Sikkerhed og effektivitet af Evinacumab til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi
Sikkerhed og effektivitet af Evinacumab til behandling af homozygot familiær hyperkolesterolæmi i et virkeligt liv i Canada
Dette er et åbent studie designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af evinacumab, et fuldt humant ANGPTL3-antistof, hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH), i virkelige omgivelser i Canada.
Kvalificerede patienter til denne undersøgelse er mandlige og kvindelige voksne patienter med HoFH. Evinacumab vil blive tilføjet oven på patientens baggrundslipid-modificerende behandling (LMT), inklusive statiner, ezetimibe, PCSK9-hæmmere, lomitapid eller andre lipidsænkende behandlinger. Denne undersøgelse vil blive udført ved hjælp af en hybrid (on-site, foldbare sites) tilgang. Patienter vil gå ind i det aktuelle studie i en åben behandlingsperiode efter deres screening. Denne undersøgelse vil fortsætte indtil refusion af evinacumab i Canada eller i maksimalt 24 måneder. Afslutningen af undersøgelsen (EoS) besøg vil blive planlagt 4 uger efter den sidste dosis er blevet injiceret og vil blive efterfulgt af en 52-ugers opfølgning.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Saguenay, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- HoFH-patienter, der tidligere har været eller er i øjeblikket behandlet med evinacumab eller klinisk diagnose af HoFH, der kræver yderligere lipidsænkende behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen;
- Gravide eller ammende kvinder;
- Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at anvende højeffektiv prævention før den indledende dosis/start af den første behandling, under undersøgelsen og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Evinacumab-behandlede patienter
|
Evinacumab 15 mg/kg indgivet intravenøst hver 4. uge
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i lipidprofil
Tidsramme: Hver 4. uge op til 2 år
|
Ændring i totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol, triglycerid, non-HDL-kolesterol og apolipoprotein B plasmakoncentration
|
Hver 4. uge op til 2 år
|
|
Ændring i aspartattransaminase (AST) plasmakoncentration
Tidsramme: Hver 4. uge op til 2 år
|
Hver 4. uge op til 2 år
|
|
|
ændring i alanin aminotransferase (ALT) plasmakoncentration
Tidsramme: Hver 4. uge op til 2 år
|
Hver 4. uge op til 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Lipoprotein (a)
Tidsramme: Årligt op til 2 år
|
Årligt op til 2 år
|
|
Fuldstændig blodtælling
Tidsramme: Hver 12. uge op til 2 år
|
Hver 12. uge op til 2 år
|
|
Total bilirubin
Tidsramme: Hver 12. uge op til 2 år
|
Hver 12. uge op til 2 år
|
|
Kreatin phosphokinase
Tidsramme: Hver 12. uge op til 2 år
|
Hver 12. uge op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ECO HoFH-2022-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .