RB-ADSC pour le traitement de la maladie d'Alzheimer légère à modérée
Ph 1, étude d'innocuité en ouvert sur des doses croissantes d'injections intracérébroventriculaires d'ADSC autologues étendus ex vivo chez des participants atteints de MA légère à modérée dont le traitement n'est pas traité de manière adéquate par la thérapie disponible
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'innocuité ouverte de phase 1 portant sur des doses croissantes d'injections intracérébroventriculaires de cellules souches adipeuses autologues expansées ex vivo (ADSC) chez des participants atteints de la maladie d'Alzheimer légère à modérée dont le traitement n'est pas traité de manière adéquate par les Thérapie (c'est-à-dire un besoin médical non satisfait). Le produit expérimental, appelé RB-ADSC, est constitué de cellules souches obtenues à partir du tissu adipeux du participant par lipoaspirat. Après collecte, les cellules souches sont cultivées et développées à l'extérieur du corps, puis réintroduites chez le même patient. Un réservoir en plastique souple (réservoir Ommaya) est implanté sous le cuir chevelu, communiquant avec les cavités cérébrales (ventricules). Cette étude évaluera principalement la sécurité du RB-ADSC injecté dans le réservoir d'Ommaya dans une étude d'escalade de dose 3 + 3. L'inscription prévue sera de 9 participants, 3 participants par cohorte d'escalade.
Les principaux objectifs évalueront les événements indésirables, les événements indésirables graves et les toxicités limitant la dose afin de déterminer une dose d'essai clinique de phase 2 recommandée. Les objectifs secondaires évalueront l'efficacité préliminaire mesurée par des évaluations cliniques, l'IRM volumétrique (Neuro Quant®), les biomarqueurs du LCR (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) et la comparaison d'imagerie diagnostique (PEP amyloïde). Chaque participant sera suivi pendant 12 mois après le traitement.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
California
-
Newport Beach, California, États-Unis, 92663
- Recrutement
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
-
Contact:
- Robert Lynn
- Numéro de téléphone: 877-240-1660
- E-mail: robert@regenerationbiomedical.com
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- ≥45 et ≤80 ans
- Diagnostic de la MA légère à modérée
- Fonction cognitive adéquate
- Laboratoire clinique non remarquable
- Capacité à fournir volontairement un consentement éclairé écrit
- Absence de tumeurs ou autre maladie responsable de démence
- Comorbidités bien contrôlées, sous médication stable depuis 3 mois
- Le participant est par ailleurs en bonne santé générale
- Le participant doit avoir un parent/soignant
- Le participant doit être en mesure de donner une quantité adéquate de lipoaspirate pour établir le produit final
- Le soignant satisfait séparément aux critères d'inclusion/exclusion spécifiés pour les soignants
Critère d'exclusion:
- Prendre d'autres médicaments pour la MA, sauf que la mémantine de donépézil, les AChEI, y compris les patchs, la vitamine E, l'huile de poisson et/ou le gingko biloba sont autorisés si les doses sont stables depuis au moins 3 mois avant la visite de dépistage
- Implantation de cellules souches de tout type dans les 3 mois
- Shunts ventriculopéritonéaux existants
- Troubles neurologiques sauf AD
- Troubles psychiatriques, y compris schizophrénie, trouble dépressif bipolaire/unipolaire, délire
- Abus ou dépendance à la drogue ou à l'alcool au cours des 5 dernières années
- Participants ayant des antécédents de cancer au cours des 5 dernières années
- Aucun aidant disponible pour répondre aux critères d'inclusion des aidants
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: RB-ADSC faible dose
Les participants recevront une dose de 2x10^6 RB-ADSC infusée dans le réservoir Ommaya précédemment implanté
|
Cellules souches autologues expansées ex vivo d'origine adipeuse (ADSC)
|
|
Expérimental: RB-ADSC dose moyenne
Les participants recevront une dose de 5x10^6 RB-ADSC infusée dans le réservoir Ommaya précédemment implanté
|
Cellules souches autologues expansées ex vivo d'origine adipeuse (ADSC)
|
|
Expérimental: RB-ADSC haute dose
Les participants recevront une dose de 10x10^6 RB-ADSC infusée dans le réservoir Ommaya précédemment implanté
|
Cellules souches autologues expansées ex vivo d'origine adipeuse (ADSC)
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
L'innocuité du traitement RB-ADSC chez les participants à l'étude atteints de MA
Délai: jusqu'à 28 semaines
|
La sécurité sera déterminée par l'incidence, le type et la gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) classés selon le système de notation révisé CTCAE v5.0 et CRS et définis par les résultats cliniques pertinents à chaque visite et à la semaine 28 après le traitement dans l'examen physique, les signes vitaux et les données de laboratoire
|
jusqu'à 28 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans le mini-examen de l'état mental (MMSE)
Délai: jusqu'à 52 semaines
|
Mesuré par le Mini Mental State Examination (MMSE).
Le MMSE est un test basé sur la performance de l'état cognitif global.
Le score MMSE varie de 0 à 30, les scores les plus bas indiquant une plus grande déficience cognitive (un score plus bas est un résultat pire).
|
jusqu'à 52 semaines
|
|
Changement par rapport aux valeurs initiales de la sous-échelle cognitive de l'échelle d'évaluation de la maladie d'Alzheimer (ADAS-cog)
Délai: jusqu'à 52 semaines
|
Mesuré par l'échelle d'évaluation de la maladie d'Alzheimer-Cognitive Subscale (ADAS-cog) est un test de performance cognitive.
Le score ADAS-cog varie de 0 à 70, les scores plus élevés indiquant une déficience cognitive plus importante (un score plus élevé correspond à un pire résultat).
|
jusqu'à 52 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RB-ADSC-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .