- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT05693194
A vérszegénység patofiziológiája PICU túlélőknél
A vérszegénység prevalenciája a PICU túlélőinél: epidemiológia, patofiziológia és következmények
2007-ben a TRIPICU vizsgálat, amely bebizonyította, hogy a kritikus állapotú gyermekek vérszegénysége tolerálható biztonságosan a szükségtelen vörösvértest-transzfúzió elkerülése révén. Ez a mérföldkőnek számító tanulmány a gyakorlati változásokhoz és a vörösvértest-transzfúzió használatának csökkenéséhez vezetett a PICU-ben való tartózkodás során. Bár ez a korlátozó megközelítés biztonságosnak tűnik a PICU akut állapotában, kevés adat áll rendelkezésre a hosszú távú hatásáról a vérszegénység terhére az elbocsátáskor. Noha a betegek 98%-a túléli a PICU-ban való tartózkodását, mi és más csoportok dokumentáltuk, hogy a PICU-ban felvett betegek körülbelül 50%-a vérszegény lesz az elbocsátáskor. Ennek egyik fő tényezője lehet a korlátozó vörösvérsejt-transzfúziós politikák növekvő alkalmazása az intenzív osztályra történő felvétel szakaszában. Tekintettel arra, hogy Kanadában évente körülbelül 9000 PICU-felvétel történik, ez csaknem 4500 gyermeket jelent vérszegénységgel.
A vérszegénység okai többtényezősek, beleértve a gyulladást, a társbetegségeket és a táplálkozást, beleértve a vashiányt is. A vérszegénység, különösen a vashiányos vérszegénység jól ismert, hogy összefüggésbe hozható a kóros neurokognitív fejlődéssel csecsemőknél és kisgyermekeknél. A vérszegénység hozzájárulhat az edzéstűrőképesség csökkenéséhez is, ami akadályozza a gyermekek fejlődését és életminőségét.
Ez a protokoll a PICU-túlélők prospektív megfigyeléses kohorszvizsgálatát írja le, hogy jobban megértsük a vérszegénység epidemiológiáját a PICU-elbocsátáskor és azt követően. Az elsődleges cél a vérszegénység prevalenciájának meghatározása a PICU-elbocsátás után 2 hónappal (elsődleges cél), valamint a 6 és 12 hónapos követéskor (másodlagos cél). Értékelni fogjuk a vérszegénység összefüggését a neurokognitív diszfunkcióval és az életminőséggel (másodlagos cél). Vizsgálni fogjuk a PICU-elbocsátás utáni vérszegénység patofiziológiáját is. Vérszegény betegeken vérvizsgálatot végzünk, hogy megmérjük a gyulladásos markereket, valamint a vashiány markereit (beleértve az új biomarker hepcidint is) (harmadlagos cél). Minden beteget követni fognak a kórházi kezelés alatt a PICU-ban, valamint az erre kijelölt klinikákon 2, 6 és 12 hónappal a PICU elbocsátása után.
A vérszegénység a PICU túlélőinek nagy részét érinti. Ez a tanulmány lehetővé teszi számunkra, hogy jobban megértsük a vérszegénység hosszú távú előfordulását és okait ebben a populációban, valamint a lehetséges összefüggést a hosszú távú eredménnyel. A vérszegénység (különösen a vasérzékeny anémia) potenciálisan könnyen módosítható kockázati tényező lehet ezeknek a gyermekeknek a hosszú távú jólétének javítása érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Kutatási kérdés/célok
Elsődleges cél:
A vérszegénység prevalenciájának meghatározása PICU túlélőknél 2 hónappal a PICU elbocsátása után. A vérszegénységet az Egészségügyi Világszervezet kritériumai szerint határozzák meg.
Hipotézis: Felnőtt szakirodalom és előzetes adataink alapján azt gyanítjuk, hogy a gyermekek legalább 30%-a vérszegény marad 2 hónappal a PICU-elbocsátást követően.
Másodlagos célok:
- A vérszegénység prevalenciájának meghatározása PICU-túlélőknél 6 és 12 hónappal a PICU elbocsátása után.
