: Evinacumab
Evinacumab 15 mg/kg indgivet intravenøst ​​hver 4. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i lipidprofil
Tidsramme: Hver 4. uge op til 2 år
Ændring i totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol, triglycerid, non-HDL-kolesterol og apolipoprotein B plasmakoncentration
Hver 4. uge op til 2 år
Ændring i aspartattransaminase (AST) plasmakoncentration
Tidsramme: Hver 4. uge op til 2 år
Hver 4. uge op til 2 år
ændring i alanin aminotransferase (ALT) plasmakoncentration
Tidsramme: Hver 4. uge op til 2 år
Hver 4. uge op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Lipoprotein (a)
Tidsramme: Årligt op til 2 år
Årligt op til 2 år
Fuldstændig blodtælling
Tidsramme: Hver 12. uge op til 2 år
Hver 12. uge op til 2 år
Total bilirubin
Tidsramme: Hver 12. uge op til 2 år
Hver 12. uge op til 2 år
Kreatin phosphokinase
Tidsramme: Hver 12. uge op til 2 år
Hver 12. uge op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Daniel Gaudet

Samarbejdspartnere

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

18. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 2022

Først opslået (Faktiske)

10. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECO HoFH-2022-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Evinacumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner