Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Inclisiran bij deelnemers met HeFH of HoFH die de ORION-16- of ORION-13-onderzoeken bij adolescenten hebben voltooid (V-PEDS-OLE)
15 september 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een open-label, eenarmig, multicenter extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van Inclisiran op lange termijn te evalueren bij deelnemers met heterozygote of homozygote familiaire hypercholesterolemie die de ORION-16- of ORION-13-onderzoeken bij adolescenten hebben voltooid (VICTORION-PEDS-OLE)
Het doel van deze open-label, eenarmige, multicenter extensiestudie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van inclisiran bij deelnemers met HeFH of HoFH die de ORION-16- of ORION-13-onderzoeken hebben voltooid.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label, eenarmig, multicenter onderzoek dat is opgezet om de veiligheid en verdraagbaarheid van inclisiran op de lange termijn te evalueren.
Bovendien zal de studie deelnemers de mogelijkheid bieden om toegang te blijven houden tot behandeling met inclisiran.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
195
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
- Telefoonnummer: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Novartis Pharmaceuticals
- Telefoonnummer: +41613241111
Studie Locaties
-
-
Formosa Province
-
Formosa, Formosa Province, Argentinië, P3600MPD
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ceará
-
Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60430-275
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04023-900
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79100
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Besançon, Frankrijk, 25030
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
Athens, Griekenland, 185 47
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Baranya
-
Pécs, Baranya, Hongarije, 7623
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 9112001
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israël, 5265601
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milan, MI, Italië, 20162
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
MO
-
Modena, MO, Italië, 41124
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italië, 00161
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italië, 00165
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Irbid, Jordanië, 22110
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 113-0236
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
Beirut, Libanon, 1100 2070
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Selangor
-
Sungai Buloh, Selangor, Maleisië, 47000
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0514
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Łódź Voivodeship
-
Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Rusland, 650002
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
Moscow, Rusland, 127412
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië, 1000
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Poprad, Slowakije, 058 01
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje, 15001
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Spanje, 14004
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanje, 33011
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 111045
- Werving
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 08
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turkije (Türkiye), 34098
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Saricam
-
Adana, Saricam, Turkije (Türkiye), 01330
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Yenimahalle
-
Ankara, Yenimahalle, Turkije (Türkiye), 06500
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Middlesex, Verenigd Koninkrijk, UB9 6JH
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
- Voltooid
- Excel Medical Clinical Trials LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Actief, niet wervend
- Icahn School of Med at Mt Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
- Voltooid
- Cincinnati Childrens Hospital MC
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Voltooid
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Werving
- Primary Childrens Medical Center
-
Contact:
- Linda Lambert
- E-mail: Linda.lambert@hsc.utah.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Adam Ware
-
-
-
-
Free State
-
Bloemfontein, Free State, Zuid-Afrika, 9301
- Actief, niet wervend
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Cape
-
Cape Town, Western Cape, Zuid-Afrika, 7130
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Geneva, Zwitserland, 1211
- Voltooid
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opname:
- Mannelijke en vrouwelijke deelnemers met een diagnose van HeFH of HoFH die de ORION-16- of ORION-13-onderzoeken hebben voltooid
- Volgens het klinische oordeel van de onderzoeker haalde de deelnemer voordeel uit de behandeling met inclisiran in de ORION-16- of ORION-13-onderzoeken
Belangrijkste uitsluiting:
- Deelnemers die in de feeder inclisiran ORION-16- en ORION-13-onderzoeken faalden of permanent stopten met de behandeling/studie om welke reden dan ook of ernstige veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen hadden met betrekking tot de inclisiran-behandeling
- Elke ongecontroleerde of ernstige ziekte, of elke medische, fysieke of chirurgische aandoening, die ofwel de deelname aan de klinische studie of de interpretatie van de klinische studieresultaten kan verstoren, en/of de deelnemer een aanzienlijk risico kan opleveren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Inclisiran
Participants who have completed ORION-16 or ORION-13 receive inclisiran sodium 300mg (equivalent to 284mg inclisiran*) in 1.5mL solution. Participants who have completed ORION-19 and ORION-20 receive Inclisiran dose levels based on weight. |
Solution for injection
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 in de studie tot aan het einde van het studiebezoek; tot 1080 dagen
|
Veiligheid en verdraagbaarheid: TEAE's, TESAE's (incidentie, ernst, relatie tot onderzoeksgeneesmiddel en stopzetting vanwege TEAE's)
|
Vanaf dag 1 in de studie tot aan het einde van het studiebezoek; tot 1080 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage en absolute verandering in LDL-C vanaf baseline in de feeder-studie tot het einde van de studie
Tijdsspanne: Baseline (van feederstudie) en dag 1080
|
Evalueer het langetermijneffect van inclisiran (van de baseline van de feederstudie tot het einde van de studie) bij het verlagen van LDL-C
|
Baseline (van feederstudie) en dag 1080
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 februari 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
25 maart 2032
Studie voltooiing (Geschat)
28 maart 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 januari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperlipoproteïnemieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Homozygote familiale hypercholesterolemie
- Hyperlipoproteïnemie Type II
- Aln-PCS
Andere studie-ID-nummers
- CKJX839C12001B
- 2022-002316-23 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .