Seguridad y eficacia de evinacumab para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigota
Seguridad y eficacia de evinacumab para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigota en un entorno de la vida real en Canadá
Este es un estudio abierto diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de evinacumab, un anticuerpo ANGPTL3 completamente humano, en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH), en un entorno de la vida real en Canadá.
Los pacientes elegibles para este estudio son pacientes adultos masculinos y femeninos con HoFH. Evinacumab se agregará además de la terapia modificadora de lípidos (LMT) de base del paciente, incluidas estatinas, ezetimiba, inhibidores de PCSK9, lomitapida u otras terapias para reducir los lípidos. Este estudio se llevará a cabo utilizando un enfoque híbrido (en el sitio, sitios plegables). Los pacientes ingresarán al estudio actual, en un período de tratamiento abierto, luego de su selección. Este estudio continuará hasta el reembolso de evinacumab en Canadá o por un máximo de 24 meses. La visita de finalización del estudio (EoS) se programará 4 semanas después de que se haya inyectado la última dosis y será seguida por un seguimiento de 52 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Quebec
-
Saguenay, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con HoFH que hayan sido tratados previamente o actualmente con evinacumab o con diagnóstico clínico de HoFH que requieran una terapia hipolipemiante adicional.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del investigador, haría que el paciente no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización;
- Mujeres embarazadas o lactantes;
- Mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a practicar métodos anticonceptivos altamente efectivos antes de la dosis inicial/comienzo del primer tratamiento, durante el estudio y durante al menos 24 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes tratados con evinacumab
|
Evinacumab 15 mg/kg por vía intravenosa cada 4 semanas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el perfil de lípidos
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas hasta 2 años
|
Cambio en la concentración plasmática de colesterol total, colesterol LDL, colesterol HDL, triglicéridos, colesterol no HDL y apolipoproteína B
|
Cada 4 semanas hasta 2 años
|
|
Cambio en la concentración plasmática de aspartato transaminasa (AST)
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas hasta 2 años
|
Cada 4 semanas hasta 2 años
|
|
|
cambio en la concentración plasmática de alanina aminotransferasa (ALT)
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas hasta 2 años
|
Cada 4 semanas hasta 2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Lipoproteína (a)
Periodo de tiempo: Anual hasta 2 años
|
Anual hasta 2 años
|
|
Hemograma completo
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta 2 años
|
Cada 12 semanas hasta 2 años
|
|
Bilirrubina total
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta 2 años
|
Cada 12 semanas hasta 2 años
|
|
Creatina fosfoquinasa
Periodo de tiempo: Cada 12 semanas hasta 2 años
|
Cada 12 semanas hasta 2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Hipercolesterolemia Familiar Homocigota
- Hipercolesterolemia
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
Otros números de identificación del estudio
- ECO HoFH-2022-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .