RB-ADSC lievän tai keskivaikean Alzheimerin taudin hoitoon
Ph 1, Avoin turvallisuustutkimus Ex Vivo laajennettujen, autologisten ADSC:iden intraserebroventrikulaaristen injektioiden annoksilla potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea AD, joiden hoitoon käytettävissä oleva hoito ei ole puuttunut riittävästi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaihe 1, avoin turvallisuustutkimus ex vivo laajennettujen, autologisten rasvaperäisten kantasolujen (ADSC) intraserebroventrikulaaristen injektioiden annoksilla potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea Alzheimerin tauti (AD), joiden hoitoon ei voida puuttua riittävästi. Terapia (eli tyydyttämätön lääketieteellinen tarve). Tutkimustuote, josta käytetään nimitystä RB-ADSC, koostuu kantasoluista, jotka on saatu osallistujan omasta rasvakudoksesta lipoaspiraatilla. Keräyksen jälkeen kantasoluja viljellään ja laajennetaan kehon ulkopuolelle ja viedään sitten takaisin samaan potilaaseen. Pehmeä muovisäiliö (Ommaya-säiliö) istutetaan päänahan alle, joka on yhteydessä aivoonteloihin (kammioihin). Tässä tutkimuksessa arvioidaan ensisijaisesti Ommaya-säiliöön ruiskutetun RB-ADSC:n turvallisuutta 3 + 3 annoksen eskalaatiotutkimuksessa. Suunniteltu ilmoittautuminen on 9 osallistujaa, 3 osallistujaa per eskalaatiokohortti.
Ensisijaisina tavoitteina arvioidaan haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia ja annosta rajoittavia toksisuuksia, jotta voidaan määrittää suositeltu vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen annos. Toissijaiset tavoitteet arvioivat alustavaa tehoa, joka mitataan kliinisillä arvioinneilla, volumetrisella MRI:llä (Neuro Quant®), CSF-biomarkkerilla (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) ja diagnostisella kuvantamisvertailulla (Amyloid PET). Jokaista osallistujaa seurataan 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
- Rekrytointi
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert Lynn
- Puhelinnumero: 877-240-1660
- Sähköposti: robert@regenerationbiomedical.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥45 ja ≤80-vuotiaat
- Lievä tai kohtalainen AD-diagnoosi
- Riittävä kognitiivinen toiminta
- Ei-merkittävä kliininen laboratorio
- Mahdollisuus antaa vapaaehtoisesti kirjallinen tietoinen suostumus
- Ei kasvaimia tai muita dementiaa aiheuttavia sairauksia
- Hyvin hallitut liitännäissairaudet, stabiileilla lääkkeillä 3 kuukauden ajan
- Osallistujan yleiskunto on muuten hyvä
- Osallistujalla tulee olla sukulainen/hoitaja
- Osallistujan tulee pystyä luovuttamaan riittävä määrä lipoaspiraattia lopullisen tuotteen muodostamiseksi
- Omaishoitaja erikseen täyttää omaishoitajille määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit
Poissulkemiskriteerit:
- Muiden AD-lääkkeiden ottaminen, paitsi että donepetsiilimemantiini, AChEI-lääkkeet mukaan lukien laastarit, E-vitamiini, kalaöljy ja/tai gingko biloba ovat sallittuja, jos annokset ovat olleet vakaat vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä
- Minkä tahansa tyyppinen kantasoluistutus 3 kuukauden sisällä
- Olemassa olevat ventriculoperitoneaaliset shuntit
- Neurologiset häiriöt paitsi AD
- Psyykkiset häiriöt, mukaan lukien skitsofrenia, kaksisuuntainen/unipolaarinen masennushäiriö, delirium
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus viimeisen 5 vuoden aikana
- Osallistujat, joilla on ollut syöpä viimeisten 5 vuoden aikana
- Ei saatavilla hoitajaa, joka täyttäisi omaishoitajien mukaanottokriteerit
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RB-ADSC pieni annos
Osallistujat saavat yhden annoksen 2x10^6 RB-ADSC:tä infusoituna aiemmin istutettuun Ommaya-säiliöön
|
Ex Vivo laajennetut, autologiset rasvaperäiset kantasolut (ADSC)
|
|
Kokeellinen: RB-ADSC keskimääräinen annos
Osallistujat saavat yhden annoksen 5x10^6 RB-ADSC:tä infusoituna aiemmin istutettuun Ommaya-säiliöön
|
Ex Vivo laajennetut, autologiset rasvaperäiset kantasolut (ADSC)
|
|
Kokeellinen: RB-ADSC suuri annos
Osallistujat saavat yhden annoksen 10x10^6 RB-ADSC:tä infusoituna aiemmin istutettuun Ommaya-säiliöön
|
Ex Vivo laajennetut, autologiset rasvaperäiset kantasolut (ADSC)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RB-ADSC-hoidon turvallisuus AD-potilailla
Aikaikkuna: jopa 28 viikkoa
|
Turvallisuus määritetään haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden, tyypin ja vakavuuden perusteella, jotka luokitellaan CTCAE v5.0:n ja CRS:n tarkistetun luokitusjärjestelmän mukaisesti ja määritellään kliinisesti merkityksellisten löydösten perusteella jokaisella käynnillä ja viikolla 28 hoidon jälkeen. fyysisessä tutkimuksessa, elintoiminnoissa ja laboratoriotiedoissa
|
jopa 28 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta Mini Mental State Examinationissa (MMSE)
Aikaikkuna: jopa 52 viikkoa
|
Mitattu Mini Mental State Examination (MMSE) -tutkimuksella.
MMSE on suorituskykyyn perustuva globaalin kognitiivisen tilan testi.
MMSE-pisteet vaihtelevat 0–30, ja alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa kognitiivista heikkenemistä (pienempi pistemäärä on huonompi tulos).
|
jopa 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta Alzheimerin taudin arviointiasteikon kognitiivisessa alaasteikossa (ADAS-cog)
Aikaikkuna: jopa 52 viikkoa
|
Alzheimerin taudin arviointiasteikko-kognitiivinen alaasteikko (ADAS-cog) on kognitiivisen suorituskyvyn testi.
ADAS-cog-pisteet vaihtelevat välillä 0-70, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kognitiivista heikkenemistä (korkeampi pistemäärä on huonompi tulos).
|
jopa 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RB-ADSC-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .