Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az LX103 X-kapcsolt retinoschisis (XLRS) kezelésének biztonságossági és hatékonysági vizsgálata

2023. április 4. frissítette: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Nyílt címkés dóziseszkalációs klinikai vizsgálat az LX103 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére X-kapcsolt retinoschisisben (XLRS) szenvedő betegeknél

A tanulmány célja az X-kapcsolt retinoschisis LX103 kezelésének biztonságosságának és hatékonyságának értékelése. Ebbe a vizsgálatba 6 évesnél idősebb alanyokat vonnak be, akik egyszeri egyoldalú intravitrealis (IVT) LX103 injekciót kapnak, hogy értékeljék annak biztonságosságát és hatásosságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

12

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína, 200080
        • Toborzás
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Kutatásvezető:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó aláírni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, és hajlandó részt venni az utóvizsgálatokon.
  2. Legalább 6 éves férfi egyén, akinél XLRS-t diagnosztizáltak, és az RS1 génben dokumentált mutációk.
  3. A vizsgált szemnek a legjobban korrigált E-ETDRS látásélesség betűpontszámának 63-nál kisebb vagy egyenlőnek kell lennie.

Kizárási kritériumok:

  1. Minden olyan betegségben szenvedő szem, amely megzavarná a szemfenék vizsgálatát.
  2. A vizsgált szem topikális karboanhidráz-gátlót kapott, vagy az elmúlt három hónapban helyi karboanhidráz-gátlót kapott.
  3. A vizsgált szem a felvételt megelőző hat hónapon belül intraokuláris műtéten esett át.
  4. A résztvevőnek kontrollálatlan magas vérnyomása vagy cukorbetegsége van.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: LX103 befecskendezés

Lehetséges dózisok:

5E10 vg, 0,1 ml/szem/adag (alacsony dózis)

1E11 vg, 0,05 ml/szem/adag (nagy dózis)
Genetikai: LX103 befecskendezés
A minősített alanyok egyetlen egyoldalú intravitrealis LX103 injekciót kapnak a vizsgálat 0. napján.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: 24 hét
Nemkívánatos események (AE) előfordulása az LX103 intravitrealis injekciót követő 24 héten belül különböző dózisokban
24 hét
Súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: 24 hét
Súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása az LX103 intravitrealis injekciót követő 24 héten belül különböző dózisokban
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a BCVA-ban (LogMAR) a vizsgált szemen
Időkeret: 24 hét, 52 hét
A BCVA értékeléséhez ETDRS látásélesség diagramokat használunk
24 hét, 52 hét
A központi részmező vastagságának (CST) átlagos változása az alapvonalhoz képest a vizsgált szemben
Időkeret: 24 hét, 52 hét
Az optikai koherencia tomográfia (OCT) segítségével mért CST átlagos változása
24 hét, 52 hét
Az elektroretinogram (ERG) paramétereinek változása az alapvonalhoz képest a vizsgált szemen
Időkeret: 24 hét, 52 hét
Változás a sötéthez adaptált 3,0 B-hullám amplitúdójában (μV)
24 hét, 52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Együttműködők

Innostellar Biotherapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 13.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2028. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. április 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 4.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHGH-LX103

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött retinoschisis

Klinikai vizsgálatok a LX103 befecskendezés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel