Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zu LX103 zur Behandlung der X-chromosomalen Retinoschisis (XLRS)
4. April 2023 aktualisiert von: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Eine offene klinische Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LX103 bei Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis (XLRS)
Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der LX103-Behandlung von X-chromosomaler Retinoschisis.
In diese Studie werden Probanden im Alter von ≥ 6 Jahren aufgenommen, die eine einzelne einseitige intravitreale (IVT) Injektion von LX103 erhalten, um dessen Sicherheit und Wirksamkeit zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
12
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Shanghai, China, 200080
- Rekrutierung
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
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Hauptermittler:
- Xiaodong Sun, PhD
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Kontakt:
- Junran Sun, MD
- Telefonnummer: +86 13661995933
- E-Mail: emiliesun@sina.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereit, die Einverständniserklärung zu unterzeichnen und bereit, an Folgebesuchen teilzunehmen.
- Männliche Person im Alter von mindestens 6 Jahren mit einer XLRS-Diagnose und dokumentierten Mutationen im RS1-Gen.
- Das Studienauge muss einen bestkorrigierten E-ETDRS-Sehschärfebuchstabenwert von kleiner oder gleich 63 aufweisen.
Ausschlusskriterien:
- Jedes Auge mit Krankheiten, die die Fundusuntersuchungen beeinträchtigen würden.
- Das Studienauge erhält topische Carboanhydrasehemmer oder hat in den letzten drei Monaten topische Carboanhydrasehemmer erhalten.
- Das Studienauge wurde innerhalb von sechs Monaten vor der Aufnahme einer intraokularen Operation unterzogen.
- Der Teilnehmer hat unkontrollierten Bluthochdruck oder Diabetes.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: LX103-Einspritzung
Mögliche Dosen: 5E10 vg, 0,1 ml/Auge/Dosis (niedrige Dosis) 1E11 vg, 0,05 ml/Auge/Dosis (hohe Dosis) |
Qualifizierte Probanden erhalten am Tag 0 der Studie eine einzelne einseitige intravitreale Injektion von LX103.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 24 Wochen
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Auftreten unerwünschter Ereignisse (AEs) innerhalb von 24 Wochen nach intravitrealer Injektion von LX103 in verschiedenen Dosen
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24 Wochen
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Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: 24 Wochen
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Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) innerhalb von 24 Wochen nach intravitrealer Injektion von LX103 in verschiedenen Dosen
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24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Mittlere Veränderung der BCVA (LogMAR) gegenüber dem Ausgangswert im Studienauge
Zeitfenster: 24 Wochen, 52 Wochen
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ETDRS-Sehschärfediagramme werden zur Beurteilung des BCVA verwendet
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24 Wochen, 52 Wochen
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Mittlere Veränderung der zentralen Teilfelddicke (CST) im Studienauge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen, 52 Wochen
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Mittlere CST-Änderung, gemessen mit optischer Kohärenztomographie (OCT)
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24 Wochen, 52 Wochen
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Änderung der Elektroretinogramm (ERG)-Parameter im Studienauge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 24 Wochen, 52 Wochen
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Änderung der dunkeladaptierten 3,0 B-Wellen-Amplitude (μV)
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24 Wochen, 52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. Dezember 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. August 2024
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. August 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. April 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. April 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. April 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. April 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. April 2023
Zuletzt verifiziert
1. April 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SHGH-LX103
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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