Estudio de seguridad y eficacia del tratamiento con LX103 de la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)
4 de abril de 2023 actualizado por: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Un ensayo clínico abierto de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia de LX103 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento con LX103 de la retinosquisis ligada al cromosoma X.
Este estudio reclutará sujetos de ≥ 6 años de edad para recibir una única inyección intravítrea (IVT) unilateral de LX103 para evaluar su seguridad y eficacia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
12
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
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Shanghai, Porcelana, 200080
- Reclutamiento
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
Investigador principal:
- Xiaodong Sun, PhD
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Contacto:
- Junran Sun, MD
- Número de teléfono: +86 13661995933
- Correo electrónico: emiliesun@sina.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto a firmar el consentimiento informado y dispuesto a asistir a las visitas de seguimiento.
- Individuo masculino de al menos 6 años de edad con diagnóstico de XLRS y mutaciones documentadas en el gen RS1.
- El ojo del estudio debe tener una puntuación de letra de agudeza visual E-ETDRS mejor corregida menor o igual a 63.
Criterio de exclusión:
- Cualquier ojo con enfermedad que pudiera interferir con los exámenes de fondo de ojo.
- El ojo del estudio está recibiendo un inhibidor de la anhidrasa carbónica tópico o ha recibido inhibidores de la anhidrasa carbónica tópicos en los últimos tres meses.
- El ojo del estudio se ha sometido a una cirugía intraocular dentro de los seis meses anteriores a la inscripción.
- El participante tiene hipertensión o diabetes no controlada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Inyección LX103
Dosis potenciales: 5E10 vg, 0,1 ml/ojo/dosis (dosis baja) 1E11 vg, 0,05 ml/ojo/dosis (dosis alta) |
Los sujetos calificados recibirán una única inyección intravítrea unilateral de LX103 el día 0 del ensayo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Incidencia de eventos adversos (AA) dentro de las 24 semanas de la inyección intravítrea de LX103 en diferentes dosis
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24 semanas
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Incidencia de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Incidencia de eventos adversos graves (SAE) dentro de las 24 semanas posteriores a la inyección intravítrea de LX103 en diferentes dosis
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde el inicio en BCVA (LogMAR) en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: 24 semanas, 52 semanas
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Se utilizarán tablas de agudeza visual ETDRS para evaluar la BCVA
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24 semanas, 52 semanas
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Cambio medio desde el inicio en el grosor del subcampo central (CST) en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: 24 semanas, 52 semanas
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Cambio medio de CST medido mediante tomografía de coherencia óptica (OCT)
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24 semanas, 52 semanas
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Cambio desde el inicio en los parámetros del electrorretinograma (ERG) en el ojo del estudio
Periodo de tiempo: 24 semanas, 52 semanas
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Cambio en la amplitud de onda B 3.0 adaptada a la oscuridad (μV)
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24 semanas, 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
1 de agosto de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de agosto de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SHGH-LX103
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .