Langsiktig sikkerhet og toleranse for Inclisiran hos deltakere med HeFH eller HoFH som har fullført ungdomsstudiene ORION-16 eller ORION-13 (V-PEDS-OLE)
15. september 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En åpen, enkeltarm, multisenterutvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av Inclisiran hos deltakere med heterozygot eller homozygot familiær hyperkolesterolemi som har fullført ungdomsstudiene ORION-16 eller ORION-13 (VICTORION-PEDS-OLE)
Hensikten med denne åpne, enkeltarms, multisenter forlengelsesstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til inclisiran hos deltakere med HeFH eller HoFH som har fullført ORION-16- eller ORION-13-studiene.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, enkeltarms, multisenterstudie designet for å evaluere langsiktig sikkerhet og toleranse for inclisiran.
I tillegg vil studien gi deltakerne mulighet til fortsatt tilgang til behandling med inclisiran.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
195
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: 1-888-669-6682
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
Studiesteder
-
-
Formosa Province
-
Formosa, Formosa Province, Argentina, P3600MPD
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-275
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-900
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
- Fullført
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Icahn School of Med at Mt Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
- Fullført
- Cincinnati Childrens Hospital MC
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Fullført
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Rekruttering
- Primary Childrens Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Linda Lambert
- E-post: Linda.lambert@hsc.utah.edu
-
Hovedetterforsker:
- Adam Ware
-
-
-
-
-
Besançon, Frankrike, 25030
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
Athens, Hellas, 185 47
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20162
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Italia, 41124
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Irbid, Jordan, 22110
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 113-0236
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
Beirut, Libanon, 1100 2070
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Malaysia, 47000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0514
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Russland, 650002
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Russland, 127412
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Poprad, Slovakia, 058 01
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania, 15001
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Spania, 14004
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spania, 31008
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spania, 33011
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Middlesex, Storbritannia, UB9 6JH
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Sveits, 1211
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Free State
-
Bloemfontein, Free State, Sør-Afrika, 9301
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Sør-Afrika, 7130
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 111045
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 08
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Tsjekkia, 150 06
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34098
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Saricam
-
Adana, Saricam, Tyrkia (Türkiye), 01330
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79100
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Ungarn, 7623
- Fullført
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Nøkkelinkludering:
- Mannlige og kvinnelige deltakere med diagnosen HeFH eller HoFH som fullførte ORION-16- eller ORION-13-studiene
- I henhold til etterforskerens kliniske vurdering hadde deltakeren fordel av behandling med inclisiran i ORION-16- eller ORION-13-studiene
Nøkkelekskludering:
- Deltakere som i feeder inclisiran ORION-16- og ORION-13-studiene enten mislyktes eller sluttet permanent fra behandlingen/studien av en eller annen grunn eller hadde alvorlige sikkerhets- eller tolerabilitetsproblemer relatert til inclisiran-behandling
- Enhver ukontrollert eller alvorlig sykdom, eller enhver medisinsk, fysisk eller kirurgisk tilstand, som enten kan forstyrre deltakelse i den kliniske studien eller tolkning av kliniske studieresultater, og/eller sette deltakeren i betydelig risiko
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Inclisiran
Participants who have completed ORION-16 or ORION-13 receive inclisiran sodium 300mg (equivalent to 284mg inclisiran*) in 1.5mL solution. Participants who have completed ORION-19 and ORION-20 receive Inclisiran dose levels based on weight. |
Solution for injection
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 i studiet til slutten av studiebesøket; opptil 1080 dager
|
Sikkerhet og toleranse: TEAEs, TESAEs (forekomst, alvorlighetsgrad, forhold til studiemedisin og seponering på grunn av TEAE)
|
Fra dag 1 i studiet til slutten av studiebesøket; opptil 1080 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosent og absolutt endring i LDL-C fra baseline i feeder-studien til slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje (for materstudie) og dag 1080
|
Evaluer den langsiktige effekten av inclisiran (fra baseline av feeder-studien til slutten av studien) for å senke LDL-C
|
Grunnlinje (for materstudie) og dag 1080
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. februar 2023
Primær fullføring (Antatt)
25. mars 2032
Studiet fullført (Antatt)
28. mars 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
12. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Hyperlipidemier
- Dyslipidemier
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Hyperlipoproteinemier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Homozygot familiær hyperkolesterolemi
- Hyperlipoproteinemi type II
- Aln-PCS
Andre studie-ID-numre
- CKJX839C12001B
- 2022-002316-23 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .