Segurança e tolerabilidade a longo prazo do inclisiran em participantes com HFHe ou HFHo que concluíram os estudos ORION-16 ou ORION-13 para adolescentes (V-PEDS-OLE)
15 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de extensão multicêntrico, de braço único e aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do inclisiran em participantes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou homozigótica que concluíram os estudos ORION-16 ou ORION-13 para adolescentes (VICTORION-PEDS-OLE)
O objetivo deste estudo de extensão multicêntrico, de braço único e aberto é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do inclisiran em participantes com HFHe ou HFHo que concluíram os estudos ORION-16 ou ORION-13.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, de braço único e multicêntrico, desenvolvido para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do inclisiran.
Além disso, o estudo proporcionará aos participantes a oportunidade de ter acesso contínuo ao tratamento com inclisiran.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
195
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
Locais de estudo
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Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79100
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60590
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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-
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Formosa Province
-
Formosa, Formosa Province, Argentina, P3600MPD
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
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Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-900
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
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Quebec
-
Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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Poprad, Eslováquia, 058 01
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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-
Ljubljana, Eslovênia, 1000
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
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-
A Coruña, Espanha, 15001
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Espanha, 14004
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanha, 33011
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
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-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Concluído
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Ativo, não recrutando
- Icahn School of Med at Mt Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Concluído
- Cincinnati Childrens Hospital MC
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Concluído
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Recrutamento
- Primary Childrens Medical Center
-
Contato:
- Linda Lambert
- E-mail: Linda.lambert@hsc.utah.edu
-
Investigador principal:
- Adam Ware
-
-
-
-
-
Besançon, França, 25030
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, França, 31059
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Grécia, 115 27
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
Athens, Grécia, 185 47
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105 AZ
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
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-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Hungria, 7623
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Itália, 20162
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Itália, 41124
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itália, 00161
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Itália, 00165
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Irbid, Jordânia, 22110
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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-
Beirut, Líbano, 113-0236
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
Beirut, Líbano, 1100 2070
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
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-
Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
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Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malásia, 47000
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
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-
-
Oslo, Noruega, 0514
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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-
Gdansk, Polônia, 80-952
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Polônia, 93-338
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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Middlesex, Reino Unido, UB9 6JH
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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Kemerovo, Rússia, 650002
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Rússia, 127412
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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-
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Geneva, Suíça, 1211
- Concluído
- Novartis Investigative Site
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-
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-
Taipei, Taiwan, 111045
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tcheca, 128 08
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Tcheca, 150 06
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34098
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
Saricam
-
Adana, Saricam, Turquia (Türkiye), 01330
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
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Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06500
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
-
-
-
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Free State
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Bloemfontein, Free State, África do Sul, 9301
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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Western Cape
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Cape Town, Western Cape, África do Sul, 7130
- Concluído
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusão de chave:
- Participantes do sexo masculino e feminino com diagnóstico de HeFH ou HoFH que completaram os estudos ORION-16 ou ORION-13
- De acordo com o julgamento clínico do investigador, o participante obteve benefício do tratamento com inclisiran nos estudos ORION-16 ou ORION-13
Exclusão de chave:
- Participantes que nos estudos ORION-16 e ORION-13 com inclisiran alimentar falharam ou descontinuaram permanentemente o tratamento/estudo por qualquer motivo ou tiveram sérios problemas de segurança ou tolerabilidade relacionados ao tratamento com inclisiran
- Qualquer doença grave ou não controlada, ou qualquer condição médica, física ou cirúrgica, que possa interferir na participação no estudo clínico ou na interpretação dos resultados do estudo clínico e/ou colocar o participante em risco significativo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Inclisiran
Participants who have completed ORION-16 or ORION-13 receive inclisiran sodium 300mg (equivalent to 284mg inclisiran*) in 1.5mL solution. Participants who have completed ORION-19 and ORION-20 receive Inclisiran dose levels based on weight. |
Solution for injection
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (TESAEs)
Prazo: Do dia 1 no estudo até o final da visita do estudo; até 1080 dias
|
Segurança e tolerabilidade: TEAEs, TESAEs (incidência, gravidade, relação com o medicamento do estudo e descontinuação devido a TEAEs)
|
Do dia 1 no estudo até o final da visita do estudo; até 1080 dias
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual e absoluta no LDL-C desde a linha de base no estudo do alimentador até o final do estudo
Prazo: Linha de base (do estudo do alimentador) e Dia 1080
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Avaliar o efeito de longo prazo do inclisiran (da linha de base do estudo do alimentador até o final do estudo) na redução do LDL-C
|
Linha de base (do estudo do alimentador) e Dia 1080
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
25 de março de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de março de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de dezembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
12 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hiperlipoproteinemias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Hipercolesterolemia familiar homozigótica
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- ALN-PCS
Outros números de identificação do estudo
- CKJX839C12001B
- 2022-002316-23 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .