Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost Evinacumabu pro léčbu homozygotní familiární hypercholesterolémie

21. března 2025 aktualizováno: Daniel Gaudet

Bezpečnost a účinnost Evinacumabu pro léčbu homozygotní familiární hypercholesterolémie v reálném životě v Kanadě

Toto je otevřená studie navržená tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a účinnost evinakumabu, plně lidské protilátky ANGPTL3, u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH) v reálném životě v Kanadě.

Vhodní pacienti pro tuto studii jsou dospělí muži a ženy s HoFH. Evinacumab bude přidán k pacientově základní lipid-modifikující terapii (LMT), včetně statinů, ezetimibu, inhibitorů PCSK9, lomitapidu nebo jiných terapií snižujících lipidy. Tato studie bude provedena pomocí hybridního přístupu (na místě, skládací místa). Pacienti vstoupí do aktuální studie v období otevřené léčby po jejich screeningu. Tato studie bude pokračovat až do úhrady evinacumab v Kanadě nebo maximálně 24 měsíců. Návštěva na konci studie (EoS) bude naplánována 4 týdny po injekci poslední dávky a bude následovat 52týdenní sledování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Saguenay, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s HoFH, kteří byli dříve nebo jsou v současné době léčeni evinacumabem nebo klinická diagnóza HoFH vyžadující další hypolipidemickou léčbu.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího učinily pacienta nevhodným pro zařazení do studie nebo by mohly narušit účast pacienta ve studii nebo její dokončení;
  • Těhotné nebo kojící ženy;
  • Ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat vysoce účinnou antikoncepci před počáteční dávkou/zahájením první léčby, během studie a po dobu alespoň 24 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti léčení evinakumabem
Lék: Evinacumab
Evinacumab 15 mg/kg podávaný intravenózně každé 4 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna lipidového profilu
Časové okno: Každé 4 týdny až do 2 let
Změna plazmatické koncentrace celkového cholesterolu, LDL-cholesterolu, HDL-cholesterolu, triglyceridů, non-HDL-cholesterolu a apolipoproteinu B
Každé 4 týdny až do 2 let
Změna plazmatické koncentrace aspartáttransaminázy (AST).
Časové okno: Každé 4 týdny až do 2 let
Každé 4 týdny až do 2 let
změna plazmatické koncentrace alaninaminotransferázy (ALT).
Časové okno: Každé 4 týdny až do 2 let
Každé 4 týdny až do 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Lipoprotein (a)
Časové okno: Ročně do 2 let
Ročně do 2 let
Kompletní krevní obraz
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 2 let
Každých 12 týdnů až do 2 let
Celkový bilirubin
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 2 let
Každých 12 týdnů až do 2 let
Kreatinfosfokináza
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 2 let
Každých 12 týdnů až do 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Daniel Gaudet

Spolupracovníci

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

27. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

18. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECO HoFH-2022-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na Evinacumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit