RB-ADSC для лечения болезни Альцгеймера легкой и средней степени тяжести
Ph 1, Открытое исследование безопасности возрастающих доз интрацеребровентрикулярных инъекций расширенных ex vivo аутологичных ADSC у участников с легкой и умеренной БА, чье лечение не поддается адекватному лечению доступной терапией
Обзор исследования
Подробное описание
Это открытое исследование безопасности фазы 1 повышения доз интрацеребровентрикулярных инъекций аутологичных стволовых клеток, полученных из жировой ткани (ADSCs), увеличенных ex vivo, у участников с болезнью Альцгеймера (БА) от легкой до умеренной степени тяжести, лечение которых не рассматривается адекватно доступными Терапия (т. е. неудовлетворенная медицинская потребность). Исследуемый продукт, называемый RB-ADSC, состоит из стволовых клеток, полученных из собственной жировой ткани участника путем липоаспирации. После сбора стволовые клетки культивируют и размножают вне организма, а затем повторно вводят тому же пациенту. Мягкий пластиковый резервуар (резервуар Оммая) имплантируется под кожу головы, сообщаясь с полостями головного мозга (желудочками). В этом исследовании в первую очередь будет оцениваться безопасность RB-ADSC, закачиваемого в водохранилище Оммайя, в исследовании с повышением дозы 3 + 3. Планируемая регистрация составит 9 участников, по 3 участника на группу эскалации.
Основными целями будут оценка нежелательных явлений, серьезных нежелательных явлений и токсичности, ограничивающая дозу, для определения рекомендуемой дозы клинического испытания фазы 2. Вторичные цели будут оценивать предварительную эффективность, измеренную с помощью клинических оценок, объемной МРТ (Neuro Quant®), биомаркеров спинномозговой жидкости (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) и сравнения диагностических изображений (амилоидная ПЭТ). Каждый участник будет наблюдаться в течение 12 месяцев после лечения.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Newport Beach, California, Соединенные Штаты, 92663
- Рекрутинг
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
-
Контакт:
- Robert Lynn
- Номер телефона: 877-240-1660
- Электронная почта: robert@regenerationbiomedical.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- ≥45 и ≤80 лет
- Диагноз БА легкой и средней степени тяжести
- Адекватная когнитивная функция
- Непримечательная клиническая лаборатория
- Возможность добровольно предоставить письменное информированное согласие
- Отсутствие опухолей или других заболеваний, вызывающих деменцию
- Хорошо контролируемые сопутствующие заболевания, стабильные препараты в течение 3 месяцев
- В остальном участник находится в хорошем общем состоянии здоровья.
- Участник должен иметь родственника/опекуна
- Участник должен быть в состоянии пожертвовать достаточное количество липоаспирата для получения конечного продукта.
- Лицо, осуществляющее уход, отдельно соответствует указанным критериям включения/исключения для лиц, осуществляющих уход.
Критерий исключения:
- Прием других лекарств от БА, за исключением донепезила мемантина, АХЭ, включая пластыри, витамин Е, рыбий жир и/или гингко билоба, разрешен, если дозы были стабильными в течение как минимум 3 месяцев до визита для скрининга.
- Имплантация стволовых клеток любого типа в течение 3 месяцев
- Существующие вентрикулоперитонеальные шунты
- Неврологические расстройства, кроме БА
- Психические расстройства, включая шизофрению, биполярное/униполярное депрессивное расстройство, делирий
- Злоупотребление наркотиками или алкоголем или зависимость в течение последних 5 лет
- Участники с онкологическими заболеваниями в течение последних 5 лет
- Нет доступных опекунов, отвечающих критериям включения для опекунов
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: RB-ADSC низкая доза
Участники получат одну дозу 2x10 ^ 6 RB-ADSC, введенную в ранее имплантированный резервуар Ommaya.
|
Расширенные Ex Vivo аутологичные стволовые клетки, полученные из жировой ткани (ADSC)
|
|
Экспериментальный: РБ-АДСК средняя доза
Участники получат одну дозу 5x10 ^ 6 RB-ADSC, введенную в ранее имплантированный резервуар Ommaya.
|
Расширенные Ex Vivo аутологичные стволовые клетки, полученные из жировой ткани (ADSC)
|
|
Экспериментальный: RB-ADSC высокая доза
Участники получат одну дозу 10x10^6 RB-ADSC, введенную в ранее имплантированный резервуар Ommaya.
|
Расширенные Ex Vivo аутологичные стволовые клетки, полученные из жировой ткани (ADSC)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность лечения RB-ADSC у участников исследования с БА
Временное ограничение: до 28 недель
|
Безопасность будет определяться частотой, типом и тяжестью нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), классифицированных в соответствии с пересмотренной системой классификации CTCAE v5.0 и CRS и определяемой клиническими значимыми данными при каждом посещении и через 28 недель после лечения. при физикальном осмотре, основных показателях жизнедеятельности и лабораторных данных
|
до 28 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в мини-обследовании психического состояния (MMSE)
Временное ограничение: до 52 недель
|
Измеряется с помощью мини-теста психического состояния (MMSE).
MMSE — это основанный на производительности тест глобального когнитивного статуса.
Оценка по шкале MMSE колеблется от 0 до 30, при этом более низкие баллы указывают на большее когнитивное нарушение (чем ниже балл, тем хуже исход).
|
до 52 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем когнитивной подшкалы шкалы оценки болезни Альцгеймера (ADAS-cog)
Временное ограничение: до 52 недель
|
Когнитивная подшкала (ADAS-cog), измеряемая по шкале оценки болезни Альцгеймера, представляет собой тест когнитивных способностей.
Оценка ADAS-cog варьируется от 0 до 70, причем более высокие оценки указывают на более серьезные когнитивные нарушения (более высокий балл означает худший результат).
|
до 52 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RB-ADSC-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .