RB-ADSC para tratamento da doença de Alzheimer leve a moderada
Ph 1, Estudo de segurança aberto de doses crescentes de injeções intracerebroventriculares de ADSCs autólogas expandidas ex vivo em participantes com DA leve a moderada cujo tratamento não é abordado adequadamente pela terapia disponível
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de segurança aberto de fase 1 de doses crescentes de injeções intracerebroventriculares de células-tronco derivadas de tecido adiposo ex vivo expandido (ADSCs) em participantes com doença de Alzheimer (DA) leve a moderada cujo tratamento não é abordado adequadamente por Terapia (ou seja, uma necessidade médica não atendida). O produto experimental, denominado RB-ADSC, consiste em células-tronco obtidas do próprio tecido adiposo do participante por meio de lipoaspiração. Após a coleta, as células-tronco são cultivadas e expandidas para fora do corpo, sendo então reintroduzidas no mesmo paciente. Um reservatório de plástico macio (reservatório Ommaya) é implantado sob o couro cabeludo, comunicando-se com as cavidades cerebrais (ventrículos). Este estudo avaliará principalmente a segurança de RB-ADSC injetado no reservatório de Ommaya em um estudo de escalonamento de 3 + 3 doses. A inscrição planejada será de 9 participantes, 3 participantes por coorte de escalonamento.
Os objetivos primários avaliarão eventos adversos, eventos adversos graves e toxicidades limitantes de dose para determinar uma dose recomendada de ensaio clínico de fase 2. Os objetivos secundários avaliarão a eficácia preliminar medida por avaliações clínicas, ressonância magnética volumétrica (Neuro Quant®), biomarcadores do LCR (Fosfo-Tau, Tau Total, AB-42) e comparação de imagens diagnósticas (PET amiloide). Cada participante será acompanhado por 12 meses após o tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Recrutamento
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
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Contato:
- Robert Lynn
- Número de telefone: 877-240-1660
- E-mail: robert@regenerationbiomedical.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥45 e ≤80 anos de idade
- Diagnóstico de DA leve a moderada
- Função cognitiva adequada
- Laboratório clínico não notável
- Capacidade de fornecer voluntariamente consentimento informado por escrito
- Nenhum tumor ou outra doença responsável pela demência
- Comorbidades bem controladas, em uso de medicamentos estáveis por 3 meses
- O participante está de outra forma em boa saúde geral
- O participante deve ter um familiar/cuidador
- O participante deve ser capaz de doar a quantidade adequada de lipoaspirado para estabelecer o produto final
- O cuidador atende separadamente aos critérios de inclusão/exclusão especificados para cuidadores
Critério de exclusão:
- Tomar outros medicamentos para DA, exceto donepezil memantina, AChEIs incluindo adesivos, vitamina E, óleo de peixe e/ou gingko biloba são permitidos se as doses estiverem estáveis por pelo menos 3 meses antes da consulta de triagem
- Implantação de células-tronco de qualquer tipo dentro de 3 meses
- Derivações ventrículo-peritoneais existentes
- Distúrbios neurológicos, exceto DA
- Distúrbios psiquiátricos, incluindo esquizofrenia, transtorno depressivo bipolar/unipolar, delirium
- Abuso ou dependência de drogas ou álcool nos últimos 5 anos
- Participantes com histórico de câncer nos últimos 5 anos
- Nenhum cuidador disponível para atender aos critérios de inclusão para cuidadores
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dose baixa de RB-ADSC
Os participantes receberão uma dose de 2x10^6 RB-ADSC infundida no reservatório Ommaya previamente implantado
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Células-tronco autólogas derivadas de tecido adiposo (ADSCs) expandidas ex vivo
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Experimental: Dose média de RB-ADSC
Os participantes receberão uma dose de 5x10^6 RB-ADSC infundida no reservatório Ommaya previamente implantado
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Células-tronco autólogas derivadas de tecido adiposo (ADSCs) expandidas ex vivo
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Experimental: Alta dose de RB-ADSC
Os participantes receberão uma dose de 10x10^6 RB-ADSC infundida no reservatório Ommaya previamente implantado
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Células-tronco autólogas derivadas de tecido adiposo (ADSCs) expandidas ex vivo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A segurança do tratamento RB-ADSC em participantes do estudo com DA
Prazo: até 28 semanas
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A segurança será determinada pela incidência, tipo e gravidade dos eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SAE) classificados de acordo com o sistema de classificação revisado CTCAE v5.0 e CRS e definido por achados clínicos relevantes em cada visita e na semana 28 pós-tratamento no exame físico, sinais vitais e dados laboratoriais
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até 28 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base no mini exame do estado mental (MMSE)
Prazo: até 52 semanas
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Medido pelo Mini Exame do Estado Mental (MEEM).
MMSE é um teste baseado em desempenho do status cognitivo global.
A pontuação do MMSE varia de 0 a 30, com pontuações mais baixas indicando maior comprometimento cognitivo (pontuação mais baixa é pior resultado).
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até 52 semanas
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Mudança da linha de base na subescala cognitiva da escala de avaliação da doença de Alzheimer (ADAS-cog)
Prazo: até 52 semanas
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Medido pela Subescala Cognitiva da Escala de Avaliação da Doença de Alzheimer (ADAS-cog) é um teste de desempenho cognitivo.
A pontuação ADAS-cog varia de 0 a 70, com pontuações mais altas indicando maior comprometimento cognitivo (pontuação mais alta significa pior resultado).
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até 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RB-ADSC-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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