ECMO Hemostaattiset verensiirrot lapsilla (ECSTATIC)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemodiluution ja itse kehonulkoisen kierron aiheuttaman koagulopatian ja trombosytopenian vuoksi lapset, joita tukee kehonulkoinen kalvohapetus (ECMO), ovat merkittävässä verenvuodon riskissä. Verenvuodon estämiseksi lasten intensiivilääkärit määräävät usein profylaktisia verihiutaleiden siirtoja. Kuitenkin havainnointitutkimuksissa profylaktiset verihiutaleiden siirrot ECMO-hoitoa saaville lapsille on yhdistetty itsenäisesti tromboosin lisääntymiseen, kuolleisuuteen ja paradoksaalisesti lisääntyneeseen verenvuotoon. Ohjeita verihiutaleiden siirtojen ohjaamiseksi tässä potilasryhmässä rajoittaa todisteiden puute ja siksi ne perustuvat yksinomaan asiantuntijalausuntoon. Kun otetaan huomioon merkittävät riskit, on ratkaisevan tärkeää tarjota näyttöä kliinikoille.
ECSTATIC-pilotti, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jonka ovat hyväksyneet BloodNet, PediECMO, Extracorporeal Life Support Organisaatio (ELSO) ja Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators (PALISI), suoritetaan kymmenessä paikassa (9 Yhdysvalloissa ja 1 Israel). Tutkijat rekisteröivät 50 peräkkäistä kriittisesti sairasta lasta (0–<18-vuotiaat), jotka on otettu osallistuvaan lasten, vastasyntyneiden tai sydämen tehohoitoon (PICU/NICU/CICU) ECMO:hon ja joilla ei ole verenvuotoa tai vähäistä verenvuotoa.
Lapset, joilla ei ole verenvuotoa 0–18-vuotiaat, satunnaistetaan 1:1 joko verihiutaleiden siirtokynnykseen 90 x10e9/l (korkeampi verihiutaleiden siirtostrategia) tai 50 x10e9/l (alempi verihiutaleidensiirtostrategia). Osallistujia seurataan, kunnes ne etenevät vakavaksi verenvuodoksi ja/tai vakavaksi tromboosiksi, dekanylaatioon ECMO:sta tai saavuttavat 21 päivää.
Tässä pilotissa tutkijat testaavat alemman ja korkeamman verensiirtostrategioiden välistä eroa. Ensisijaiset tulokset ovat verensiirtoa edeltävän verihiutaleiden määrän ja verihiutaleiden kokonaisannoksen (ml/kg/ajo) välinen ero. Toissijaisia tuloksia ovat potilaiden rekisteröinnin toteutettavuus ja tuomiokomitean kyky määrittää verenvuodon ja tromboottisten tulosten vakavuus.
Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on määrittää verensiirtostrategioiden, interventioparametrien, koehenkilöiden saatavuuden ja muiden tuloksiin liittyvien tietojen toteutettavuus, jotka ovat välttämättömiä suuren satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen suunnittelussa.
Tulevassa suuressa tutkimuksessa arvioidaan näiden kahden verensiirtostrategian tehokkuutta etenemisen kannalta vakavaksi verenvuodoksi ja/tai vaikeaksi tromboosiksi. Otoskoon laskemiseksi asianmukaisesti tutkijoiden on tiedettävä erot ennen verensiirtoa saatujen verihiutaleiden lukumäärän, seulonta- ja inkluusiotiheysten välillä, niiden potilaiden osuus, jotka ovat saaneet suostumuksensa ensimmäisten 24 tunnin aikana kanyloinnin jälkeen, sekä määräysten mukaisten verensiirtojen osuus. kunkin haaran strategian ja tilapäisten keskeytysten määrä.
Ehdotettu pilottitutkimus on innovatiivinen siinä mielessä, että se keskittyy ECMO:n tukemiin lapsiin, väestöön, jolla verensiirtostrategioita ei ole koskaan aiemmin testattu. se sisältää suurimman eron kahden haaran välillä kaikissa aiemmin suoritetuissa verihiutaleiden siirtokokeissa; ja se sisältää kaksi äskettäin kehitettyä verenvuodon ja tromboosin määritelmää, jotka soveltuvat erityisesti ECMO:n tukemiin lapsiin.
Pilottikoe antaa tarvittavat ja riittävät tiedot lopulliseen ECSTATIC Randomized Controlled Trial (RCT) -tutkimukseen, jolla arvioidaan alemman profylaktisen verihiutaleidensiirron kynnyksen vaikutusta kliinisiin tuloksiin lapsilla ECMO:ssa. ECSTATICilla on potentiaalia optimoida tehoa, vähentää altistumista verihiutaleiden siirtoon ja vähentää näiden erittäin sairaiden imeväisten ja lasten kuolleisuutta ja sairastuvuutta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49504
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Health Care
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Komansky Children's Hospital of New York Presbyterian
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Golisano Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kriittisesti sairaat lapset (0-<18-vuotiaat)
- Pääsy osallistuvaan lasten, vastasyntyneiden tai sydämen tehohoitoyksikköön (PICU/NICU/CICU)
- Kehonulkoinen kalvohapetus (ECMO)
Joilla ei ole verenvuotoa tai vuoto on vähäistä, 24 tunnin kuluessa kanylaatiosta. Minimaalinen verenvuoto määritellään seuraavasti:
- veriraitoja endotrakeaaliputkessa tai vain imemisen aikana
- veriraitoja nenämahaletkussa
- makroskooppinen hematuria
- ihonalainen verenvuoto (mukaan lukien hematooma ja petekiat) halkaisijaltaan < 5 cm
- mitattavissa oleva verenvuoto < 1 ml/kg/h (esim. rintaputki)
- verisiä sidoksia ei tarvitse vaihtaa useammin kuin 6 tunnin välein tai jotka painavat enintään 1 ml/kg/tunti, jos ne punnitaan hitaan kyllästymisen vuoksi
Poissulkemiskriteerit:
- Raskauden jälkeinen ikä < 37 viikkoa seulonnan aikaan
- Taustalla oleva onkologinen diagnoosi (määritelty kemoterapian tai säteilyn saamisena viimeisen kuuden kuukauden aikana) tai luuytimensiirron vastaanottaja viimeisen vuoden aikana
- Synnynnäinen verenvuotohäiriö
- Raskaana tai otettu synnytyksen jälkeen
- Päätös keskeyttää tai keskeyttää jotkin tehohoidot tai interventiot
- Tunnettu vastustus verensiirtoja kohtaan
- ECMO:ssa > 24 tuntia ilmoittautumishetkellä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Korkeampi verihiutaleiden siirtostrategia
Tähän haaraan satunnaistetut osallistujat siirretään, jos verihiutaleiden määrä on < 90 x 10e9 solua/l.
|
Osallistujat siirretään kullekin ryhmälle määrätyn kynnyksen mukaisesti, verensiirtoannos 10 ml/kg, enintään yksi aikuisen yksikkö.
|
|
Kokeellinen: Alempi verihiutaleiden siirtostrategia
Tähän haaraan satunnaistetut osallistujat siirretään, jos verihiutaleiden määrä on < 50 x 10e9 solua/l.
|
Osallistujat siirretään kullekin ryhmälle määrätyn kynnyksen mukaisesti, verensiirtoannos 10 ml/kg, enintään yksi aikuisen yksikkö.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutaleiden verensiirtoannos
Aikaikkuna: päivään 21 asti
|
Tutkimusryhmä laskee kokonaisannoksen (ml/kg/päivä) jakamalla verihiutaleiden kokonaisverensiirtomäärän potilaan painon perusteella pääsyn yhteydessä ja interventiopäivien lukumäärän.
|
päivään 21 asti
|
|
Esi-
Aikaikkuna: Intervention aikana
|
Esi- ja verihiutaleiden lukumäärä intervention aikana
|
Intervention aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seulontaprosentin avulla arvioitu toteutettavuus
Aikaikkuna: Näytöksessä
|
Suoritettavuus arvioidaan seulottujen tukikelpoisten osallistujien lukumäärällä.
|
Näytöksessä
|
|
Sisällyttämisasteen avulla arvioitu toteutettavuus
Aikaikkuna: Näytöksessä
|
Toteutettavuus arvioidaan ilmoittautuneiden tukikelpoisten osallistujien lukumäärällä.
|
Näytöksessä
|
|
Suoritettavuus arvioitiin kansallisen 24 tunnin aikana allekirjoitettujen tietoisten suostumusten lukumäärän perusteella kanyloinnin jälkeen.
Aikaikkuna: Näytöksessä
|
Mahdollisuutta arvioidaan osallistujien lukumäärällä, jotka allekirjoittavat suostumuksen ensimmäisen 24 tunnin kuluessa ECMO -kanyulaation jälkeen.
|
Näytöksessä
|
|
Verensiirtokynnysten noudattaminen
Aikaikkuna: päivään 21 asti
|
Verihiutaleiden määrän alapuolella annettujen verensiirtojen osuus lasketaan vaatimustenmukaisuuden arvioimiseksi.
|
päivään 21 asti
|
|
Osallistujat, joilla on vähintään yksi väliaikainen jousitus
Aikaikkuna: päivään 21 asti
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka vaativat vähintään yhden väliaikaisen keskeyttämisen ECMO: n aikana.
|
päivään 21 asti
|
|
Väliaikaisten suspensioiden kesto
Aikaikkuna: päivään 21 asti
|
Tutkijat keräävät tietoja kunkin jousituksen kestosta.
|
päivään 21 asti
|
|
Eteneminen vakavan verenvuodon ja/tai vakavan tromboottisen tapahtuman yhdistelmätulokseen
Aikaikkuna: päivään 21 asti
|
Tutkijat keräävät osallistujien osuuden, jotka etenevät vakavan verenvuodon ja/tai vakavan tromboosin yhdistelmätulokseen.
Tuloksen tuomitsee ulkoinen arviointikomitea, joka on sokea jakamisvarsille.
|
päivään 21 asti
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka oli peruutettu ja/tai kadonnut seurantaan
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
|
Potilaiden lukumäärä, jotka vetäytyvät tutkimuksesta ja/tai menetetään seurantaan (ts. Vetäytyvät ja/tai puuttuu 90 päivän kuolleisuuden arviointi)
|
Jopa 90 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Oliver Karam, MD, PhD, Yale University
- Päätutkija: Marianne Nellis, MD, MS, NewYork-Presbyterian / Weill Cornell
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2000034604
- 1R34HL159119-01A1 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Ehdotettu tutkimus sisältää tiedot 50 kriittisesti sairaalta koehenkilöltä, joilla on ekstrakorporaalisen elämän tuki (ECMO) ja jotka on rekisteröity kymmenessä osallistuvassa paikassa. Lopullinen tietojoukko sisältää demografisia ja lääketieteellisiä tietoja sekä laboratoriotietoja.
Kun ehdottamamme tutkimuksemme on valmis, jokainen osallistuva sivusto tuhoaa avaimen, joka yhdistää nämä tiedot suojattuihin terveystietoihin (PHI). Siten tiedoista poistetaan täysin tunnistetiedot. Uskomme kuitenkin, että on olemassa mahdollisuus deduktiiviseen paljastamiseen kohteista, joilla on epätavallisia ominaisuuksia, kun otetaan huomioon ECMO:han johtavien harvinaisten sairauksien moninaisuus.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .