Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de inclisiran en participantes con HFHe o HFHo que han completado los estudios ORION-16 u ORION-13 en adolescentes (V-PEDS-OLE)
15 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de extensión multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de inclisiran en participantes con hipercolesterolemia familiar heterocigota u homocigota que han completado los estudios ORION-16 u ORION-13 en adolescentes (VICTORION-PEDS-OLE)
El objetivo de este estudio de extensión multicéntrico, abierto y de un solo grupo es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de inclisiran en participantes con HFHe o HFHo que hayan completado los estudios ORION-16 u ORION-13.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo grupo, diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de inclisiran.
Además, el estudio brindará a los participantes la oportunidad de tener acceso continuo al tratamiento con inclisiran.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
195
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: 1-888-669-6682
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
Ubicaciones de estudio
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Freiburg im Breisgau, Alemania, 79100
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Formosa Province
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Formosa, Formosa Province, Argentina, P3600MPD
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-900
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Prague, Chequia, 128 08
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Chequia, 150 06
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Poprad, Eslovaquia, 058 01
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Ljubljana, Eslovenia, 1000
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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A Coruña, España, 15001
- Terminado
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, España, 14004
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Navarre
-
Pamplona, Navarre, España, 31008
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Terminado
- Excel Medical Clinical Trials LLC
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Activo, no reclutando
- Icahn School of Med at Mt Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Terminado
- Cincinnati Childrens Hospital MC
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Terminado
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- Primary Childrens Medical Center
-
Contacto:
- Linda Lambert
- Correo electrónico: Linda.lambert@hsc.utah.edu
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Investigador principal:
- Adam Ware
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Besançon, Francia, 25030
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, Francia, 31059
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Athens, Grecia, 115 27
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Athens, Grecia, 185 47
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Baranya
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Pécs, Baranya, Hungría, 7623
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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MI
-
Milan, MI, Italia, 20162
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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MO
-
Modena, MO, Italia, 41124
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00161
- Terminado
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Irbid, Jordán, 22110
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Beirut, Líbano, 113-0236
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Beirut, Líbano, 1100 2070
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malasia, 47000
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Oslo, Noruega, 0514
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
-
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North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Łódź Voivodeship
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Lodz, Łódź Voivodeship, Polonia, 93-338
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Middlesex, Reino Unido, UB9 6JH
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Kemerovo, Rusia, 650002
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Rusia, 127412
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Free State
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Bloemfontein, Free State, Sudáfrica, 9301
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Sudáfrica, 7130
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Geneva, Suiza, 1211
- Terminado
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwán, 111045
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquía (Türkiye), 34098
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Saricam
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Adana, Saricam, Turquía (Türkiye), 01330
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Yenimahalle
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Ankara, Yenimahalle, Turquía (Türkiye), 06500
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusión clave:
- Participantes masculinos y femeninos con diagnóstico de HFHe o HFHo que completaron los estudios ORION-16 u ORION-13
- Según el criterio clínico del investigador, el participante se benefició del tratamiento con inclisiran en los estudios ORION-16 u ORION-13
Exclusión clave:
- Participantes que en los estudios de alimentación con inclisiran ORION-16 y ORION-13 fallaron o abandonaron permanentemente el tratamiento/estudio por cualquier motivo o tuvieron problemas graves de seguridad o tolerabilidad relacionados con el tratamiento con inclisiran
- Cualquier enfermedad grave o no controlada, o cualquier condición médica, física o quirúrgica, que pueda interferir con la participación en el estudio clínico o la interpretación de los resultados del estudio clínico, y/o poner al participante en un riesgo significativo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Inclisiran
Participants who have completed ORION-16 or ORION-13 receive inclisiran sodium 300mg (equivalent to 284mg inclisiran*) in 1.5mL solution. Participants who have completed ORION-19 and ORION-20 receive Inclisiran dose levels based on weight. |
Solution for injection
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (TESAE)
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 en el estudio hasta el final de la visita del estudio; hasta 1080 días
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Seguridad y tolerabilidad: TEAE, TESAE (incidencia, gravedad, relación con el fármaco del estudio y discontinuación debido a TEAE)
|
Desde el Día 1 en el estudio hasta el final de la visita del estudio; hasta 1080 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje y cambio absoluto en LDL-C desde el inicio en el estudio de alimentación hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (del estudio del alimentador) y día 1080
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Evaluar el efecto a largo plazo de inclisiran (desde el inicio del estudio de alimentación hasta el final del estudio) en la reducción de LDL-C
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Línea de base (del estudio del alimentador) y día 1080
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de febrero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
25 de marzo de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
28 de marzo de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de diciembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
12 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hipercolesterolemia Familiar Homocigota
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Aln-PCS
Otros números de identificación del estudio
- CKJX839C12001B
- 2022-002316-23 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .