- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05693194
Anemian patofysiologia PICU-eloonjääneillä
Anemian esiintyvyys PICU-eloonjääneillä: epidemiologia, patofysiologia ja seuraukset
Vuonna 2007 TRIPICU-tutkimus osoitti anemian sietämisen turvallisuuden kriittisesti sairailla lapsilla välttämällä tarpeettomia punasolusiirtoja. Tämä maamerkkitutkimus johti käytännön muutoksiin ja punasolujen verensiirron käytön vähentämiseen PICU-hoidon aikana. Vaikka tämä rajoittava lähestymistapa vaikuttaa turvalliselta PICU:n akuutissa tilanteessa, sen pitkäaikaisesta vaikutuksesta anemian aiheuttamaan kotiutumisen yhteydessä on vain vähän tietoa. Vaikka 98 % potilaista selviää nyt PICU-jaksostaan, me ja muut ryhmät olemme dokumentoineet, että noin 50 % PICU-potilaista on aneemista kotiutuksen yhteydessä. Suurin myötävaikuttava tekijä voi olla rajoittavien punasolujen siirtokäytäntöjen lisääntyvä käyttöönotto teho-osastolle pääsyn vaiheessa. Ottaen huomioon, että Kanadassa on noin 9000 PICU-hoitoa vuodessa, tämä tarkoittaa, että lähes 4500 lasta kotiutuu anemiaan.
Anemian syyt ovat monitekijäisiä, mukaan lukien tulehdus, rinnakkaissairaudet ja ravitsemus, mukaan lukien raudanpuute. Anemian, erityisesti raudanpuuteanemian, tiedetään liittyvän epänormaaliin neurokognitiiviseen kehitykseen imeväisillä ja pikkulapsilla. Anemia voi myös heikentää harjoituksen sietokykyä ja heikentää lasten kehitystä ja elämänlaatua.
Tämä protokolla kuvaa PICU:sta selviytyneiden prospektiivista havainnointikohorttitutkimusta anemian epidemiologian ymmärtämiseksi paremmin PICU:n kotiutuksen yhteydessä ja sen jälkeen. Ensisijaisena tavoitteena on määrittää anemian esiintyvyys 2 kuukautta PICU:n kotiutuksen jälkeen (ensisijainen tavoite) sekä 6 ja 12 kuukauden seuranta (toissijainen tavoite). Arvioimme anemian yhteyttä neurokognitiiviseen toimintahäiriöön ja elämänlaatuun (toissijainen tavoite). Tutkimme myös anemian patofysiologiaa PICU:n kotiutuksen jälkeen. Teemme aneemisille potilaille verikokeita tulehdusmarkkerien sekä raudanpuutteen merkkiaineiden (mukaan lukien uusi biomarkkeri hepcidiini) mittaamiseksi (tertiäärinen tavoite). Kaikkia potilaita seurataan sairaalahoidossa PICU:ssa sekä erikoistuneissa klinikoissa klo. 2, 6 ja 12 kuukautta PICU:n kotiutuksen jälkeen.
Anemia vaikuttaa suureen osaan PICU:sta selviytyneitä. Tämä tutkimus antaa meille mahdollisuuden ymmärtää paremmin anemian pitkäaikaista esiintyvyyttä ja syitä tässä populaatiossa sekä mahdollista yhteyttä pitkän aikavälin tuloksiin. Anemia (erityisesti rautaherkkä anemia) voi olla mahdollisesti helposti muunnettavissa oleva riskitekijä näiden lasten pitkän aikavälin hyvinvoinnin parantamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuskysymys/tavoitteet
Ensisijainen tavoite:
Anemian esiintyvyyden määrittäminen PICU:sta selviytyneillä 2 kuukautta PICU:n poistumisen jälkeen. Anemia määritellään Maailman terveysjärjestön kriteerien mukaisesti.
Hypoteesi: Aikuisten kirjallisuuden ja alustavien tietojemme perusteella epäilemme, että vähintään 30 % lapsista pysyy aneemisina 2 kuukauden kuluttua PICU-poistumisesta.
Toissijaiset tavoitteet:
- Anemian esiintyvyyden määrittäminen PICU:sta selviytyneillä 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua PICU:sta.
- Määrittää PICU:n jälkeisen anemian ja neurokognitiivisen lopputuloksen välinen yhteys 2, 6 ja 12 kuukauden kuluttua PICU:n kotiuttamisesta.
- PICU:n jälkeisen anemian ja rasituksen sietokyvyn välisen yhteyden määrittämiseksi 2, 6 ja 12 kuukauden kuluttua PICU:n kotiuttamisesta.
Määrittää PICU:n jälkeisen anemian yhteys elämänlaatuun 2, 6 ja 12 kuukauden kuluttua PICU:n kotiuttamisesta.
Kolmannen asteen tavoitteet:
- Anemian etiologian selvittäminen määrittämällä veren raudan, transferriinin, transferriinin saturaatio-osuuden, tulehdusmarkkerien - interleukiini-6(IL-6), C-reaktiivisen proteiinin ja erytropoietiinin (EPO) - pitoisuudet veressä ja uusia markkereita kuten hepcidiini - aneemista PICU:sta selviytyneillä PICU:n kotiutuksen yhteydessä, 2, 6 ja 12 kuukautta.
- PICU:n jälkeiseen anemiaan liittyvien PICU-riskitekijöiden määrittäminen
- Selvitä potilaiden rautahoidon sietokyky ja myöntyvyys PICU-hoidon yhteydessä tai sen jälkeen, jos määrätään.
Menetelmät Suoritamme prospektiivisen kohorttitutkimuksen lapsista, jotka on otettu CHUSJ:n PICU:hun 24 kuukauden ajan. Otamme mukaan lapset, jotka: 1) ovat alle 18-vuotiaita; JA 2) PICU-oleskelun kesto on vähintään 4 päivää; JA 3) vaaditaan invasiivista mekaanista ventilaatiota ≥ 48 tuntia. Suljemme pois potilaat, joille tehtiin sydänleikkaus synnynnäisen sydänsairauden vuoksi, ja potilaat tai vanhemmat, jotka eivät puhu englantia tai ranskaa. Näiden sisällyttämiskriteerien tarkoituksena on ottaa mukaan sairaammat lapset, joilla on vakava vakava sairaus, ja sulkea pois "terveemmät" lapset, jotka otetaan PICU:hun seurantaa ja tarkkailua varten (myrkytys, leikkauksen jälkeinen kivunhallinta jne.). Potilaita, joilla on sydänleikkaus, tutkitaan toisessa tutkimuksessa.
Tämä tutkimus sisältää 2 vaihetta: 1) tiedonkeruu PICU-sairaalahoidon aikana; ja 2) seuranta. CHUSJ:ssa PICU-seloonjääneitä, jotka vastaavat kelpoisuuskriteereitämme, seurataan tällä hetkellä PICU-seurantaklinikalla. Nämä potilaat nähdään ja arvioidaan 2, 6 ja 12 kuukautta PICU:n kotiutuksen jälkeen. Tutkimusavustajat seulovat PICU-potilaita päivittäin tunnistaakseen lapset mukaanottokriteeriemme mukaisesti. Kun potilas on antanut suostumuksensa ja ilmoittautunut tutkimukseen, tutkimusassistentti kerää kaikki tutkimukseen tarvittavat kliiniset muuttujat ja suunnittelee seurantakäynnit heidän kotiutuksensa jälkeen.
Ensisijainen tulos on anemian esiintyvyys 2 kuukauden kuluttua PICU-purkauksen jälkeen. Vastataksemme tähän kysymykseen mittaamme perifeerisen verenkuvan, joka sisältää hemoglobiinipitoisuuden, kaikilta PICU:n kotiuttamispotilailta ja 2, 6 ja 12 kuukauden seurannassa potilailta, joiden on todettu olevan aneemista PICU:n kotiutuksen yhteydessä. PICU:n vastuussa oleva lääkintätiimi hoitaa lapsia, joilla todetaan aneeminen PICU:n kotiutuksessa. Potilaat, jotka todettiin anemiaksi PICU-seurannassa, ja heitä hoitaa vastaava lastenlääketieteen intensiivilääkäri Kanadan lastenlääkäriyhdistyksen ohjeiden mukaisesti.
Anemian etiologian määrittäminen; albumiini, tulehdusmerkkiaineet (IL-6, C-reaktiivinen proteiini), hepsidiini ja rautastatuksen ja erytropoieesin markkerit (veren ferritiinitaso, seerumin rauta, transferriinin saturaatio, erytropoietiini, B12-vitamiini, folaatti ja retikulosyytit) mitataan kaikilta potilailta klo. PICU-poistuessa ja 2, 6 ja 12 kuukauden seurannassa potilailla todettiin aneeminen tai raudanpuute PICU-poistuessa. Seerumin hepsidiini mitataan entsyymikytketyllä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) (hepsidiini-25 korkea herkkyys). ELISA, DRG Instruments, Marburg, Saksa). Erytropoietiini vaatii 5 ml verta, joten näytteet otetaan vain yli 10 kg painavilta lapsilta. Kaikki muut verikokeet vaativat 3 ml.
Anemian riskitekijöitä arvioidaan keräämällä kliinisiä muuttujia ja demografisia tietoja potilaiden PICU-oleskelusta. Tämä sisältää lääkityksen, joka on määrätty kotiutuksen yhteydessä anemian korjaamiseksi (rauta, erytropoietiini ja/tai punasolujen siirto). Tällä hetkellä PICU:n jälkeisen anemian hoidolle ei ole standardoituja ohjeita. Siksi lääkärit voivat valita hoitostrategian, johon he uskovat.
Neurokognitiivinen toiminta, fyysinen kestävyys ja elämänlaatu arvioidaan seurantakäynneillä. Lasten intensivisti tai lastenlääkäri suorittaa standardoidun historian ja fyysisen kokeen. Yhteistyössä neuropsykologin kanssa he arvioivat neurokognitiivisia ja neurologisia kliinisiä tuloksia. Neurokognitiivista heikkenemistä mitataan Bayley Scales of Infant Development III (1–30 kuukautta), Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence IV (WPPSI) (30kk–7v) ja Wechsler Intelligence Scale for Children V (WISC) -asteikoilla (7–16). yo) ja Wechsler Adult Intelligence Scale IV (WAIS) (16-vuotiaat ja vanhemmat). Potilaat ja vanhemmat täyttävät myös standardoidut kyselylomakkeet, jotka arvioivat harjoituksen kestävyyttä (M-ABC2) ja elämänlaatua (Peds-QYL Inventory ja Infant Toddler Quality of Life Questionnaire) tutkimushenkilöstömme tuella. Jos seurannassa havaitaan lääketieteellinen tai psykososiaalinen ongelma, olemme varmistaneet sairaalassamme tarvittavien resurssien saatavuuden potilaiden lähettämiseen tarvittaessa (lääkärit, psykologi, fysioterapeutti, sosiaalityöntekijä).
Raudan sietokyky ja -myöntyvyys määritetään lääkärin kohtaamisten yhteydessä seurantakäynneillä osana standardoitua kyselylomaketta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Saly El Salti, MSc
- Puhelinnumero: 6139 5143454931
- Sähköposti: saly.elsalti@recherche-ste-justine.qc.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Lucy Clayton, MSc
- Puhelinnumero: 6816 5143454931
- Sähköposti: lucy.clayton@recherche-ste-justine.qc.ca
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2V2Y4
- Rekrytointi
- Hôpital Ste-Justine
-
Ottaa yhteyttä:
- Geneviève Du Pont-Thibodeau, MD, MSc
- Puhelinnumero: 5333 5143454931
- Sähköposti: genevieve.du.pont-thibodeau.med@ssss.gouv.qc.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Lucy Clayton
- Puhelinnumero: 5143454931
- Sähköposti: lucy.clayton.hsj@ssss.gouv.qc.ca
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1) ovat alle 18-vuotiaita; JA 2) PICU-oleskelun kesto on vähintään 4 päivää; JA 3) vaaditaan invasiivista mekaanista ventilaatiota ≥ 48 tuntia
Poissulkemiskriteerit:
poistimme lapset, joilla on 1) olemassa oleva anemiaa aiheuttava hematologinen sairaus, mukaan lukien hoito immunosuppressantteilla tai sytotoksisilla lääkkeillä; 2) akuutti tai krooninen munuaisten vajaatoiminta, joka vaatii munuaisten korvaushoitoa PICU:n vastaanottohetkellä; ja 3) postoperatiivinen sydänkirurgia. Paikallinen Institutional Review Board hyväksyi tämän tutkimuksen (#2019-2200).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anemian esiintyvyys 2 kuukauden kuluttua PICU-purkauksen jälkeen
Aikaikkuna: 2 kuukautta
|
mittaamme perifeerisen verenkuvan, joka sisältää hemoglobiinipitoisuuden, kaikilta PICU:n kotiuttamispotilailta ja 2 kuukauden seurannassa potilailta, joiden on todettu olevan aneeminen PICU:n kotiutuksen yhteydessä.
|
2 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anemian esiintyvyys 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla PICU-purkauksen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
mittaamme perifeerisen verenkuvan, joka sisältää hemoglobiinipitoisuuden, kaikilta PICU:n kotiuttamispotilailta sekä 2, 6 ja 12 kuukauden seurannassa potilailta, joiden on todettu olevan aneemista PICU:n kotiutuksen yhteydessä.
|
12 kuukautta
|
|
Yhteys PICU:n jälkeisen anemian ja neurokognitiivisen tuloksen välillä 2, 6 ja 12 kuukauden kuluttua PICU:n kotiuttamisesta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Neurokehitystä arvioidaan seurantakäynneillä.
Lasten intensivisti tai lastenlääkäri suorittaa standardoidun historiatutkimuksen.
He arvioivat hermoston kehitystä Ages and Stages Questionnairen (ASQ) avulla.
Yhteistyössä neuropsykologin kanssa he arvioivat neurokognitiivisia ja neurologisia kliinisiä tuloksia.
Neurokognitiivista heikkenemistä mitataan Bayley Scales of Infant Development III (1–30 kuukautta), Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence IV (WPPSI) (30kk–7v) ja Wechsler Intelligence Scale for Children V (WISC) -asteikoilla (7–16). yo) ja Wechsler Adult Intelligence Scale IV (WAIS) (16-vuotiaat ja vanhemmat).
|
12 kuukautta
|
|
PICU:n jälkeisen anemian yhteys elämänlaatuun 2, 6 ja 12 kuukauden kuluttua PICU:n kotiuttamisesta.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Potilaat ja vanhemmat täyttävät standardoituja elämänlaatua arvioivia kyselyitä (Peds-QYL Inventory ja Infant Toddler Quality of Life Questionnaire) tutkimushenkilöstömme tuella.
|
12 kuukautta
|
|
Anemian etiologia määrittämällä veren raudan, transferriinin, transferriinin saturaatio-osuuden, tulehdusmerkkiaineiden pitoisuuden veressä - interleukiini-6(IL-6), C-reaktiivinen proteiini ja erytropoietiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
albumiini, tulehdusmerkkiaineet (IL-6, C-reaktiivinen proteiini), hepsidiini ja rautastatuksen ja erytropoieesin markkerit (veren ferritiinitaso, seerumin rauta, transferriinin saturaatio, erytropoietiini, B12-vitamiini, folaatti ja retikulosyytit) mitataan kaikilta potilailta klo. PICU kotiutettu ja sitten 2, 6 ja 12 kuukauden seurannassa potilailla, jotka havaitsivat aneemista tai raudanpuutosta PICU-poistossa.
Kaikki verityöt paitsi erytropoietiini voivat olla kapillaarinäytteitä, jotka mitataan mikromenetelmällä.
Erytropoietiini vaatii 5 ml verta, joten näytteet otetaan vain yli 10 kg painavilta lapsilta ja vain PICU:n kotiutuksen yhteydessä
|
12 kuukautta
|
|
PICU-riskitekijät, jotka liittyvät PICU:n jälkeiseen anemiaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Anemian riskitekijöitä arvioidaan keräämällä kliinisiä muuttujia ja demografisia tietoja potilaiden PICU-oleskelusta.
Tämä sisältää lääkityksen, joka on määrätty kotiutuksen yhteydessä anemian korjaamiseksi (rauta, erytropoietiini ja/tai punasolujen siirto).
Tällä hetkellä PICU:n jälkeisen anemian hoidolle ei ole standardoituja ohjeita.
Siksi lääkärit voivat valita hoitostrategian, johon he uskovat.
|
12 kuukautta
|
|
Potilaiden rautahoidon sietokyky ja hoitomyöntyvyys PICU-hoidon yhteydessä tai sen jälkeen, jos määrätty.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Raudan sietokyky ja -myöntyvyys määritetään lääkärin kohtaamisten yhteydessä seurantakäynneillä osana standardoitua kyselylomaketta.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Geneviève Du Pont-Thibodeau, MD,MSc, Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine (CHUSJ)
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019-2200
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .