Sikkerhet og effektivitet av Evinacumab for behandling av homozygot familiær hyperkolesterolemi
Sikkerhet og effektivitet av Evinacumab for behandling av homozygot familiær hyperkolesterolemi i virkelige omgivelser i Canada
Dette er en åpen studie designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av evinacumab, et fullt humant ANGPTL3-antistoff, hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH), i en virkelighet i Canada.
Kvalifiserte pasienter for denne studien er mannlige og kvinnelige voksne pasienter med HoFH. Evinacumab vil bli lagt på toppen av pasientens bakgrunnslipidmodifiserende terapi (LMT), inkludert statiner, ezetimibe, PCSK9-hemmere, lomitapid eller andre lipidsenkende terapier. Denne studien vil bli utført ved hjelp av en hybrid (på stedet, sammenleggbare steder) tilnærming. Pasienter vil gå inn i den nåværende studien, i en åpen behandlingsperiode, etter screeningen. Denne studien vil fortsette inntil refusjon av evinacumab i Canada eller i maksimalt 24 måneder. Slutt på studiebesøket (EoS) vil bli planlagt 4 uker etter at siste dose er injisert og vil bli fulgt av en 52 ukers oppfølging.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Saguenay, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- HoFH-pasienter som tidligere har vært eller for tiden behandlet med evinacumab eller klinisk diagnose av HoFH som krever ytterligere lipidsenkende behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand, som etter etterforskerens mening ville gjøre pasienten uegnet for registrering, eller som kan forstyrre pasienten som deltar i eller fullfører studien;
- Gravide eller ammende kvinner;
- Kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke svært effektiv prevensjon før den første dosen/starten av den første behandlingen, under studien og i minst 24 uker etter den siste dosen av studiemedikamentet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Evinacumab-behandlede pasienter
|
Evinacumab 15 mg/kg administrert intravenøst hver 4. uke
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i lipidprofil
Tidsramme: Hver 4. uke opptil 2 år
|
Endring i totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol, triglyserid, ikke-HDL-kolesterol og apolipoprotein B plasmakonsentrasjon
|
Hver 4. uke opptil 2 år
|
|
Endring i aspartattransaminase (AST) plasmakonsentrasjon
Tidsramme: Hver 4. uke opptil 2 år
|
Hver 4. uke opptil 2 år
|
|
|
endring i plasmakonsentrasjonen av alaninaminotransferase (ALT).
Tidsramme: Hver 4. uke opptil 2 år
|
Hver 4. uke opptil 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Lipoprotein (a)
Tidsramme: Årlig opptil 2 år
|
Årlig opptil 2 år
|
|
Fullstendig blodtelling
Tidsramme: Hver 12. uke opptil 2 år
|
Hver 12. uke opptil 2 år
|
|
Totalt bilirubin
Tidsramme: Hver 12. uke opptil 2 år
|
Hver 12. uke opptil 2 år
|
|
Kreatinfosfokinase
Tidsramme: Hver 12. uke opptil 2 år
|
Hver 12. uke opptil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ECO HoFH-2022-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .