ECMO hemostatiska transfusioner hos barn (ECSTATIC)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
På grund av koagulopati och trombocytopeni inducerad av hemodilution och själva den extrakorporeala kretsen löper barn som stöds av extrakorporeal membransyresättning (ECMO) en betydande risk för blödning. För att förhindra blödning ordinerar pediatriska intensivister ofta profylaktiska blodplättstransfusioner. Men i observationsstudier har profylaktiska blodplättstransfusioner till barn på ECMO oberoende av varandra associerats med ökad trombos, mortalitet och paradoxalt nog ökad blödning. Riktlinjer för direkta blodplättstransfusioner i denna patientpopulation begränsas av bristen på bevis och baseras därför enbart på expertutlåtanden. Med tanke på de betydande associerade riskerna är det avgörande att tillhandahålla bevis för att vägleda läkare.
ECSTATIC-piloten, en randomiserad kontrollerad studie som godkänts av BloodNet, PediECMO, Extracorporeal Life Support Organization (ELSO) och PALISI (Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators), kommer att genomföras på tio platser (9 i USA och 1 i USA) Israel). Utredarna kommer att skriva in ett förväntat 50 på varandra följande kritiskt sjuka barn (0 till <18 år), inlagda på en deltagande pediatrisk, neonatal eller hjärtintensivavdelning (PICU/NICU/CICU), på ECMO, och som antingen inte har någon blödning eller minimal blödning.
Icke-blödande barn 0 till under 18 år kommer att randomiseras 1:1 till antingen en trombocyttransfusionströskel på 90 x10e9/L (högre trombocyttransfusionsstrategi) eller 50 x10e9/L (lägre trombocyttransfusionsstrategi). Deltagarna kommer att följas tills utvecklingen går till svår blödning och/eller svår trombos, dekanylering från ECMO eller når 21 dagar.
I denna pilot kommer utredarna att testa separationen mellan de lägre och högre transfusionsstrategierna. De primära resultaten kommer att vara separationen mellan trombocytantal före transfusion och den totala blodplättsdosen (i ml/kg/körning). Sekundära resultat kommer att vara genomförbarheten av patientregistrering och förmågan för en bedömningskommitté att fastställa svårighetsgraden av blödning och trombotiska utfall.
Syftet med denna pilotstudie är att fastställa genomförbarheten av transfusionsstrategier, interventionsparametrar, ämnestillgänglighet och annan information om resultat som är väsentliga för att slutföra utformningen av en stor randomiserad kontrollerad studie.
Den stora framtida studien kommer att utvärdera effektiviteten av de två transfusionsstrategierna, i termer av progression till svår blödning och/eller svår trombos. För att kunna beräkna provstorleken på ett adekvat sätt måste utredarna känna till skillnaden mellan trombocytantalet före transfusion, screening- och inklusionsfrekvensen, andelen patienter som har gett sitt samtycke inom de första 24 timmarna efter kanylering, andelen transfusioner som är kompatibla. med varje arms strategi och antalet tillfälliga avstängningar.
Det föreslagna pilotförsöket är innovativt genom att det fokuserar på barn som stöds av ECMO, en befolkning där transfusionsstrategier aldrig tidigare har testats; det involverar den största separationen mellan de två armarna i något blodplättstransfusionsförsök som utförts tidigare; och det omfattar två nyutvecklade definitioner av blödning och trombos, särskilt tillämpliga på barn som stöds av ECMO.
Pilotstudien kommer att ge nödvändig och tillräcklig information för att fortsätta med den definitiva ECSTATIC Randomized Controlled Trial (RCT) för att utvärdera effekten av en lägre profylaktisk trombocyttransfusionströskel på de kliniska resultaten hos barn på ECMO. ECSTATIC har potential att optimera effekten, minska exponeringen för blodplättstransfusion och minska dödligheten och sjukligheten hos dessa extremt sjuka spädbarn och barn.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Health Care
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Komansky Children's Hospital of New York Presbyterian
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- Golisano Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49504
- Schneider Children's Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kritiskt sjuka barn (0 till <18 år)
- Intagen på en deltagande pediatrisk, neonatal eller hjärtintensiv enhet (PICU/NICU/CICU)
- Om extrakorporeal Membrane Oxygenation (ECMO)
Som har antingen ingen blödning eller minimal blödning, inom 24 timmar efter kanylering. Minimal blödning definieras som:
- blodstrimmor i endotrakealtuben eller endast under sugning
- blodstrimmor i nasogastrisk sond
- makroskopisk hematuri
- subkutan blödning (inklusive hematom och petekier) < 5 cm i diameter
- kvantifierbar blödning < 1 ml/kg/timme (t.ex. bröstsond)
- blodiga förband behöver inte bytas oftare än var 6:e timme, eller väger inte mer än 1 ml/kg/timme om de vägs, på grund av långsam mättnad
Exklusions kriterier:
- Ålder efter befruktning < 37 veckor vid tidpunkten för screening
- Underliggande onkologisk diagnos (definierad som mottagande av kemoterapi eller strålning under de senaste sex månaderna) eller mottagare av benmärgstransplantation under det senaste året
- Medfödd blödningsstörning
- Gravid eller inlagd efter förlossningen
- Beslut om att dra tillbaka eller undanhålla viss intensivvård eller interventioner
- Känd invändning mot blodtransfusioner
- På ECMO i > 24 timmar vid tidpunkten för registrering
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Högre trombocyttransfusionsstrategi
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att transfunderas om trombocytantalet är < 90 x 10e9 celler/L.
|
Deltagarna kommer att transfunderas enligt den tilldelade tröskeln för varje grupp, med en transfusionsdos på 10 ml/kg, upp till en vuxenenhet.
|
|
Experimentell: Lägre trombocyttransfusionsstrategi
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att transfunderas om trombocytantalet är < 50 x 10e9 celler/L.
|
Deltagarna kommer att transfunderas enligt den tilldelade tröskeln för varje grupp, med en transfusionsdos på 10 ml/kg, upp till en vuxenenhet.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total blodplätttransfusionsdos
Tidsram: upp till dag 21
|
Den totala dosen (i ml/kg/dag) kommer att beräknas av forskarteamet genom att dela den totala trombocyttransfusionsvolymen med patientens vikt vid inträde och antalet dagar för intervention.
|
upp till dag 21
|
|
Före transfusion av trombocytantal
Tidsram: Under intervention
|
Pre-Transfusion trombocytantal, under intervention
|
Under intervention
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomförbarhet bedömd med screeningsgraden
Tidsram: Vid screening
|
Möjlighet kommer att bedömas av antalet berättigade deltagare som screenades.
|
Vid screening
|
|
Genomförbarhet bedömd med inkluderingsgraden
Tidsram: Vid screening
|
Möjlighet kommer att bedömas av antalet berättigade deltagare som registrerades.
|
Vid screening
|
|
Genomförbarhet bedömd med antalet informerade samtycke som undertecknats under de första 24 timmarna efter kanylering.
Tidsram: Vid screening
|
Möjlighet kommer att bedömas av antalet deltagare som undertecknar samtycke inom de första 24 timmarna efter ECMO -kanylering.
|
Vid screening
|
|
Efterlevnad av transfusionströsklar
Tidsram: upp till dag 21
|
Andelen transfusioner som gavs för trombocytantal under armtröskeln kommer att beräknas för att bedöma efterlevnaden.
|
upp till dag 21
|
|
Deltagare med minst en tillfällig upphängning
Tidsram: upp till dag 21
|
Antalet deltagare som krävde minst en tillfällig upphängning under ECMO.
|
upp till dag 21
|
|
Varaktighet för tillfälliga suspensioner
Tidsram: upp till dag 21
|
Utredarna kommer att samla in information om varaktigheten för varje upphängning.
|
upp till dag 21
|
|
Progression till sammansatt resultat av svår blödning och/eller svår trombotisk händelse
Tidsram: upp till dag 21
|
Utredarna kommer att samla in andelen deltagare som utvecklas till ett sammansatt resultat av svår blödning och/eller svår trombos.
Resultatet kommer att bedömas av en extern granskningskommitté, blind för tilldelningsarmen.
|
upp till dag 21
|
|
Antal deltagare som dras tillbaka och/eller förlorade efter uppföljning
Tidsram: Upp till 90 dagar
|
Antal patienter som drar sig ur studien och/eller går förlorade efter uppföljning (dvs. dra tillbaka och/eller saknas 90-dagars dödlighetsbedömning)
|
Upp till 90 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Oliver Karam, MD, PhD, Yale University
- Huvudutredare: Marianne Nellis, MD, MS, NewYork-Presbyterian / Weill Cornell
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2000034604
- 1R34HL159119-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Den föreslagna forskningen kommer att omfatta data från 50 kritiskt sjuka försökspersoner som är på extracorporeal life support (ECMO) inskrivna på tio deltagande platser. Den slutliga datamängden kommer att innehålla demografisk och medicinsk information, såväl som laboratoriedata.
När vår föreslagna forskning är klar kommer varje deltagande webbplats att förstöra nyckeln som länkar dessa data till skyddad hälsoinformation (PHI). Därmed kommer uppgifterna då att helt avidentifieras. Vi tror dock att det kvarstår möjligheten till deduktivt avslöjande av ämnen med ovanliga egenskaper, med tanke på de många sällsynta tillstånd som leder till ECMO.
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .