ECMO transfusiones hemostáticas en niños (ECSTATIC)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Debido a la coagulopatía y la trombocitopenia inducidas por la hemodilución y el propio circuito extracorpóreo, los niños asistidos por oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO) tienen un riesgo significativo de hemorragia. Para prevenir el sangrado, los intensivistas pediátricos a menudo prescriben transfusiones profilácticas de plaquetas. Sin embargo, en estudios observacionales, las transfusiones de plaquetas profilácticas a niños en ECMO se han asociado de forma independiente con un aumento de la trombosis, la mortalidad y, paradójicamente, un aumento del sangrado. Las pautas para las transfusiones directas de plaquetas en esta población de pacientes están limitadas por la falta de evidencia y, por lo tanto, se basan únicamente en la opinión de expertos. Dados los importantes riesgos asociados, es crucial proporcionar evidencia para guiar a los médicos.
El piloto ECSTATIC, un ensayo controlado aleatorizado respaldado por BloodNet, PediECMO, la Organización de soporte vital extracorpóreo (ELSO) y Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators (PALISI), se llevará a cabo en diez sitios (9 en los EE. UU. y 1 en Israel). Los investigadores inscribirán a 50 niños en estado crítico consecutivos anticipados (de 0 a <18 años de edad), admitidos en una unidad de cuidados intensivos pediátricos, neonatales o cardíacos participantes (UCIP/UCIN/CICU), en ECMO, y que no tienen sangrado o sangrado mínimo.
Los niños sin sangrado de 0 a menos de 18 años serán aleatorizados 1:1 a un umbral de transfusión de plaquetas de 90 x10e9/L (estrategia de transfusión de plaquetas más alta) o 50 x10e9/L (estrategia de transfusión de plaquetas más baja). Los participantes serán seguidos hasta la progresión a sangrado severo y/o trombosis severa, decanulación de ECMO o hasta 21 días.
En este piloto, los investigadores probarán la separación entre las estrategias de transfusión más bajas y más altas. Los resultados primarios serán la separación entre los recuentos de plaquetas previos a la transfusión y la dosis total de plaquetas (en ml/kg/ejecución). Los resultados secundarios serán la viabilidad de la inscripción de pacientes y la capacidad de un comité de adjudicación para determinar la gravedad de la hemorragia y los resultados trombóticos.
El propósito de este estudio piloto es determinar la viabilidad de las estrategias de transfusión, los parámetros de intervención, la disponibilidad de sujetos y otra información sobre los resultados que son esenciales para completar el diseño de un gran ensayo controlado aleatorio.
El gran ensayo futuro evaluará la eficacia de las dos estrategias de transfusión, en términos de progresión a hemorragia severa y/o trombosis severa. Para calcular adecuadamente el tamaño de la muestra, los investigadores deben conocer la diferencia entre los recuentos de plaquetas previos a la transfusión, las tasas de detección e inclusión, la proporción de pacientes que dieron su consentimiento dentro de las primeras 24 horas posteriores a la canulación, la proporción de transfusiones que cumplen con la estrategia de cada brazo, y el número de suspensiones temporales.
El ensayo piloto propuesto es innovador porque se centra en niños apoyados por ECMO, una población en la que nunca antes se habían probado estrategias de transfusión; implica la mayor separación entre los dos brazos de cualquier ensayo de transfusión de plaquetas realizado en el pasado; e involucra dos definiciones recientemente desarrolladas de sangrado y trombosis particularmente aplicables a los niños apoyados por ECMO.
El ensayo piloto proporcionará la información necesaria y suficiente para proceder con el ensayo controlado aleatorio (ECA) ECSTATIC definitivo para evaluar el impacto de un umbral de transfusión de plaquetas profiláctica más bajo en los resultados clínicos en niños en ECMO. ECSTATIC tiene el potencial de optimizar la eficacia, reducir la exposición a la transfusión de plaquetas y disminuir la mortalidad y la morbilidad de estos bebés y niños extremadamente enfermos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Health Care
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Komansky Children's Hospital of New York Presbyterian
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Golisano Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Petach Tikva, Israel, 49504
- Schneider Children's Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños críticamente enfermos (0 a <18 años de edad)
- Admitido en una unidad de cuidados intensivos pediátricos, neonatales o cardíacos participantes (PICU/UCIN/CICU)
- Sobre la Oxigenación por Membrana Extracorpórea (ECMO)
Que no tengan sangrado o sangrado mínimo, dentro de las 24 horas posteriores a la canulación. El sangrado mínimo se define como:
- vetas de sangre en el tubo endotraqueal o solo durante la succión
- vetas de sangre en sonda nasogástrica
- hematuria macroscópica
- sangrado subcutáneo (incluyendo hematoma y petequias) < 5 cm de diámetro
- Sangrado cuantificable < 1 ml/kg/h (p. ej., tubo torácico)
- los apósitos con sangre deben cambiarse con una frecuencia no superior a cada 6 h, o que no pesen más de 1 ml/kg/h si se pesan, debido a la saturación lenta
Criterio de exclusión:
- Edad posterior a la concepción < 37 semanas en el momento de la selección
- Diagnóstico oncológico subyacente (definido como haber recibido quimioterapia o radiación en los últimos seis meses) o haber recibido un trasplante de médula ósea en el último año
- Trastorno hemorrágico congénito
- Embarazada o admitida posparto
- Decisión de retirar o retener algunos cuidados críticos o intervenciones
- Objeción conocida a las transfusiones de sangre.
- En ECMO durante > 24 horas en el momento de la inscripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Estrategia de transfusión de plaquetas superior
Los participantes asignados al azar a este brazo recibirán una transfusión si el recuento de plaquetas es < 90 x 10e9 células/L.
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Los participantes serán transfundidos según el umbral asignado para cada grupo, con una dosis de transfusión de 10 mL/kg, hasta una unidad de adulto.
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Experimental: Estrategia de transfusión de plaquetas bajas
Los participantes asignados al azar a este brazo recibirán una transfusión si el recuento de plaquetas es < 50 x 10e9 células/L.
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Los participantes serán transfundidos según el umbral asignado para cada grupo, con una dosis de transfusión de 10 mL/kg, hasta una unidad de adulto.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis total de transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: hasta el día 21
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El equipo de investigación calculará la dosis total (en ML/kg/día), dividiendo el volumen total de transfusión de plaquetas por el peso del paciente al ingreso y el número de días de intervención.
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hasta el día 21
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Recuento de plaquetas previas a la transfusión
Periodo de tiempo: Durante la intervención
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Recuento de plaquetas previas a la transfusión, durante la intervención
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Durante la intervención
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad evaluada por la tasa de detección
Periodo de tiempo: En la detección
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La viabilidad será evaluada por el número de participantes elegibles que fueron seleccionados.
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En la detección
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Viabilidad evaluada por la tasa de inclusión
Periodo de tiempo: En la detección
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La viabilidad será evaluada por el número de participantes elegibles que se inscribieron.
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En la detección
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Viabilidad evaluada por el número de consentimientos informados firmados en las primeras 24 horas después de la canulación.
Periodo de tiempo: En la detección
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La viabilidad será evaluada por el número de participantes que firman el consentimiento dentro de las primeras 24 horas después de la canulación de ECMO.
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En la detección
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Cumplimiento de los umbrales de transfusión
Periodo de tiempo: hasta el día 21
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La proporción de transfusiones que se dieron para los recuentos de plaquetas por debajo del umbral del brazo se calculará para evaluar el cumplimiento.
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hasta el día 21
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Participantes con al menos una suspensión temporal
Periodo de tiempo: hasta el día 21
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El número de participantes que requirieron al menos una suspensión temporal durante la ECMO.
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hasta el día 21
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Duración para suspensiones temporales
Periodo de tiempo: hasta el día 21
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Los investigadores recopilarán información sobre la duración de cada suspensión.
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hasta el día 21
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Progresión al resultado compuesto de hemorragia severa y/o evento trombótico severo
Periodo de tiempo: hasta el día 21
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Los investigadores recolectarán la proporción de participantes que progresan a un resultado compuesto de sangrado severo y/o trombosis severa.
El resultado será juzgado por un comité de revisión externo, cegado al brazo de asignación.
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hasta el día 21
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Número de participantes que fueron retirados y/o perdidos en el seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 90 días
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Número de pacientes que se retiran del estudio y/o se pierden en el seguimiento (es decir, se retiran y/o faltan evaluación de mortalidad de 90 días)
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Hasta 90 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Oliver Karam, MD, PhD, Yale University
- Investigador principal: Marianne Nellis, MD, MS, NewYork-Presbyterian / Weill Cornell
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2000034604
- 1R34HL159119-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
La investigación propuesta incluirá datos de 50 sujetos gravemente enfermos que reciben soporte vital extracorpóreo (ECMO) inscritos en diez sitios participantes. El conjunto de datos final incluirá información demográfica y médica, así como datos de laboratorio.
Después de que se complete nuestra investigación propuesta, cada sitio participante destruirá la clave que vincula estos datos con la información de salud protegida (PHI). Por lo tanto, los datos serán completamente desidentificados. Sin embargo, creemos que queda la posibilidad de divulgación deductiva de sujetos con características inusuales, considerando la variedad de condiciones raras que conducen a ECMO.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .