LX103 X연관 망막분열증(XLRS) 치료의 안전성 및 유효성 연구
2023년 4월 4일 업데이트: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
XLRS(X-Linked Retinoschisis) 환자에서 LX103의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 용량 증량 임상 시험
이 연구의 목표는 X-연관 망막분열증의 LX103 치료의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
이 연구는 LX103의 안전성과 효능을 평가하기 위해 6세 이상인 피험자를 등록하여 LX103의 단일 유리체강내(IVT) 주사를 받을 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
12
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Shanghai, 중국, 200080
- 모병
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
수석 연구원:
- Xiaodong Sun, PhD
-
연락하다:
- Junran Sun, MD
- 전화번호: +86 13661995933
- 이메일: emiliesun@sina.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 기꺼이 서명하고 후속 방문에 참석할 의향이 있습니다.
- XLRS 진단을 받고 RS1 유전자에 돌연변이가 기록된 6세 이상의 남성.
- 연구 눈은 63 이하의 가장 잘 교정된 E-ETDRS 시력 문자 점수를 가져야 합니다.
제외 기준:
- 안저 검사를 방해하는 질병이 있는 모든 눈.
- 연구 안구는 국소 탄산탈수효소 억제제를 받고 있거나 지난 3개월 동안 국소 탄산탈수효소 억제제를 투여받았습니다.
- 연구 안구는 등록 전 6개월 이내에 안내 수술을 받았습니다.
- 참가자는 조절되지 않는 고혈압 또는 당뇨병이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: LX103 주사
잠재적 복용량: 5E10 vg, 0.1 mL/눈/용량(저용량) 1E11 vg, 0.05 mL/눈/용량(고용량) |
적격 피험자는 시험 0일에 LX103의 단일 편측 유리체강내 주사를 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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유해 사례(AE)의 발생률
기간: 24주
|
다양한 용량의 LX103 유리체강내 주사 후 24주 이내에 부작용(AE) 발생률
|
24주
|
|
심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 24주
|
다양한 용량의 LX103 유리체강내 주사 후 24주 이내에 중대한 부작용(SAE) 발생률
|
24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연구 눈에서 BCVA(LogMAR)의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 24주, 52주
|
ETDRS 시력 차트는 BCVA를 평가하는 데 사용됩니다.
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24주, 52주
|
|
연구 안구에서 중앙 서브필드 두께(CST)의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 24주, 52주
|
OCT(Optical Coherence Tomography)를 사용하여 측정한 CST의 평균 변화
|
24주, 52주
|
|
연구 안구에서 망막전위도(ERG) 매개변수의 기준선으로부터의 변화
기간: 24주, 52주
|
암순응 3.0 B파 진폭(μV)의 변화
|
24주, 52주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 13일
기본 완료 (예상)
2024년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2028년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 4일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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