ECMO hemostatische transfusies bij kinderen (ECSTATIC)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Vanwege coagulopathie en trombocytopenie veroorzaakt door hemodilutie en het extracorporale circuit zelf, lopen kinderen ondersteund door extracorporale membraanoxygenatie (ECMO) een aanzienlijk risico op bloedingen. Om bloedingen te voorkomen schrijven kinderintensivisten vaak profylactische bloedplaatjestransfusies voor. In observationele onderzoeken zijn profylactische bloedplaatjestransfusies aan kinderen op ECMO echter onafhankelijk geassocieerd met verhoogde trombose, mortaliteit en paradoxaal genoeg toegenomen bloedingen. Richtlijnen voor directe trombocytentransfusies bij deze patiëntenpopulatie zijn beperkt door het gebrek aan bewijs en daarom uitsluitend gebaseerd op de mening van deskundigen. Gezien de aanzienlijke risico's die ermee gepaard gaan, is het cruciaal om bewijs te leveren om clinici te begeleiden.
De ECSTATIC-pilot, een gerandomiseerde gecontroleerde studie onderschreven door BloodNet, PediECMO, de Extracorporale Life Support Organization (ELSO) en de Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators (PALISI), zal worden uitgevoerd op tien locaties (9 in de VS en 1 in Israël). De onderzoekers zullen naar verwachting 50 achtereenvolgende ernstig zieke kinderen (0 tot <18 jaar oud) inschrijven op een deelnemende pediatrische, neonatale of cardiale intensive care-afdeling (PICU/NICU/CICU), op ECMO, en die ofwel geen bloeden of minimaal bloeden.
Niet-bloedende kinderen van 0 tot jonger dan 18 jaar worden 1:1 gerandomiseerd naar ofwel een trombocytentransfusiedrempel van 90 x10e9/L (hogere trombocytentransfusiestrategie) of 50 x10e9/L (lagere trombocytentransfusiestrategie). Deelnemers worden gevolgd tot progressie tot ernstige bloeding en/of ernstige trombose, decanulatie van ECMO of tot 21 dagen.
In deze pilot testen de onderzoekers de scheiding tussen de lagere en hogere transfusiestrategieën. De primaire uitkomsten zijn de scheiding tussen het aantal bloedplaatjes vóór transfusie en de totale dosis bloedplaatjes (in ml/kg/run). Secundaire uitkomsten zijn haalbaarheid van patiëntenregistratie en het vermogen voor een beoordelingscommissie om de ernst van bloedingen en trombotische uitkomsten te bepalen.
Het doel van deze pilotstudie is het bepalen van de haalbaarheid van de transfusiestrategieën, interventieparameters, beschikbaarheid van proefpersonen en andere informatie over uitkomsten die essentieel zijn om het ontwerp van een grote gerandomiseerde gecontroleerde studie te voltooien.
De grote toekomstige studie zal de werkzaamheid van de twee transfusiestrategieën evalueren, in termen van progressie tot ernstige bloedingen en/of ernstige trombose. Om de steekproefomvang goed te kunnen berekenen, moeten de onderzoekers het verschil weten tussen het aantal bloedplaatjes vóór transfusie, de screening- en opnamepercentages, het aantal patiënten dat toestemming heeft gegeven binnen de eerste 24 uur na canulatie, het percentage transfusies dat conform is met de strategie van elke arm en het aantal tijdelijke schorsingen.
Het voorgestelde proefonderzoek is innovatief omdat het gericht is op kinderen die worden ondersteund door ECMO, een populatie bij wie transfusiestrategieën nog nooit eerder zijn getest; het gaat om de grootste scheiding tussen de twee takken van een bloedplaatjestransfusieonderzoek dat in het verleden is uitgevoerd; en het gaat om twee nieuw ontwikkelde definities van bloeding en trombose die met name van toepassing zijn op kinderen die worden ondersteund door ECMO.
De pilootstudie zal de nodige en voldoende informatie opleveren om door te gaan met de definitieve ECSTATIC Randomized Controlled Trial (RCT) om de impact van een lagere profylactische bloedplaatjestransfusiedrempel op de klinische resultaten bij kinderen op ECMO te evalueren. ECSTATIC heeft het potentieel om de werkzaamheid te optimaliseren, de blootstelling aan bloedplaatjestransfusies te verminderen en de mortaliteit en morbiditeit van deze extreem zieke baby's en kinderen te verminderen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Petach Tikva, Israël, 49504
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Health Care
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Komansky Children's Hospital of New York Presbyterian
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- Golisano Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ernstig zieke kinderen (0 tot <18 jaar)
- Opgenomen in een deelnemende pediatrische, neonatale of cardiale intensive care unit (PICU/NICU/CICU)
- Over extracorporale membraanoxygenatie (ECMO)
Die geen bloeding of minimale bloeding hebben, binnen 24 uur na canulatie. Minimale bloeding wordt gedefinieerd als:
- bloedstrepen in de endotracheale tube of alleen tijdens uitzuigen
- strepen bloed in neussonde
- macroscopische hematurie
- onderhuidse bloedingen (waaronder hematoom en petechiën) < 5 cm in diameter
- kwantificeerbare bloeding < 1 ml/kg/uur (bijv. thoraxslang)
- Bloederige verbanden moesten niet vaker dan elke 6 uur worden vervangen, of wegen niet meer dan 1 ml/kg/uur indien gewogen, vanwege de langzame verzadiging
Uitsluitingscriteria:
- Leeftijd na conceptie < 37 weken op het moment van screening
- Onderliggende oncologische diagnose (gedefinieerd als ontvangst van chemotherapie of bestraling in de laatste zes maanden) of ontvanger van beenmergtransplantatie in het afgelopen jaar
- Aangeboren bloedingsstoornis
- Zwanger of opgenomen na de bevalling
- Beslissing om bepaalde kritische zorg of interventies in te trekken of achter te houden
- Bekend bezwaar tegen bloedtransfusies
- Op ECMO gedurende > 24 uur op het moment van inschrijving
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Hogere transfusiestrategie voor bloedplaatjes
Deelnemers gerandomiseerd naar deze arm krijgen een transfusie als het aantal bloedplaatjes < 90 x 10e9 cellen/l is.
|
Deelnemers krijgen een transfusie volgens de toegewezen drempel voor elke groep, met een transfusiedosis van 10 ml/kg, tot één volwassen eenheid.
|
|
Experimenteel: Transfusiestrategie voor lagere bloedplaatjes
Deelnemers die naar deze arm zijn gerandomiseerd, krijgen een transfusie als het aantal bloedplaatjes < 50 x 10e9 cellen/l is.
|
Deelnemers krijgen een transfusie volgens de toegewezen drempel voor elke groep, met een transfusiedosis van 10 ml/kg, tot één volwassen eenheid.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totale dosis van bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: Op tot dag 21
|
De totale dosis (in ml/kg/dag) zal worden berekend door het onderzoeksteam, door het totale bloedplaatjestransfusievolume te delen door het gewicht van de patiënt bij opname en het aantal dagen van interventie.
|
Op tot dag 21
|
|
Pre-transfusie bloedplaatjes telling
Tijdsspanne: Tijdens interventie
|
Pre-transfusie bloedplaatjes telling, tijdens interventie
|
Tijdens interventie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Haalbaarheid beoordeeld door de screeningsnelheid
Tijdsspanne: Bij screening
|
Haalbaarheid zal worden beoordeeld door het aantal in aanmerking komende deelnemers dat is gescreend.
|
Bij screening
|
|
Haalbaarheid beoordeeld door het inclusiepercentage
Tijdsspanne: Bij screening
|
Haalbaarheid zal worden beoordeeld door het aantal in aanmerking komende deelnemers die zijn ingeschreven.
|
Bij screening
|
|
Haalbaarheid beoordeeld door het aantal geïnformeerde toestemmingen ondertekend in de eerste 24 uur na de canulatie.
Tijdsspanne: Bij screening
|
Haalbaarheid zal worden beoordeeld door het aantal deelnemers dat toestemming ondertekent binnen de eerste 24 uur na ECMO -canulatie.
|
Bij screening
|
|
Naleving van transfusiedrempels
Tijdsspanne: Op tot dag 21
|
Het aandeel transfusies dat werd gegeven voor het aantal bloedplaatjes onder de armdrempel zal worden berekend om de naleving te beoordelen.
|
Op tot dag 21
|
|
Deelnemers met ten minste één tijdelijke opschorting
Tijdsspanne: Op tot dag 21
|
Het aantal deelnemers dat tijdens ECMO ten minste één tijdelijke opschorting nodig had.
|
Op tot dag 21
|
|
Duur voor tijdelijke ophangingen
Tijdsspanne: Op tot dag 21
|
De onderzoekers zullen informatie verzamelen over de duur van elke opschorting.
|
Op tot dag 21
|
|
Progressie tot samengestelde uitkomst van ernstige bloedingen en/of ernstige trombotische gebeurtenis
Tijdsspanne: Op tot dag 21
|
De onderzoekers zullen het aandeel deelnemers verzamelen die doorgaan tot een samengestelde uitkomst van ernstige bloedingen en/of ernstige trombose.
Het resultaat zal worden beoordeeld door een externe beoordelingscommissie, blind voor de toewijzingsarm.
|
Op tot dag 21
|
|
Aantal deelnemers dat werd ingetrokken en/of verloren voor follow-up
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
|
Aantal patiënten dat zich terugtrokken uit het onderzoek en/of verloren gaan voor follow-up (d.w.z. terugtrekken en/of ontbreekt 90-daagse sterftecijfer)
|
Tot 90 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Oliver Karam, MD, PhD, Yale University
- Hoofdonderzoeker: Marianne Nellis, MD, MS, NewYork-Presbyterian / Weill Cornell
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2000034604
- 1R34HL159119-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Het voorgestelde onderzoek zal gegevens bevatten van 50 ernstig zieke proefpersonen die op extracorporale levensondersteuning (ECMO) zijn ingeschreven op tien deelnemende locaties. De uiteindelijke dataset zal demografische en medische informatie bevatten, evenals laboratoriumgegevens.
Nadat ons voorgestelde onderzoek is voltooid, zal elke deelnemende site de sleutel vernietigen die deze gegevens koppelt aan beschermde gezondheidsinformatie (PHI). De gegevens worden dan dus volledig geanonimiseerd. Wij zijn echter van mening dat er nog steeds de mogelijkheid bestaat van deductieve onthulling van proefpersonen met ongebruikelijke kenmerken, gezien de verscheidenheid aan zeldzame aandoeningen die leiden tot ECMO.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .