RB-ADSC for behandling av mild til moderat Alzheimers sykdom
Ph 1, åpen sikkerhetsstudie av eskalerende doser av intracerebroventrikulære injeksjoner av ex vivo utvidede, autologe ADSC-er hos deltakere med mild-moderat AD hvis behandling ikke er behandlet tilstrekkelig av tilgjengelig terapi
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1, åpen sikkerhetsstudie av økende doser av intracerebroventrikulære injeksjoner av Ex Vivo utvidede, autologe fettavledede stamceller (ADSCs) hos deltakere med mild til moderat Alzheimers sykdom (AD) hvis behandling ikke er rettet tilstrekkelig av tilgjengelig. Terapi (dvs. et udekket medisinsk behov). Undersøkelsesproduktet, som omtales som RB-ADSC, består av stamceller hentet fra deltakerens eget fettvev av lipoaspirat. Etter innsamling blir stamcellene dyrket og utvidet utenfor kroppen, og deretter gjeninnført i samme pasient. Et mykt plastreservoar (Ommaya-reservoar) implanteres under hodebunnen, som kommuniserer med hjernehulene (ventriklene). Denne studien vil primært evaluere sikkerheten til RB-ADSC injisert i Ommaya-reservoaret i en 3 + 3 dose-eskaleringsstudie. Den planlagte påmeldingen vil være 9 deltakere, 3 deltakere per eskaleringskohort.
De primære målene vil evaluere uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og dosebegrensende toksisiteter for å bestemme en anbefalt fase 2 klinisk studiedose. Sekundære mål vil evaluere foreløpig effekt målt ved kliniske vurderinger, volumetrisk MR (Neuro Quant®), CSF-biomarkører (Phospho-Tau, Total Tau, AB-42) og diagnostisk avbildningssammenligning (Amyloid PET). Hver deltaker vil bli fulgt i 12 måneder etter behandling.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Newport Beach, California, Forente stater, 92663
- Rekruttering
- Hoag Memorial Hospital Presbyterian
-
Ta kontakt med:
- Robert Lynn
- Telefonnummer: 877-240-1660
- E-post: robert@regenerationbiomedical.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ≥45 og ≤80 år
- Mild til moderat AD-diagnose
- Tilstrekkelig kognitiv funksjon
- Ikke-bemerkelsesverdig klinisk laboratorium
- Evne til frivillig å gi skriftlig informert samtykke
- Ingen svulster eller annen sykdom som er ansvarlig for demens
- Godt kontrollerte komorbiditeter, på stabile medisiner i 3 måneder
- Deltakeren er ellers ved god generell helse
- Deltaker skal ha pårørende/omsorgsperson
- Deltakeren må kunne donere tilstrekkelig mengde lipoaspirat for å etablere det endelige produktet
- Omsorgsperson oppfyller separat spesifiserte inkluderings-/ekskluderingskriterier for omsorgspersoner
Ekskluderingskriterier:
- Å ta andre medisiner for AD, bortsett fra at donepezil memantin, AChEI inkludert plaster, vitamin E, fiskeolje og/eller gingko biloba er tillatt hvis doser har vært stabile i minst 3 måneder før screeningbesøket
- Stamcelleimplantasjon av enhver type innen 3 måneder
- Eksisterende ventrikuloperitoneale shunter
- Nevrologiske lidelser unntatt AD
- Psykiatriske lidelser inkludert schizofreni, bipolar/unipolar depressiv lidelse, delirium
- Narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet de siste 5 årene
- Deltakere med krefthistorie de siste 5 årene
- Ingen omsorgsperson tilgjengelig for å oppfylle inkluderingskriteriene for omsorgspersoner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: RB-ADSC lav dose
Deltakerne vil motta én dose 2x10^6 RB-ADSC infundert i det tidligere implanterte Ommaya-reservoaret
|
Ex Vivo Expanded, Autologous Adipose-Derived Stem Cells (ADSCs)
|
|
Eksperimentell: RB-ADSC middels dose
Deltakerne vil motta én dose 5x10^6 RB-ADSC infundert i det tidligere implanterte Ommaya-reservoaret
|
Ex Vivo Expanded, Autologous Adipose-Derived Stem Cells (ADSCs)
|
|
Eksperimentell: RB-ADSC høy dose
Deltakerne vil motta én dose 10x10^6 RB-ADSC infundert i det tidligere implanterte Ommaya-reservoaret
|
Ex Vivo Expanded, Autologous Adipose-Derived Stem Cells (ADSCs)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheten til RB-ADSC-behandling hos studiedeltakere med AD
Tidsramme: opptil 28 uker
|
Sikkerhet vil bli bestemt av forekomst, type og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) gradert i henhold til CTCAE v5.0 og CRS revidert graderingssystem og definert av klinisk relevante funn ved hvert besøk og uke 28 etter behandling i fysisk undersøkelse, vitale tegn og laboratoriedata
|
opptil 28 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsramme: opptil 52 uker
|
Målt ved Mini Mental State Examination (MMSE).
MMSE er en prestasjonsbasert test av global kognitiv status.
MMSE-skåren varierer fra 0 til 30, med lavere skåre som indikerer større kognitiv svikt (lavere skår er dårligere utfall).
|
opptil 52 uker
|
|
Endring fra baseline i Alzheimers Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-cog)
Tidsramme: opptil 52 uker
|
Målt ved Alzheimers Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale (ADAS-cog) er en kognitiv ytelsestest.
ADAS-cog-skåren varierer fra 0 til 70, med høyere skåre som indikerer større kognitiv svikt (høyere skår er dårligere utfall).
|
opptil 52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RB-ADSC-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .