ECMO hemostatiske transfusjoner hos barn (ECSTATIC)
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
På grunn av koagulopati og trombocytopeni indusert av hemodilusjon og det ekstrakorporale kretsløpet i seg selv, har barn støttet av ekstrakorporeal membranoksygenering (ECMO) betydelig risiko for blødning. For å forhindre blødning foreskriver pediatriske intensivister ofte profylaktiske blodplatetransfusjoner. I observasjonsstudier har imidlertid profylaktiske blodplatetransfusjoner til barn på ECMO vært uavhengig assosiert med økt trombose, dødelighet og paradoksalt nok økt blødning. Retningslinjer for direkte blodplatetransfusjoner i denne pasientpopulasjonen er begrenset av mangel på bevis og er derfor basert på ekspertuttalelser alene. Gitt de betydelige tilknyttede risikoene, er det avgjørende å fremskaffe bevis for å veilede klinikere.
ECSTATIC-piloten, en randomisert kontrollert studie godkjent av BloodNet, PediECMO, Extracorporeal Life Support Organization (ELSO), og Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators (PALISI), vil bli utført på ti steder (9 i USA og 1 i Israel). Etterforskerne vil registrere 50 påfølgende kritisk syke barn (0 til <18 år), innlagt på en deltakende pediatrisk, neonatal eller hjerteintensivavdeling (PICU/NICU/CICU), på ECMO, og som enten ikke har blødning eller minimal blødning.
Ikke-blødende barn 0 til under 18 år vil randomiseres 1:1 til enten en blodplatetransfusjonsterskel på 90 x10e9/L (høyere blodplatetransfusjonsstrategi) eller 50 x10e9/L (nedre blodplatetransfusjonsstrategi). Deltakerne vil bli fulgt til progresjon til alvorlig blødning og/eller alvorlig trombose, dekanylering fra ECMO, eller når 21 dager.
I denne piloten vil etterforskerne teste separasjonen mellom de lavere og høyere transfusjonsstrategiene. De primære resultatene vil være separasjonen mellom blodplatetall før transfusjon og den totale blodplatedose (i ml/kg/kjøring). Sekundære utfall vil være gjennomførbarheten av pasientregistrering og muligheten for en bedømmelseskomité til å bestemme alvorlighetsgraden av blødning og trombotiske utfall.
Hensikten med denne pilotstudien er å bestemme gjennomførbarheten av transfusjonsstrategier, intervensjonsparametere, tilgjengelighet og annen informasjon om utfall som er avgjørende for å fullføre utformingen av en stor randomisert kontrollert studie.
Den store fremtidige studien vil evaluere effekten av de to transfusjonsstrategiene, når det gjelder progresjon til alvorlig blødning og/eller alvorlig trombose. For å beregne prøvestørrelsen på en adekvat måte, må etterforskerne vite forskjellen mellom antall blodplater før transfusjon, screenings- og inklusjonshastigheter, andelen pasienter som samtykker i løpet av de første 24 timene etter kanylering, andelen transfusjoner som er kompatible. med hver arms strategi, og antall midlertidige suspensjoner.
Den foreslåtte pilotstudien er nyskapende ved at den fokuserer på barn støttet av ECMO, en populasjon der transfusjonsstrategier aldri har blitt testet tidligere; det innebærer den største separasjonen mellom de to armene i en blodplatetransfusjonsforsøk som er utført tidligere; og det involverer to nyutviklede definisjoner av blødning og trombose som spesielt gjelder for barn støttet av ECMO.
Pilotstudien vil gi nødvendig og tilstrekkelig informasjon til å fortsette med den definitive ECSTATIC Randomized Controlled Trial (RCT) for å evaluere effekten av en lavere profylaktisk blodplatetransfusjonsterskel på de kliniske resultatene hos barn på ECMO. ECSTATIC har potensial til å optimere effekten, redusere blodplatetransfusjonseksponering og redusere dødelighet og sykelighet for disse ekstremt syke spedbarn og barn.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Health Care
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Komansky Children's Hospital of New York Presbyterian
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Golisano Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University School of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49504
- Schneider Children's Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kritisk syke barn (0 til <18 år)
- Innlagt på en deltakende pediatrisk, neonatal eller hjerteintensivavdeling (PICU/NICU/CICU)
- Om ekstrakorporeal membranoksygenering (ECMO)
Som har enten ingen blødning eller minimal blødning, innen 24 timer etter kanylering. Minimal blødning er definert som:
- blodstriper i endotrakealtube eller kun under suging
- blodstriper i nasogastrisk sonde
- makroskopisk hematuri
- subkutan blødning (inkludert hematom og petekkier) < 5 cm i diameter
- kvantifiserbar blødning < 1 ml/kg/time (f.eks. brystsonde)
- blodige bandasjer må ikke skiftes oftere enn hver 6. time, eller veier ikke mer enn 1 ml/kg/time hvis de veies, på grunn av langsom metning
Ekskluderingskriterier:
- Alder etter befruktning < 37 uker på tidspunktet for screening
- Underliggende onkologisk diagnose (definert som mottak av kjemoterapi eller stråling de siste seks månedene) eller mottaker av benmargstransplantasjon det siste året
- Medfødt blødningsforstyrrelse
- Gravid eller innlagt etter fødsel
- Beslutning om å trekke tilbake eller holde tilbake noen kritisk behandling eller intervensjoner
- Kjent innvending mot blodoverføringer
- På ECMO i > 24 timer ved påmelding
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Høyere blodplatetransfusjonsstrategi
Deltakere som er randomisert til denne armen vil bli transfundert hvis blodplateantallet er < 90 x 10e9 celler/L.
|
Deltakerne vil bli transfundert i henhold til den tildelte terskelen for hver gruppe, med en transfusjonsdose på 10 ml/kg, opptil én voksenenhet.
|
|
Eksperimentell: Nedre blodplatetransfusjonsstrategi
Deltakere som er randomisert til denne armen vil bli transfundert hvis blodplateantallet er < 50 x 10e9 celler/L.
|
Deltakerne vil bli transfundert i henhold til den tildelte terskelen for hver gruppe, med en transfusjonsdose på 10 ml/kg, opptil én voksenenhet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total blodplateoverføring dose
Tidsramme: opp til dag 21
|
Den totale dosen (i ml/kg/dag) vil bli beregnet av forskerteamet, ved å dele det totale blodplatetransfusjonsvolumet med pasientens vekt ved innleggelse og antall dager med intervensjon.
|
opp til dag 21
|
|
Pre-transfusion blodplater
Tidsramme: Under intervensjon
|
Pre-transfusion blodplatetelling, under intervensjon
|
Under intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mulighet vurdert av screeningfrekvensen
Tidsramme: Ved screening
|
Mulighet vil bli vurdert av antall kvalifiserte deltakere som ble vist.
|
Ved screening
|
|
Mulighet vurdert av inkluderingsgraden
Tidsramme: Ved screening
|
Mulighet vil bli vurdert av antall kvalifiserte deltakere som ble registrert.
|
Ved screening
|
|
Mulighet vurdert av antall informerte samtykker signert i de første 24 timene etter kanylering.
Tidsramme: Ved screening
|
Mulighet vil bli vurdert av antall deltakere som signerer samtykke i løpet av de første 24 timene etter ECMO -kanylering.
|
Ved screening
|
|
Samsvar med transfusjonsgrenser
Tidsramme: opp til dag 21
|
Andelen transfusjoner som ble gitt for blodplatetall under ARM -terskelen vil bli beregnet for å vurdere samsvar.
|
opp til dag 21
|
|
Deltakere med minst en midlertidig suspensjon
Tidsramme: opp til dag 21
|
Antall deltakere som krevde minst en midlertidig suspensjon under ECMO.
|
opp til dag 21
|
|
Varighet for midlertidige suspensjoner
Tidsramme: opp til dag 21
|
Etterforskerne vil samle inn informasjon om varigheten av hver suspensjon.
|
opp til dag 21
|
|
Progresjon til sammensatt utfall av alvorlig blødning og/eller alvorlig trombotisk hendelse
Tidsramme: opp til dag 21
|
Etterforskerne vil samle andelen deltakere som går videre til et sammensatt resultat av alvorlig blødning og/eller alvorlig trombose.
Utfallet vil bli dømt av en ekstern gjennomgangskomité, blendet for tildelingsarmen.
|
opp til dag 21
|
|
Antall deltakere som ble trukket tilbake og/eller tapt for oppfølging
Tidsramme: Opptil 90 dager
|
Antall pasienter som trekker seg fra studien og/eller er tapt for oppfølging (dvs. trekke seg og/eller mangler 90-dagers dødelighetsvurdering)
|
Opptil 90 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Oliver Karam, MD, PhD, Yale University
- Hovedetterforsker: Marianne Nellis, MD, MS, NewYork-Presbyterian / Weill Cornell
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2000034604
- 1R34HL159119-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Den foreslåtte forskningen vil inkludere data fra 50 kritisk syke personer som er på ekstrakorporal livsstøtte (ECMO) registrert på ti deltakende nettsteder. Det endelige datasettet vil inkludere demografisk og medisinsk informasjon, samt laboratoriedata.
Etter at vår foreslåtte forskning er fullført, vil hvert deltakende nettsted ødelegge nøkkelen som kobler disse dataene til beskyttet helseinformasjon (PHI). Dermed vil dataene da bli fullstendig avidentifisert. Vi tror imidlertid at det fortsatt er mulighet for deduktiv avsløring av emner med uvanlige egenskaper, tatt i betraktning mangfoldet av sjeldne tilstander som fører til ECMO.
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .