RB-ADSC zur Behandlung der leichten bis mittelschweren Alzheimer-Krankheit
Ph 1, Open-Label-Sicherheitsstudie zu eskalierenden Dosen von intrazerebroventrikulären Injektionen von erweiterten, autologen Ex-vivo-ADSCs bei Teilnehmern mit leichter bis mittelschwerer AD, deren Behandlung durch verfügbare Therapien nicht angemessen angegangen wird
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Open-Label-Sicherheitsstudie der Phase 1 zu steigenden Dosen von intrazerebroventrikulären Injektionen von expandierten, autologen, aus Fettgewebe gewonnenen Ex-vivo-Stammzellen (ADSCs) bei Teilnehmern mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit (AD), deren Behandlung von Verfügbar nicht angemessen behandelt wird Therapie (d. h. ein ungedeckter medizinischer Bedarf). Das Prüfprodukt, das als RB-ADSC bezeichnet wird, besteht aus Stammzellen, die durch Lipoaspirat aus dem eigenen Fettgewebe des Teilnehmers gewonnen werden. Nach der Entnahme werden die Stammzellen kultiviert und außerhalb des Körpers expandiert und dann demselben Patienten wieder eingeführt. Ein Weichplastikreservoir (Ommaya-Reservoir) wird unter die Kopfhaut implantiert und kommuniziert mit den Gehirnhöhlen (Ventrikeln). Diese Studie wird in erster Linie die Sicherheit von RB-ADSC, das in das Ommaya-Reservoir injiziert wurde, in einer 3 + 3-Dosis-Eskalationsstudie bewerten. Die geplante Einschreibung beträgt 9 Teilnehmer, 3 Teilnehmer pro Eskalationskohorte.
Die primären Ziele sind die Bewertung unerwünschter Ereignisse, schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und dosislimitierender Toxizitäten, um eine empfohlene Dosis für klinische Studien der Phase 2 zu bestimmen. Sekundäre Ziele werden die vorläufige Wirksamkeit bewerten, die durch klinische Bewertungen, volumetrische MRT (Neuro Quant®), CSF-Biomarker (Phospho-Tau, Gesamt-Tau, AB-42) und diagnostische Bildgebungsvergleiche (Amyloid-PET) gemessen wird. Jeder Teilnehmer wird nach der Behandlung 12 Monate lang nachbeobachtet.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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California
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Newport Beach, California, Vereinigte Staaten, 92663
- Rekrutierung
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
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Kontakt:
- Robert Lynn
- Telefonnummer: 877-240-1660
- E-Mail: robert@regenerationbiomedical.com
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- ≥45 und ≤80 Jahre alt
- Leichte bis mittelschwere AD-Diagnose
- Ausreichende kognitive Funktion
- Unauffälliges klinisches Labor
- Fähigkeit, freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
- Keine Tumore oder andere Krankheiten, die für Demenz verantwortlich sind
- Gut kontrollierte Komorbiditäten, stabile Medikamente für 3 Monate
- Der Teilnehmer befindet sich ansonsten in einem guten Allgemeinzustand
- Der Teilnehmer muss einen Angehörigen/Betreuer haben
- Der Teilnehmer muss in der Lage sein, eine ausreichende Menge an Lipoaspirat zu spenden, um das Endprodukt herzustellen
- Die Pflegekraft erfüllt separat die angegebenen Einschluss-/Ausschlusskriterien für Pflegekräfte
Ausschlusskriterien:
- Die Einnahme anderer Medikamente gegen AD, außer Donepezil-Memantin, AChEIs einschließlich Pflaster, Vitamin E, Fischöl und/oder Gingko Biloba, ist erlaubt, wenn die Dosen mindestens 3 Monate vor dem Screening-Besuch stabil waren
- Stammzellimplantation jeglicher Art innerhalb von 3 Monaten
- Bestehende ventrikuloperitoneale Shunts
- Neurologische Erkrankungen außer AD
- Psychiatrische Erkrankungen einschließlich Schizophrenie, bipolare/unipolare depressive Störung, Delirium
- Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit innerhalb der letzten 5 Jahre
- Teilnehmer mit einer Krebsgeschichte in den letzten 5 Jahren
- Keine Pflegekraft verfügbar, um die Einschlusskriterien für Pflegekräfte zu erfüllen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: RB-ADSC niedrig dosiert
Die Teilnehmer erhalten eine Dosis von 2x10^6 RB-ADSC, die in das zuvor implantierte Ommaya-Reservoir infundiert wird
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Ex-vivo expandierte, autologe aus Fett gewonnene Stammzellen (ADSCs)
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Experimental: RB-ADSC mittlere Dosis
Die Teilnehmer erhalten eine Dosis von 5x10^6 RB-ADSC, die in das zuvor implantierte Ommaya-Reservoir infundiert wird
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Ex-vivo expandierte, autologe aus Fett gewonnene Stammzellen (ADSCs)
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Experimental: RB-ADSC hochdosiert
Die Teilnehmer erhalten eine Dosis von 10x10^6 RB-ADSC, die in das zuvor implantierte Ommaya-Reservoir infundiert wird
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Ex-vivo expandierte, autologe aus Fett gewonnene Stammzellen (ADSCs)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Die Sicherheit der RB-ADSC-Behandlung bei Studienteilnehmern mit AD
Zeitfenster: bis zu 28 Wochen
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Die Sicherheit wird durch Inzidenz, Art und Schwere unerwünschter Ereignisse (AE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) bestimmt, die gemäß dem überarbeiteten Klassifizierungssystem von CTCAE v5.0 und CRS eingestuft und durch klinisch relevante Befunde bei jedem Besuch und Woche 28 nach der Behandlung definiert werden bei der körperlichen Untersuchung, Vitalfunktionen und Labordaten
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bis zu 28 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Mini Mental State Examination (MMSE)
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
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Gemessen durch die Mini Mental State Examination (MMSE).
MMSE ist ein leistungsbasierter Test des globalen kognitiven Status.
Der MMSE-Score reicht von 0 bis 30, wobei niedrigere Werte eine stärkere kognitive Beeinträchtigung anzeigen (niedrigere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis).
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bis zu 52 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Alzheimer-Krankheitsbewertungsskala – kognitive Subskala (ADAS-cog)
Zeitfenster: bis zu 52 Wochen
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Gemessen anhand der Alzheimer’s Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-cog) handelt es sich um einen kognitiven Leistungstest.
Der ADAS-cog-Score reicht von 0 bis 70, wobei höhere Scores auf eine stärkere kognitive Beeinträchtigung hinweisen (höherer Score bedeutet schlechteres Ergebnis).
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bis zu 52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RB-ADSC-02
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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