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Estudo de Segurança e Eficácia do Tratamento LX103 da Retinosquise Ligada ao X (XLRS)

4 de abril de 2023 atualizado por: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Um ensaio clínico aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a eficácia do LX103 em pacientes com retinosquise ligada ao cromossomo X (XLRS)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do tratamento com LX103 da retinosquise ligada ao cromossomo X. Este estudo incluirá indivíduos com idade ≥ 6 anos para receber uma única injeção intravítrea unilateral (IVT) de LX103 para avaliar sua segurança e eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

12

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Shanghai, China, 200080
        • Recrutamento
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Investigador principal:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Disposto a assinar o consentimento informado e disposto a comparecer às visitas de acompanhamento.
  2. Indivíduo do sexo masculino com pelo menos 6 anos de idade com diagnóstico de XLRS e mutações documentadas no gene RS1.
  3. O olho do estudo deve ter uma pontuação de carta de acuidade visual E-ETDRS com a melhor correção menor ou igual a 63.

Critério de exclusão:

  1. Qualquer olho com doença que interfira nos exames de fundo de olho.
  2. O olho do estudo está recebendo inibidor tópico da anidrase carbônica ou recebeu inibidores tópicos da anidrase carbônica nos últimos três meses.
  3. O olho do estudo foi submetido a cirurgia intraocular nos seis meses anteriores à inscrição.
  4. O participante tem hipertensão ou diabetes não controlada.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Injeção LX103

Doses potenciais:

5E10 vg, 0,1 mL/olho/dose (dose baixa)

1E11 vg, 0,05 mL/olho/dose (dose alta)
Genético: Injeção LX103
Os indivíduos qualificados receberão uma única injeção intravítrea unilateral de LX103 no dia 0 do estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: 24 semanas
Incidência de eventos adversos (EAs) dentro de 24 semanas após a injeção intravítrea de LX103 em diferentes doses
24 semanas
Incidência de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 24 semanas
Incidência de eventos adversos graves (SAEs) dentro de 24 semanas após a injeção intravítrea de LX103 em diferentes doses
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base em BCVA (LogMAR) no olho do estudo
Prazo: 24 semanas, 52 semanas
Os gráficos de acuidade visual ETDRS serão usados ​​para avaliar BCVA
24 semanas, 52 semanas
Mudança média da linha de base na espessura do subcampo central (CST) no olho do estudo
Prazo: 24 semanas, 52 semanas
Mudança média de CST medida usando Tomografia de Coerência Óptica (OCT)
24 semanas, 52 semanas
Alteração da linha de base nos parâmetros do eletrorretinograma (ERG) no olho do estudo
Prazo: 24 semanas, 52 semanas
Alteração na amplitude da onda B de 3,0 adaptada ao escuro (μV)
24 semanas, 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Colaboradores

Innostellar Biotherapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHGH-LX103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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