Исследование безопасности и эффективности LX103 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS)
4 апреля 2023 г. обновлено: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Открытое клиническое исследование повышения дозы для оценки безопасности и эффективности LX103 у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом (XLRS)
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности лечения LX103 Х-сцепленного ретиношизиса.
В этом исследовании будут участвовать субъекты в возрасте ≥ 6 лет для получения односторонней односторонней интравитреальной (IVT) инъекции LX103 для оценки его безопасности и эффективности.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
12
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Shanghai, Китай, 200080
- Рекрутинг
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
Главный следователь:
- Xiaodong Sun, PhD
-
Контакт:
- Junran Sun, MD
- Номер телефона: +86 13661995933
- Электронная почта: emiliesun@sina.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Готовность подписать информированное согласие и готовность посещать последующие визиты.
- Мужчина в возрасте не менее 6 лет с диагнозом XLRS и документально подтвержденными мутациями в гене RS1.
- Исследуемый глаз должен иметь буквенный балл остроты зрения E-ETDRS с наилучшей коррекцией не более 63.
Критерий исключения:
- Любой глаз с заболеванием, которое может помешать исследованию глазного дна.
- Исследуемый глаз получает местный ингибитор карбоангидразы или получал местные ингибиторы карбоангидразы в течение последних трех месяцев.
- Исследуемый глаз подвергся внутриглазной хирургии в течение шести месяцев до включения в исследование.
- У участника неконтролируемая гипертония или диабет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: LX103 впрыск
Возможные дозы: 5E10 vg, 0,1 мл/глаз/доза (низкая доза) 1E11 vg, 0,05 мл/глаз/доза (высокая доза) |
Квалифицированные субъекты получат одну одностороннюю интравитреальную инъекцию LX103 в День 0 в испытании.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота нежелательных явлений (НЯ) в течение 24 недель после интравитреальной инъекции LX103 в различных дозах
|
24 недели
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 24 недели
|
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ) в течение 24 недель после интравитреальной инъекции LX103 в различных дозах
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение МКОЗ (LogMAR) по сравнению с исходным уровнем в исследуемом глазу
Временное ограничение: 24 недели, 52 недели
|
Таблицы остроты зрения ETDRS будут использоваться для оценки BCVA.
|
24 недели, 52 недели
|
|
Среднее изменение толщины центрального подполя (CST) в исследуемом глазу по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 24 недели, 52 недели
|
Среднее изменение КСТ, измеренное с помощью оптической когерентной томографии (ОКТ)
|
24 недели, 52 недели
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров электроретинограммы (ЭРГ) в исследуемом глазу
Временное ограничение: 24 недели, 52 недели
|
Изменение адаптированной к темноте амплитуды волны 3,0 В (мкВ)
|
24 недели, 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 декабря 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 августа 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 августа 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 апреля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 апреля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SHGH-LX103
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .