Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus LX103:sta X-linked Retinoskiiksen (XLRS) hoidossa
tiistai 4. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Avoin annoksen eskaloitumisen kliininen tutkimus LX103:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on X-linked Retinoschisis (XLRS)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida X-kytketyn retinoskiiksen LX103-hoidon turvallisuutta ja tehoa.
Tähän tutkimukseen otetaan ≥ 6-vuotiaita koehenkilöitä saamaan yksipuolinen intravitreaalinen (IVT) LX103-injektio sen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
12
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200080
- Rekrytointi
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
Päätutkija:
- Xiaodong Sun, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Junran Sun, MD
- Puhelinnumero: +86 13661995933
- Sähköposti: emiliesun@sina.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen ja valmis osallistumaan seurantakäynneille.
- Vähintään 6-vuotias mieshenkilö, jolla on XLRS-diagnoosi ja dokumentoituja mutaatioita RS1-geenissä.
- Tutkimussilmän paras korjattu E-ETDRS-näöntarkkuuskirjainpistemäärä on oltava pienempi tai yhtä suuri kuin 63.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa silmä, jolla on sairaus, joka häiritsee silmänpohjan tutkimuksia.
- Tutkimussilmä saa paikallista hiilihappoanhydraasin estäjää tai on saanut paikallisia hiilihappoanhydraasin estäjiä viimeisen kolmen kuukauden aikana.
- Tutkimussilmälle on tehty silmänsisäinen leikkaus kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Osallistujalla on hallitsematon verenpainetauti tai diabetes.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LX103 ruiskutus
Mahdolliset annokset: 5E10 vg, 0,1 ml/silmä/annos (pieni annos) 1E11 vg, 0,05 ml/silmä/annos (suuri annos) |
Pätevät koehenkilöt saavat yhden yksipuolisen intravitreaalisen LX103-injektion 0. päivänä kokeessa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus 24 viikon sisällä LX103 lasiaisensisäisestä injektiosta eri annoksilla
|
24 viikkoa
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus 24 viikon sisällä LX103 lasiaisensisäisestä injektiosta eri annoksilla
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BCVA:ssa (LogMAR) tutkimussilmässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 52 viikkoa
|
BCVA:n arvioinnissa käytetään ETDRS-näöntarkkuuskaavioita
|
24 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
Keskimääräinen muutos perustasosta tutkimussilmän keskeisessä osakentän paksuudessa (CST).
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 52 viikkoa
|
CST:n keskimääräinen muutos mitattuna optisella koherenssitomografialla (OCT)
|
24 viikkoa, 52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta elektroretinogrammin (ERG) parametreissa tutkimussilmässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa, 52 viikkoa
|
Muutos pimeään mukautetussa 3,0 B-aallon amplitudissa (μV)
|
24 viikkoa, 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. elokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHGH-LX103
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .