Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja produktu Inclisiran u uczestników z HeFH lub HoFH, którzy ukończyli badania ORION-16 lub ORION-13 u młodzieży (V-PEDS-OLE)
15 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe rozszerzenie badania w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji inklisiranu u uczestników z heterozygotyczną lub homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, którzy ukończyli badania ORION-16 lub ORION-13 u młodzieży (VICTORION-PEDS-OLE)
Celem tego otwartego, jednoramiennego, wieloośrodkowego rozszerzenia badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji inclisiranu u uczestników z HeFH lub HoFH, którzy ukończyli badania ORION-16 lub ORION-13.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe badanie otwarte, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji inclisiranu.
Ponadto badanie zapewni uczestnikom możliwość stałego dostępu do leczenia inclisiranem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
195
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: +41613241111
Lokalizacje studiów
-
-
Free State
-
Bloemfontein, Free State, Afryka Południowa, 9301
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Afryka Południowa, 7130
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Formosa Province
-
Formosa, Formosa Province, Argentyna, P3600MPD
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430-275
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04023-900
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 08
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Czechy, 150 06
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Besançon, Francja, 25030
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Francja, 31059
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 115 27
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
Athens, Grecja, 185 47
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Hiszpania, 15001
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Irbid, Jordania, 22110
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 113-0236
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
Beirut, Liban, 1100 2070
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malezja, 47000
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79100
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0514
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Polska, 93-338
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Rosja, 650002
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Rosja, 127412
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Zakończony
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Aktywny, nie rekrutujący
- Icahn School of Med at Mt Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
- Zakończony
- Cincinnati Childrens Hospital MC
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Zakończony
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Rekrutacyjny
- Primary Childrens Medical Center
-
Kontakt:
- Linda Lambert
- E-mail: Linda.lambert@hsc.utah.edu
-
Główny śledczy:
- Adam Ware
-
-
-
-
-
Geneva, Szwajcaria, 1211
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Poprad, Słowacja, 058 01
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Słowenia, 1000
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 111045
- Rekrutacyjny
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turcja (Türkiye), 34098
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Saricam
-
Adana, Saricam, Turcja (Türkiye), 01330
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Węgry, 7623
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20162
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Włochy, 41124
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Włochy, 00161
- Zakończony
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Włochy, 00165
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Middlesex, Zjednoczone Królestwo, UB9 6JH
- Aktywny, nie rekrutujący
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe włączenie:
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej z rozpoznaniem HeFH lub HoFH, którzy ukończyli badania ORION-16 lub ORION-13
- Zgodnie z oceną kliniczną badacza, uczestnik odniósł korzyść z leczenia inklisiranem w badaniach ORION-16 lub ORION-13
Kluczowe wykluczenie:
- Uczestnicy, którzy w badaniach uzupełniających inclisiran ORION-16 i ORION-13 nie powiodły się lub trwale przerwali leczenie/badanie z jakiegokolwiek powodu lub mieli poważne problemy z bezpieczeństwem lub tolerancją związane z leczeniem inclisiranem
- Jakakolwiek niekontrolowana lub poważna choroba lub stan medyczny, fizyczny lub chirurgiczny, który może zakłócać udział w badaniu klinicznym lub interpretację wyników badania klinicznego i/lub narażać uczestnika na znaczne ryzyko
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Inclisiran
Participants who have completed ORION-16 or ORION-13 receive inclisiran sodium 300mg (equivalent to 284mg inclisiran*) in 1.5mL solution. Participants who have completed ORION-19 and ORION-20 receive Inclisiran dose levels based on weight. |
Solution for injection
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (TESAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia badania do końca wizyty studyjnej; do 1080 dni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja: TEAE, TESAE (częstość występowania, nasilenie, związek z badanym lekiem i przerwanie leczenia z powodu TEAE)
|
Od pierwszego dnia badania do końca wizyty studyjnej; do 1080 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa i bezwzględna zmiana stężenia LDL-C od wartości początkowej w badaniu uzupełniającym do końca badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (z badania uzupełniającego) i dzień 1080
|
Ocena długoterminowego wpływu inklisiranu (od punktu początkowego badania uzupełniającego do końca badania) w obniżaniu poziomu LDL-C
|
Linia bazowa (z badania uzupełniającego) i dzień 1080
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
25 marca 2032
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 marca 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 stycznia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Hiperlipidemie
- Dyslipidemie
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Hiperlipoproteinemie
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia
- Hiperlipoproteinemia typu II
- ALN-PCS
Inne numery identyfikacyjne badania
- CKJX839C12001B
- 2022-002316-23 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .