Inclisiranin pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys HeFH- tai HoFH-potilailla, jotka ovat suorittaneet nuorten ORION-16- tai ORION-13-tutkimukset (V-PEDS-OLE)
tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jolla arvioidaan inklisiranin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä heterotsygoottista tai homotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa sairastaville osallistujille, jotka ovat suorittaneet ORION-16- tai ORION-13-tutkimukset (VICTORION-PE)
Tämän avoimen, yksihaaraisen, monikeskuslaajennustutkimuksen tarkoituksena on arvioida inklisiraanin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä HeFH- tai HoFH-potilailla, jotka ovat suorittaneet ORION-16- tai ORION-13-tutkimukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan inklisiraanin pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Lisäksi tutkimus tarjoaa osallistujille mahdollisuuden jatkaa inklisiraanihoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
195
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1-888-669-6682
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
Opiskelupaikat
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Formosa Province
-
Formosa, Formosa Province, Argentiina, P3600MPD
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasilia, 60430-275
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04023-900
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15001
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanja, 33011
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Free State
-
Bloemfontein, Free State, Etelä-Afrikka, 9301
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Etelä-Afrikka, 7130
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20162
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Italia, 41124
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Irbid, Jordania, 22110
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
Athens, Kreikka, 185 47
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 113-0236
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Beirut, Libanon, 1100 2070
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malesia, 47000
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0514
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Puola, 93-338
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Besançon, Ranska, 25030
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79100
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Poprad, Slovakia, 058 01
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1000
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Sveitsi, 1211
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 111045
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turkki (Türkiye), 34098
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Saricam
-
Adana, Saricam, Turkki (Türkiye), 01330
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turkki (Türkiye), 06500
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 08
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Unkari, 7623
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Venäjä, 650002
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Venäjä, 127412
- Valmis
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Middlesex, Yhdistynyt kuningaskunta, UB9 6JH
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
- Valmis
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Icahn School of Med at Mt Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Valmis
- Cincinnati Childrens Hospital MC
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Valmis
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Rekrytointi
- Primary Childrens Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Linda Lambert
- Sähköposti: Linda.lambert@hsc.utah.edu
-
Päätutkija:
- Adam Ware
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Keskeiset osat:
- ORION-16- tai ORION-13-tutkimuksen suorittaneet mies- ja naispuoliset osallistujat, joilla on diagnoosi HeFH tai HoFH
- Tutkijan kliinisen arvion mukaan osallistuja hyötyi inklisiraanihoidosta ORION-16- tai ORION-13-tutkimuksissa
Keskeinen poissulkeminen:
- Osallistujat, joiden syöttimen inclisiran ORION-16 ja ORION-13 tutkimuksissa joko seulonta epäonnistui tai keskeytti hoidon/tutkimuksen pysyvästi jostain syystä tai heillä oli vakavia turvallisuuteen tai siedettävyyteen liittyviä inklisiraanihoitoon liittyviä ongelmia
- Mikä tahansa hallitsematon tai vakava sairaus tai mikä tahansa lääketieteellinen, fyysinen tai kirurginen tila, joka voi joko häiritä kliiniseen tutkimukseen osallistumista tai kliinisen tutkimuksen tulosten tulkintaa ja/tai saattaa osallistujan merkittävään riskiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Inclisiran
Participants who have completed ORION-16 or ORION-13 receive inclisiran sodium 300mg (equivalent to 284mg inclisiran*) in 1.5mL solution. Participants who have completed ORION-19 and ORION-20 receive Inclisiran dose levels based on weight. |
Solution for injection
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittatapahtumia (TESAE)
Aikaikkuna: Tutkimuspäivästä 1 opintovierailun loppuun asti; jopa 1080 päivää
|
Turvallisuus ja siedettävyys: TEAE, TESAE (esiintyvyys, vakavuus, suhde tutkimuslääkkeeseen ja hoidon lopettaminen TEAE:n vuoksi)
|
Tutkimuspäivästä 1 opintovierailun loppuun asti; jopa 1080 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LDL-kolesterolin prosenttiosuus ja absoluuttinen muutos lähtötasosta syöttäjätutkimuksessa tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (syöttötutkimuksen) ja päivä 1080
|
Arvioi inklisiraanin pitkäaikainen vaikutus (syöttäjätutkimuksen lähtötasosta tutkimuksen loppuun) LDL-kolesterolia alentaessa
|
Lähtötilanne (syöttötutkimuksen) ja päivä 1080
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 25. maaliskuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 28. maaliskuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 27. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
- ALN-PCS
Muut tutkimustunnusnumerot
- CKJX839C12001B
- 2022-002316-23 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .