RB-ADSC w leczeniu łagodnej do umiarkowanej choroby Alzheimera

Jest to otwarte badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa zwiększania dawek wstrzyknięć dokomorowych ex vivo autologicznych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej (ADSC) u uczestników z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera (AD), których leczenie nie jest odpowiednio rozwiązane przez dostępne Terapia (tj. niezaspokojona potrzeba medyczna). Badany produkt, określany jako RB-ADSC, składa się z komórek macierzystych pozyskanych z własnej tkanki tłuszczowej uczestnika za pomocą lipoaspiratu. Po pobraniu komórki macierzyste są hodowane i namnażane poza organizmem, a następnie ponownie wprowadzane do tego samego pacjenta. Miękki plastikowy zbiornik (zbiornik Ommaya) jest wszczepiany pod skórę głowy, komunikując się z jamami mózgu (komorami). To badanie będzie przede wszystkim oceniać bezpieczeństwo RB-ADSC wstrzykniętego do zbiornika Ommaya w badaniu eskalacji dawki 3 + 3. Planowana rejestracja obejmie 9 uczestników, po 3 uczestników na kohortę eskalacji.

Głównymi celami będą ocena zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i toksyczności ograniczających dawkę w celu określenia zalecanej dawki w badaniu klinicznym fazy 2. Cele drugorzędne będą oceniać wstępną skuteczność mierzoną na podstawie ocen klinicznych, wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (Neuro Quant®), biomarkerów płynu mózgowo-rdzeniowego (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) oraz porównania obrazowania diagnostycznego (Amyloid PET). Każdy uczestnik będzie obserwowany przez 12 miesięcy po leczeniu.