Innocuité et efficacité de l'évinacumab pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote
Innocuité et efficacité de l'évinacumab pour le traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote en milieu réel au Canada
Il s'agit d'une étude ouverte conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'évinacumab, un anticorps ANGPTL3 entièrement humain, chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo), dans un contexte réel au Canada.
Les patients éligibles pour cette étude sont des patients adultes masculins et féminins atteints de HFHo. L'évinacumab sera ajouté au traitement de fond du patient, y compris les statines, l'ézétimibe, les inhibiteurs de PCSK9, le lomitapide ou d'autres traitements hypolipidémiants. Cette étude sera menée selon une approche hybride (sur site, sites pliables). Les patients entreront dans l'étude en cours, dans une période de traitement en ouvert, après leur sélection. Cette étude se poursuivra jusqu'au remboursement de l'évinacumab au Canada ou pour un maximum de 24 mois. La visite de fin d'étude (EoS) sera programmée 4 semaines après l'injection de la dernière dose et sera suivie d'un suivi de 52 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Quebec
-
Saguenay, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints d'HFHo ayant déjà été ou étant actuellement traités par l'évinacumab ou présentant un diagnostic clinique d'HFHo nécessitant un traitement hypolipidémiant supplémentaire.
Critère d'exclusion:
- Toute nouvelle affection ou aggravation d'une affection existante, qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à l'inscription, ou pourrait interférer avec la participation ou la fin de l'étude ;
- Femmes enceintes ou allaitantes;
- Femmes en âge de procréer qui ne souhaitent pas pratiquer une contraception hautement efficace avant la dose initiale/le début du premier traitement, pendant l'étude et pendant au moins 24 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Patients traités par l'évinacumab
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Evinacumab 15 mg/kg administré par voie intraveineuse toutes les 4 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du profil lipidique
Délai: Toutes les 4 semaines jusqu'à 2 ans
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Modification des concentrations plasmatiques de cholestérol total, de cholestérol LDL, de cholestérol HDL, de triglycérides, de cholestérol non HDL et d'apolipoprotéine B
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Toutes les 4 semaines jusqu'à 2 ans
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Modification de la concentration plasmatique de l'aspartate transaminase (AST)
Délai: Toutes les 4 semaines jusqu'à 2 ans
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Toutes les 4 semaines jusqu'à 2 ans
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modification de la concentration plasmatique d'alanine aminotransférase (ALT)
Délai: Toutes les 4 semaines jusqu'à 2 ans
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Toutes les 4 semaines jusqu'à 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Lipoprotéine (a)
Délai: Annuel jusqu'à 2 ans
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Annuel jusqu'à 2 ans
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Numération globulaire complète
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à 2 ans
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Toutes les 12 semaines jusqu'à 2 ans
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Bilirubine totale
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à 2 ans
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Toutes les 12 semaines jusqu'à 2 ans
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Créatine phosphokinase
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à 2 ans
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Toutes les 12 semaines jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ECO HoFH-2022-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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