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Studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento LX103 della retinoschisi legata all'X (XLRS)

4 aprile 2023 aggiornato da: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Uno studio clinico di aumento della dose in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di LX103 in pazienti con retinoschisi legata all'X (XLRS)

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con LX103 della retinoschisi legata all'X. Questo studio arruolerà soggetti di età ≥ 6 anni per ricevere una singola iniezione intravitreale unilaterale (IVT) di LX103 per valutarne la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200080
        • Reclutamento
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Investigatore principale:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità a firmare il consenso informato e disponibilità a partecipare alle visite di follow-up.
  2. Individuo maschio di almeno 6 anni di età con diagnosi di XLRS e mutazioni documentate nel gene RS1.
  3. L'occhio dello studio deve avere un punteggio della lettera di acuità visiva E-ETDRS con la migliore correzione inferiore o uguale a 63.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi occhio con una malattia che interferirebbe con gli esami del fondo oculare.
  2. L'occhio dello studio sta ricevendo un inibitore topico dell'anidrasi carbonica o ha ricevuto inibitori topici dell'anidrasi carbonica negli ultimi tre mesi.
  3. L'occhio dello studio è stato sottoposto a intervento chirurgico intraoculare entro sei mesi prima dell'arruolamento.
  4. Il partecipante ha ipertensione o diabete non controllati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LX103 Iniezione

Dosi potenziali:

5E10 vg, 0,1 ml/occhio/dose (bassa dose)

1E11 vg, 0,05 ml/occhio/dose (dose elevata)
Genetico: LX103 Iniezione
I soggetti qualificati riceveranno una singola iniezione intravitreale unilaterale di LX103 al giorno 0 dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 24 settimane
Incidenza di eventi avversi (AE) entro 24 settimane dall'iniezione intravitreale di LX103 a dosi diverse
24 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 24 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE) entro 24 settimane dall'iniezione intravitreale di LX103 a dosi diverse
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale in BCVA (LogMAR) nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: 24 settimane, 52 settimane
I grafici dell'acuità visiva ETDRS verranno utilizzati per valutare BCVA
24 settimane, 52 settimane
Variazione media rispetto al basale dello spessore del sottocampo centrale (CST) nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: 24 settimane, 52 settimane
Variazione media della CST misurata mediante tomografia a coerenza ottica (OCT)
24 settimane, 52 settimane
Variazione rispetto al basale dei parametri dell'elettroretinogramma (ERG) nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: 24 settimane, 52 settimane
Variazione dell'ampiezza dell'onda B 3.0 adattata al buio (μV)
24 settimane, 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Collaboratori

Innostellar Biotherapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHGH-LX103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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