Trasfusioni emostatiche ECMO nei bambini (ECSTATIC)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
A causa della coagulopatia e della trombocitopenia indotte dall'emodiluizione e dallo stesso circuito extracorporeo, i bambini supportati dall'ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) sono a rischio significativo di sanguinamento. Per prevenire il sanguinamento, gli intensivisti pediatrici spesso prescrivono trasfusioni profilattiche di piastrine. Tuttavia, negli studi osservazionali, le trasfusioni profilattiche di piastrine ai bambini in ECMO sono state associate in modo indipendente a un aumento della trombosi, della mortalità e, paradossalmente, a un aumento del sanguinamento. Le linee guida per dirigere le trasfusioni di piastrine in questa popolazione di pazienti sono limitate dalla mancanza di prove e quindi basate solo sull'opinione di esperti. Dati i significativi rischi associati, è fondamentale fornire prove per guidare i medici.
Il progetto pilota ECSTATIC, uno studio controllato randomizzato approvato da BloodNet, PediECMO, Extracorporeal Life Support Organization (ELSO) e Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators (PALISI), sarà condotto in dieci siti (9 negli Stati Uniti e 1 in Israele). Gli investigatori arruoleranno un previsto 50 bambini in condizioni critiche consecutive (da 0 a <18 anni di età), ricoverati in un'unità di terapia intensiva pediatrica, neonatale o cardiaca (PICU / NICU / CICU) partecipante, in ECMO e che non hanno né sanguinamento o sanguinamento minimo.
I bambini non sanguinanti di età compresa tra 0 e meno di 18 anni saranno randomizzati 1:1 a una soglia di trasfusione piastrinica di 90 x10e9/L (strategia trasfusionale piastrinica superiore) o 50 x10e9/L (strategia trasfusionale piastrinica inferiore). I partecipanti saranno seguiti fino alla progressione verso sanguinamento grave e/o trombosi grave, decannulazione dall'ECMO o fino a 21 giorni.
In questo progetto pilota, i ricercatori testeranno la separazione tra le strategie di trasfusione inferiore e superiore. Gli esiti primari saranno la separazione tra la conta piastrinica pre-trasfusionale e la dose totale di piastrine (in mL/kg/corsa). Gli esiti secondari saranno la fattibilità dell'arruolamento dei pazienti e la capacità di un comitato di aggiudicazione di determinare la gravità dell'emorragia e degli esiti trombotici.
Lo scopo di questo studio pilota è determinare la fattibilità delle strategie trasfusionali, i parametri di intervento, la disponibilità dei soggetti e altre informazioni riguardanti i risultati che sono essenziali per completare la progettazione di un ampio studio controllato randomizzato.
L'ampio studio futuro valuterà l'efficacia delle due strategie trasfusionali, in termini di progressione verso sanguinamento grave e/o trombosi grave. Per calcolare adeguatamente la dimensione del campione, gli investigatori devono conoscere la differenza tra la conta piastrinica pre-trasfusionale, i tassi di screening e inclusione, la percentuale di pazienti che hanno acconsentito entro le prime 24 ore dopo l'incannulamento, la percentuale di trasfusioni conformi con la strategia di ciascun braccio e il numero di sospensioni temporanee.
La sperimentazione pilota proposta è innovativa in quanto si concentra sui bambini supportati da ECMO, una popolazione in cui le strategie trasfusionali non sono mai state testate in precedenza; comporta la più grande separazione tra i due rami di qualsiasi sperimentazione trasfusionale piastrinica condotta in passato; e coinvolge due nuove definizioni di sanguinamento e trombosi particolarmente applicabili ai bambini supportati dall'ECMO.
Lo studio pilota fornirà le informazioni necessarie e sufficienti per procedere con lo studio clinico controllato randomizzato (RCT) definitivo di ECSTATIC per valutare l'impatto di una soglia di trasfusione piastrinica profilattica inferiore sugli esiti clinici nei bambini in ECMO. ECSTATIC ha il potenziale per ottimizzare l'efficacia, ridurre l'esposizione alla trasfusione di piastrine e diminuire la mortalità e la morbilità di questi neonati e bambini estremamente malati.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Petach Tikva, Israele, 49504
- Schneider Children's Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Emory
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Health Care
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-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Norton Children's Hospital
-
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital of New York Presbyterian
-
New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Komansky Children's Hospital of New York Presbyterian
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- Golisano Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University School of Medicine
-
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini in condizioni critiche (da 0 a <18 anni di età)
- Ammesso in un'unità di terapia intensiva pediatrica, neonatale o cardiaca partecipante (PICU/NICU/CICU)
- Sull'ossigenazione extracorporea della membrana (ECMO)
Che non hanno sanguinamento o sanguinamento minimo, entro 24 ore dall'incannulamento. Il sanguinamento minimo è definito come:
- striature di sangue nel tubo endotracheale o solo durante l'aspirazione
- striature di sangue nel sondino nasogastrico
- ematuria macroscopica
- sanguinamento sottocutaneo (compresi ematoma e petecchie) < 5 cm di diametro
- sanguinamento quantificabile < 1 ml/kg/ora (ad esempio, tubo toracico)
- le medicazioni con sangue devono essere cambiate non più spesso di ogni 6 ore o pesano non più di 1 ml/kg/ora se pesate, a causa della lenta saturazione
Criteri di esclusione:
- Età post-concepimento < 37 settimane al momento dello screening
- Diagnosi oncologica sottostante (definita come ricezione di chemioterapia o radioterapia negli ultimi sei mesi) o destinatario di trapianto di midollo osseo nell'ultimo anno
- Disturbo emorragico congenito
- Incinta o ricoverata dopo il parto
- Decisione di ritirare o sospendere alcune cure o interventi critici
- Obiezione nota alle trasfusioni di sangue
- Su ECMO per> 24 ore al momento dell'iscrizione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Strategia trasfusionale di piastrine superiori
I partecipanti randomizzati a questo braccio verranno trasfusi se la conta piastrinica è <90 x 10e9 cellule/L.