- Meghatározni a PICU utáni vérszegénység és a neurokognitív kimenetel közötti összefüggést 2, 6 és 12 hónappal a PICU elbocsátása után.
- A poszt-PICU vérszegénység és a terhelési tolerancia összefüggésének meghatározása 2, 6, 12 hónappal a PICU-elbocsátás után.
A poszt-PICU vérszegénység és az életminőség összefüggésének meghatározása a PICU-elbocsátás után 2, 6 és 12 hónappal.
Harmadlagos célok:
- A vérszegénység etiológiájának feltárása a vér vas, transzferrin szintjének, a transzferrin telítettség arányának, a gyulladásos markerek - interleukin-6(IL-6), C-reaktív fehérje és eritropoetin (EPO) - vérkoncentrációjának, valamint új markerek meghatározásával. mint például a hepcidin - vérszegény PICU-túlélőknél PICU-elbocsátáskor, 2, 6 és 12 hónap.
- A PICU utáni vérszegénységhez kapcsolódó PICU kockázati tényezők meghatározása
- Határozza meg a betegek vaskezelésének toleranciáját és együttműködését a PICU-kibocsátáskor vagy azt követően, ha előírják.
Módszerek Prospektív kohorsz vizsgálatot végzünk a CHUSJ PICU-ra felvett gyermekek körében 24 hónapon keresztül. Beszámítjuk azokat a gyermekeket, akik: 1) 18 év alattiak; ÉS 2) legalább 4 napos PICU tartózkodási idővel kell rendelkezniük; ÉS 3) invazív gépi lélegeztetés szükséges ≥ 48 óra. Kizárjuk azokat a betegeket, akiken veleszületett szívbetegség miatt szívműtéten estek át, valamint azokat a betegeket vagy szülőket, akik nem beszélnek angolul vagy franciául. E felvételi kritériumok célja a súlyosan kritikus betegségben szenvedő, betegebb gyermekek felvétele, és az „egészségesebb” gyermekek kizárása, akiket megfigyelés és megfigyelés (mérgezés, posztoperatív fájdalomcsillapítás stb.) céljából felvesznek a PICU-ba. A szívműtéten átesett betegeket egy másik vizsgálatban vizsgálják.
Ez a tanulmány 2 fázisból áll: 1) adatgyűjtés a PICU kórházi kezelés során; és 2) nyomon követés. A CHUSJ-ban a jogosultsági kritériumainknak megfelelő PICU túlélőket jelenleg a PICU nyomon követési klinikán követik. Ezeket a betegeket a PICU elbocsátása után 2, 6 és 12 hónappal látják és értékelik. A kutatóasszisztensek naponta átvizsgálják a PICU-ban szenvedő betegeket, hogy azonosítsák azokat a gyermekeket, akik megfelelnek a felvételi kritériumainknak. Amint a páciens beleegyezik és bekerült a vizsgálatba, egy kutatási asszisztens összegyűjti a vizsgálathoz szükséges összes klinikai változót, és az elbocsátást követően időpontokat egyeztet.
Az elsődleges eredmény a vérszegénység prevalenciája a PICU-elbocsátás után 2 hónappal. Ennek a kérdésnek a megválaszolásához mérjük a perifériás vérképet, amely magában foglalja a hemoglobin-koncentrációt is, minden betegnél a PICU-ból való elbocsátáskor, valamint 2, 6 és 12 hónapos követéskor azoknál a betegeknél, akiknél vérszegénynek találták a PICU-elbocsátáskor. A PICU elbocsátásakor vérszegénynek talált gyermekeket a PICU illetékes orvosi csoportja kezeli. A PICU utánkövetés során anémiás betegeket a felelős gyermekgyógyászati szakorvos fogja kezelni a Kanadai Gyermekgyógyászati Társaság irányelveinek megfelelően.
A vérszegénység etiológiájának meghatározása; Az albumint, a gyulladásos markereket (IL-6, C-reaktív fehérje), a hepcidint és a vasstátusz és az eritropoézis markereit (vér ferritinszint, szérum vas, transzferrin szaturáció, eritropoetin, B12-vitamin, folsav és retikulociták) minden betegnél mérik. A PICU elbocsátása és a 2, 6 és 12 hónapos követés során a betegek vérszegénységet vagy vashiányt találtak a PICU elbocsátásakor. A szérum hepcidint enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) mérik (nagy érzékenységű hepcidin-25). ELISA, DRG Instruments, Marburg, Németország). Az eritropoetinhez 5 ml vérre van szükség, ezért csak 10 kg-nál nagyobb súlyú gyermekeknél vesznek mintát. Minden más vérvételhez 3 ml-re van szükség.
A vérszegénység kockázati tényezőit a betegek PICU-ben való tartózkodására vonatkozó klinikai változók és demográfiai adatok gyűjtésével értékelik. Ez magában foglalja a kibocsátáskor felírt gyógyszereket a vérszegénység megszüntetésére (vas, eritropoetin és/vagy vörösvértest-transzfúzió). Jelenleg nincsenek szabványosított irányelvek a PICU utáni anémia kezelésére. Ezért a gyakorló orvosok megválaszthatják azt a kezelési stratégiát, amelyben hisznek.
A neurokognitív funkciókat, a fizikai állóképességet és az életminőséget az utólagos találkozókon értékelik. Egy gyermekintenzivista vagy gyermekorvos standardizált anamnézist és fizikális vizsgálatot végez. Egy neuropszichológussal együttműködve értékelik a neurokognitív és neurológiai klinikai eredményeket. A neurokognitív károsodást a Bayley Scales of Infant Development III (1-30 hónap), a Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence IV (WPPSI) (30 hónapos és 7 éves kor között), a Wechsler Intelligence Scale for Children V (WISC) (7-16) (7-16) segítségével mérik. yo) és a Wechsler Adult Intelligence Scale IV (WAIS) (16 éves és idősebbek). A betegek és a szülők szabványosított kérdőíveket is kitöltenek, amelyek a gyakorlati állóképességet (M-ABC2) és az életminőséget (Peds-QYL Inventory és Infant Toddler Life Quality of Life Questionnaire) becsülik meg kutatószemélyzetünk támogatásával. Ha az utánkövetés során orvosi vagy pszichoszociális problémát észlelnek, kórházunkon belül biztosítottuk a szükséges források rendelkezésre állását, hogy szükség esetén beutalhassuk a betegeket (szakorvos, pszichológus, gyógytornász, szociális munkás).
A vastoleranciát és -compliance-t az orvosi találkozások során, az utóellenőrző vizitek során egy szabványos kérdőív részeként határozzák meg.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Saly El Salti, MSc
- Telefonszám: 6139 5143454931
- E-mail: saly.elsalti@recherche-ste-justine.qc.ca
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Lucy Clayton, MSc
- Telefonszám: 6816 5143454931
- E-mail: lucy.clayton@recherche-ste-justine.qc.ca
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2V2Y4
- Toborzás
- Hôpital Ste-Justine
-
Kapcsolatba lépni:
- Geneviève Du Pont-Thibodeau, MD, MSc
- Telefonszám: 5333 5143454931
- E-mail: genevieve.du.pont-thibodeau.med@ssss.gouv.qc.ca
-
Kapcsolatba lépni:
- Lucy Clayton
- Telefonszám: 5143454931
- E-mail: lucy.clayton.hsj@ssss.gouv.qc.ca
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1) 18 év alatti; ÉS 2) legalább 4 napos PICU tartózkodási idővel kell rendelkezniük; ÉS 3) invazív gépi lélegeztetés szükséges ≥ 48 óra
Kizárási kritériumok:
kizártuk az olyan gyermekeket, akiknek 1) anémiát okozó hematológiai rendellenességük van, beleértve az immunszuppresszív vagy citotoxikus gyógyszeres kezelést; 2) akut vagy krónikus veseelégtelenség, amely vesepótló kezelést igényel a PICU felvételekor; és 3) posztoperatív szívsebészet. A helyi intézményi felülvizsgálati bizottság jóváhagyta ezt a tanulmányt (#2019-2200).
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Vérszegénység prevalenciája 2 hónappal a PICU elbocsátása után
Időkeret: 2 hónap
|
Minden betegnél mérjük a hemoglobinkoncentrációt is tartalmazó perifériás vérképet a PICU-ból való elbocsátáskor és a 2 hónapos követéskor a PICU-elbocsátáskor vérszegénynek talált betegeknél.
|
2 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A vérszegénység prevalenciája 6 és 12 hónappal a PICU elbocsátása után
Időkeret: 12 hónap
|
Minden betegnél mérjük a hemoglobinkoncentrációt is tartalmazó perifériás vérképet a PICU-ból való elbocsátáskor, valamint a 2, 6 és 12 hónapos követéskor a PICU-elbocsátáskor vérszegénynek talált betegeknél.
|
12 hónap
|
Kapcsolat a PICU utáni vérszegénység és a neurokognitív kimenetel között 2, 6 és 12 hónappal a PICU elbocsátása után.
Időkeret: 12 hónap
|
Az idegfejlődést az utólagos találkozókon értékelik.
Egy gyermekintenzivista vagy gyermekorvos standardizált anamnézis vizsgálatot végez.
Az Ages and Stages Questionnaire (ASQ) segítségével értékelik az idegrendszer fejlődését.
Egy neuropszichológussal együttműködve értékelik a neurokognitív és neurológiai klinikai eredményeket.
A neurokognitív károsodást a Bayley Scales of Infant Development III (1-30 hónap), a Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence IV (WPPSI) (30 hónapos és 7 éves kor között), a Wechsler Intelligence Scale for Children V (WISC) (7-16) (7-16) segítségével mérik. yo) és a Wechsler Adult Intelligence Scale IV (WAIS) (16 éves és idősebbek).
|
12 hónap
|
A PICU utáni vérszegénység összefüggése az életminőséggel 2, 6 és 12 hónappal a PICU-elbocsátás után.
Időkeret: 12 hónap
|
A betegek és a szülők standardizált kérdőíveket töltenek ki, amelyek az életminőséget becsülik meg (Peds-QYL Inventory és Infant Toddler Quality of Life Questionnaire) kutatóink támogatásával.
|
12 hónap
|
A vérszegénység etiológiája a vér vas, transzferrin szintjének, a transzferrin telítettség arányának, a gyulladásos markerek - interleukin-6 (IL-6), C-reaktív fehérje és eritropoetin - vérkoncentrációjának meghatározásával
Időkeret: 12 hónap
|
Az albumint, a gyulladásos markereket (IL-6, C-reaktív fehérje), a hepcidint és a vasstátusz és az eritropoézis markereit (vér ferritinszint, szérum vas, transzferrin szaturáció, eritropoetin, B12-vitamin, folsav és retikulociták) minden betegnél mérik A PICU elbocsátása, majd a 2, 6 és 12 hónapos követés során azoknál a betegeknél, akik vérszegénységet vagy vashiányt találtak a PICU elbocsátásakor.
Az eritropoetin kivételével minden vérvétel lehet mikromódszerrel mért kapilláris minta.
Az eritropoetin 5 ml vért igényel, ezért csak 10 kg-nál nagyobb gyermekeknél és csak a PICU-elbocsátáskor veszik mintát.
|
12 hónap
|
A PICU kockázati tényezői a PICU utáni vérszegénységhez társulnak
Időkeret: 12 hónap
|
A vérszegénység kockázati tényezőit a betegek PICU-ben való tartózkodására vonatkozó klinikai változók és demográfiai adatok gyűjtésével értékelik.
Ez magában foglalja a kibocsátáskor felírt gyógyszereket a vérszegénység megszüntetésére (vas, eritropoetin és/vagy vörösvértest-transzfúzió).
Jelenleg nincsenek szabványosított irányelvek a PICU utáni anémia kezelésére.
Ezért a gyakorló orvosok megválaszthatják azt a kezelési stratégiát, amelyben hisznek.
|
12 hónap
|
A betegek vaskezelésének toleranciája és együttműködése a PICU-elbocsátáskor vagy azt követően, ha előírják.
Időkeret: 12 hónap
|
A vastoleranciát és -compliance-t az orvosi találkozások során, az utóellenőrző vizitek során egy szabványos kérdőív részeként határozzák meg.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Geneviève Du Pont-Thibodeau, MD,MSc, Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine (CHUSJ)
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019-2200
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .