RB-ADSC para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer de leve a moderada
Ph 1, Estudio de seguridad abierto de dosis crecientes de inyecciones intracerebroventriculares de ADSC autólogas expandidas ex vivo en participantes con DA leve a moderada cuyo tratamiento no se aborda adecuadamente con la terapia disponible
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de seguridad de etiqueta abierta de fase 1 de dosis crecientes de inyecciones intracerebroventriculares de células madre derivadas de tejido adiposo (ADSC) autólogas expandidas ex vivo en participantes con enfermedad de Alzheimer (EA) de leve a moderada cuyo tratamiento no es abordado adecuadamente por disponible Terapia (es decir, una necesidad médica no satisfecha). El producto de investigación, que se denomina RB-ADSC, consta de células madre obtenidas del propio tejido adiposo del participante mediante lipoaspiración. Después de la recolección, las células madre se cultivan y expanden fuera del cuerpo y luego se vuelven a introducir en el mismo paciente. Se implanta un depósito de plástico blando (depósito Ommaya) debajo del cuero cabelludo, que se comunica con las cavidades cerebrales (ventrículos). Este estudio evaluará principalmente la seguridad de RB-ADSC inyectado en el reservorio de Ommaya en un estudio de aumento de dosis de 3 + 3. La inscripción prevista será de 9 participantes, 3 participantes por cohorte de escalada.
Los objetivos principales evaluarán los eventos adversos, los eventos adversos graves y las toxicidades que limitan la dosis para determinar una dosis recomendada de ensayo clínico de fase 2. Los objetivos secundarios evaluarán la eficacia preliminar medida por evaluaciones clínicas, resonancia magnética volumétrica (Neuro Quant®), biomarcadores del LCR (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) y comparación de imágenes de diagnóstico (Amyloid PET). Cada participante será seguido durante 12 meses después del tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Reclutamiento
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
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Contacto:
- Robert Lynn
- Número de teléfono: 877-240-1660
- Correo electrónico: robert@regenerationbiomedical.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥45 y ≤80 años de edad
- Diagnóstico de EA leve a moderada
- Función cognitiva adecuada
- Laboratorio clínico no destacable
- Capacidad para proporcionar voluntariamente consentimiento informado por escrito
- Ausencia de tumores u otra enfermedad responsable de la demencia.
- Comorbilidades bien controladas, con medicación estable durante 3 meses
- El participante goza de buena salud general
- El participante debe tener un familiar/cuidador
- El participante debe poder donar la cantidad adecuada de lipoaspirado para establecer el producto final
- El cuidador cumple por separado con los criterios de inclusión/exclusión especificados para los cuidadores
Criterio de exclusión:
- Tomar otros medicamentos para la EA, excepto donepezil memantina, AChEI incluidos los parches, vitamina E, aceite de pescado y/o gingko biloba están permitidos si las dosis se han mantenido estables durante al menos 3 meses antes de la visita de selección.
- Implantación de células madre de cualquier tipo en 3 meses
- Derivaciones ventriculoperitoneales existentes
- Trastornos neurológicos excepto EA
- Trastornos psiquiátricos que incluyen esquizofrenia, trastorno depresivo bipolar/unipolar, delirio
- Abuso o dependencia de drogas o alcohol en los últimos 5 años
- Participantes con antecedentes de cáncer en los últimos 5 años
- No hay cuidador disponible para cumplir con los criterios de inclusión para cuidadores
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RB-ADSC dosis baja
Los participantes recibirán una dosis de 2x10^6 RB-ADSC infundidos en el reservorio Ommaya previamente implantado
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Células madre autólogas derivadas de tejido adiposo (ADSC) expandidas ex vivo
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Experimental: RB-ADSC dosis media
Los participantes recibirán una dosis de 5x10^6 RB-ADSC infundida en el reservorio Ommaya previamente implantado
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Células madre autólogas derivadas de tejido adiposo (ADSC) expandidas ex vivo
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Experimental: Alta dosis de RB-ADSC
Los participantes recibirán una dosis de 10x10^6 RB-ADSC infundida en el reservorio Ommaya previamente implantado
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Células madre autólogas derivadas de tejido adiposo (ADSC) expandidas ex vivo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La seguridad del tratamiento con RB-ADSC en participantes del estudio con EA
Periodo de tiempo: hasta 28 semanas
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La seguridad estará determinada por la incidencia, el tipo y la gravedad de los eventos adversos (AE) y los eventos adversos graves (SAE) calificados de acuerdo con CTCAE v5.0 y el sistema de calificación revisado CRS y definido por hallazgos clínicos relevantes en cada visita y semana 28 después del tratamiento. en el examen físico, signos vitales y datos de laboratorio
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hasta 28 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el Mini examen del estado mental (MMSE)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas
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Medido por el Mini Examen del Estado Mental (MMSE).
MMSE es una prueba basada en el rendimiento del estado cognitivo global.
La puntuación del MMSE varía de 0 a 30, y las puntuaciones más bajas indican un mayor deterioro cognitivo (una puntuación más baja es un peor resultado).
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hasta 52 semanas
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Cambio desde el inicio en la escala de evaluación de la enfermedad de Alzheimer-subescala cognitiva (ADAS-cog)
Periodo de tiempo: hasta 52 semanas
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Medido mediante la Escala de Evaluación de la Enfermedad de Alzheimer-Subescala Cognitiva (ADAS-cog) es una prueba de rendimiento cognitivo.
La puntuación ADAS-cog varía de 0 a 70, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro cognitivo (una puntuación más alta es un peor resultado).
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hasta 52 semanas
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Otros números de identificación del estudio
- RB-ADSC-02
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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