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I partecipanti verranno trasfusi secondo la soglia assegnata per ciascun gruppo, con una dose trasfusionale di 10 ml/kg, fino a un'unità adulta.
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Sperimentale: Strategia trasfusionale di piastrine inferiori
I partecipanti randomizzati a questo braccio verranno trasfusi se la conta piastrinica è <50 x 10e9 cellule/L.
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I partecipanti verranno trasfusi secondo la soglia assegnata per ciascun gruppo, con una dose trasfusionale di 10 ml/kg, fino a un'unità adulta.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Dose di trasfusione piastrinica totale
Lasso di tempo: fino al giorno 21
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La dose totale (in ml/kg/giorno) sarà calcolata dal team di ricerca, dividendo il volume totale della trasfusione piastrinica in base al peso del paziente all'ammissione e al numero di giorni di intervento.
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fino al giorno 21
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Conta piastrinica pre-trasfusione
Lasso di tempo: Durante l'intervento
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Conta piastrinica pre-trasfusione, durante l'intervento
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Durante l'intervento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fattibilità valutata dal tasso di screening
Lasso di tempo: Allo screening
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La fattibilità sarà valutata dal numero di partecipanti ammissibili che sono stati sottoposti a screening.
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Allo screening
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Fattibilità valutata dal tasso di inclusione
Lasso di tempo: Allo screening
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La fattibilità sarà valutata dal numero di partecipanti idonei iscritti.
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Allo screening
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Fattibilità valutata dal numero di consensi informati firmati nelle prime 24 ore dopo la cannulazione.
Lasso di tempo: Allo screening
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La fattibilità sarà valutata dal numero di partecipanti che firmano il consenso entro le prime 24 ore dopo la cannulazione ECMO.
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Allo screening
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Conformità con soglie di trasfusione
Lasso di tempo: fino al giorno 21
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La proporzione di trasfusioni che sono state fornite per la conta piastrinica al di sotto della soglia del braccio verrà calcolata per valutare la conformità.
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fino al giorno 21
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Partecipanti con almeno una sospensione temporanea
Lasso di tempo: fino al giorno 21
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Il numero di partecipanti che hanno richiesto almeno una sospensione temporanea durante l'ECMO.
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fino al giorno 21
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Durata per sospensioni temporanee
Lasso di tempo: fino al giorno 21
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Gli investigatori raccoglieranno informazioni sulla durata di ciascuna sospensione.
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fino al giorno 21
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Progressione verso esito composito di sanguinamento grave e/o grave evento trombotico
Lasso di tempo: fino al giorno 21
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Gli investigatori raccoglieranno la percentuale di partecipanti che passano a un esito composito di sanguinamento grave e/o trombosi grave.
Il risultato sarà giudicato da un comitato di revisione esterno, accecato al braccio di allocazione.
|
fino al giorno 21
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Numero di partecipanti che sono stati ritirati e/o persi al follow-up
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
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Numero di pazienti che si ritirano dallo studio e/o si perdono al follow-up (ovvero prelevare e/o mancano la valutazione della mortalità di 90 giorni)
|
Fino a 90 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Oliver Karam, MD, PhD, Yale University
- Investigatore principale: Marianne Nellis, MD, MS, NewYork-Presbyterian / Weill Cornell
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2000034604
- 1R34HL159119-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
La ricerca proposta includerà i dati di 50 soggetti in condizioni critiche che sono in supporto vitale extracorporeo (ECMO) arruolati in dieci siti partecipanti. Il set di dati finale includerà informazioni demografiche e mediche, nonché dati di laboratorio.
Una volta completata la nostra ricerca proposta, ogni sito partecipante distruggerà la chiave che collega questi dati alle informazioni sanitarie protette (PHI). Pertanto, i dati saranno quindi completamente anonimizzati. Tuttavia, riteniamo che rimanga la possibilità di una divulgazione deduttiva di soggetti con caratteristiche inusuali, considerando la varietà di condizioni rare che portano all'ECMO.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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