RB-ADSC voor de behandeling van milde tot matige ziekte van Alzheimer
Ph 1, open-label veiligheidsonderzoek van escalerende doses intracerebroventriculaire injecties van ex vivo uitgebreide, autologe ADSC's bij deelnemers met milde tot matige AD bij wie de behandeling niet voldoende wordt aangepakt door de beschikbare therapie
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label veiligheidsonderzoek in fase 1 van escalerende doses intracerebroventriculaire injecties van ex vivo geëxpandeerde, autologe van vetweefsel afgeleide stamcellen (ADSC's) bij deelnemers met milde tot matige ziekte van Alzheimer (AD) bij wie de behandeling niet adequaat wordt aangepakt door beschikbaar Therapie (d.w.z. een onvervulde medische behoefte). Het onderzoeksproduct, dat RB-ADSC wordt genoemd, bestaat uit stamcellen die door middel van lipoaspiraat uit het eigen vetweefsel van de deelnemer worden verkregen. Na verzameling worden de stamcellen gekweekt en geëxpandeerd buiten het lichaam, en vervolgens opnieuw ingebracht in dezelfde patiënt. Een zacht plastic reservoir (Ommaya-reservoir) wordt onder de hoofdhuid geïmplanteerd en communiceert met de hersenholten (ventrikels). Deze studie zal voornamelijk de veiligheid evalueren van RB-ADSC geïnjecteerd in het Ommaya-reservoir in een 3 + 3 dosisescalatiestudie. De geplande inschrijving is 9 deelnemers, 3 deelnemers per escalatiecohort.
De primaire doelstellingen zijn het evalueren van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en dosisbeperkende toxiciteiten om een aanbevolen fase 2 klinische proefdosis te bepalen. Secundaire doelstellingen zullen de voorlopige werkzaamheid evalueren, gemeten door klinische beoordelingen, volumetrische MRI (Neuro Quant®), CSF-biomarkers (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) en vergelijking van diagnostische beeldvorming (Amyloid PET). Elke deelnemer wordt gedurende 12 maanden na de behandeling gevolgd.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92663
- Werving
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
-
Contact:
- Robert Lynn
- Telefoonnummer: 877-240-1660
- E-mail: robert@regenerationbiomedical.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- ≥45 en ≤80 jaar
- Milde tot matige AD-diagnose
- Adequate cognitieve functie
- Niet opmerkelijk klinisch laboratorium
- Mogelijkheid om vrijwillig schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
- Geen tumoren of andere ziekten die verantwoordelijk zijn voor dementie
- Goed gecontroleerde comorbiditeiten, op stabiele medicatie gedurende 3 maanden
- De deelnemer verkeert verder in goede algemene gezondheid
- De deelnemer moet een familielid/verzorger hebben
- De deelnemer moet voldoende lipoaspiraat kunnen doneren om het eindproduct tot stand te brengen
- Mantelzorger voldoet afzonderlijk aan de gestelde in-/uitsluitingscriteria voor mantelzorgers
Uitsluitingscriteria:
- Het gebruik van andere medicijnen voor AD, behalve dat donepezil memantine, AChEI's inclusief pleisters, vitamine E, visolie en/of gingko biloba zijn toegestaan als de doses stabiel zijn gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Stamcelimplantatie van elk type binnen 3 maanden
- Bestaande ventriculoperitoneale shunts
- Neurologische aandoeningen behalve AD
- Psychische stoornissen waaronder schizofrenie, bipolaire/unipolaire depressieve stoornis, delirium
- Drugs- of alcoholmisbruik of afhankelijkheid in de afgelopen 5 jaar
- Deelnemers met een voorgeschiedenis van kanker in de afgelopen 5 jaar
- Geen mantelzorger beschikbaar die voldoet aan de inclusiecriteria voor mantelzorgers
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RB-ADSC lage dosis
Deelnemers krijgen één dosis 2x10^6 RB-ADSC toegediend in het eerder geïmplanteerde Ommaya-reservoir
|
Ex Vivo uitgebreide, autologe van vetweefsel afgeleide stamcellen (ADSC's)
|
|
Experimenteel: RB-ADSC gemiddelde dosis
Deelnemers krijgen één dosis 5x10^6 RB-ADSC toegediend in het eerder geïmplanteerde Ommaya-reservoir
|
Ex Vivo uitgebreide, autologe van vetweefsel afgeleide stamcellen (ADSC's)
|
|
Experimenteel: RB-ADSC hoge dosis
Deelnemers krijgen één dosis 10x10^6 RB-ADSC toegediend in het eerder geïmplanteerde Ommaya-reservoir
|
Ex Vivo uitgebreide, autologe van vetweefsel afgeleide stamcellen (ADSC's)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De veiligheid van RB-ADSC-behandeling bij studiedeelnemers met AD
Tijdsspanne: tot 28 weken
|
De veiligheid zal worden bepaald door incidentie, type en ernst van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE), ingedeeld volgens CTCAE v5.0 en CRS herzien beoordelingssysteem en gedefinieerd door klinisch relevante bevindingen bij elk bezoek en week 28 na de behandeling bij lichamelijk onderzoek, vitale functies en laboratoriumgegevens
|
tot 28 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Mini Mental State Examination (MMSE)
Tijdsspanne: tot 52 weken
|
Gemeten door het Mini Mental State Examination (MMSE).
MMSE is een op prestaties gebaseerde test van de globale cognitieve status.
De MMSE-score varieert van 0 tot 30, waarbij lagere scores duiden op een grotere cognitieve stoornis (lagere score is slechter resultaat).
|
tot 52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Alzheimer’s Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-cog)
Tijdsspanne: tot 52 weken
|
Gemeten door de Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-cog) is een cognitieve prestatietest.
De ADAS-cog-score varieert van 0 tot 70, waarbij hogere scores wijzen op een grotere cognitieve stoornis (hogere score is een slechtere uitkomst).
|
tot 52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RB-ADSC-02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .