Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti LX103 Léčba X-vázané retinoschisis (XLRS)

4. dubna 2023 aktualizováno: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Otevřená klinická studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti LX103 u pacientů s X-linkovanou retinoschízou (XLRS)

Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby LX103 X-vázané retinoschízy. Do této studie budou zařazeni subjekty ve věku ≥ 6 let, které obdrží jednu jednostrannou intravitreální (IVT) injekci LX103, aby se vyhodnotila její bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200080
        • Nábor
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochotný podepsat informovaný souhlas a ochoten zúčastnit se následných návštěv.
  2. Mužský jedinec ve věku minimálně 6 let s diagnózou XLRS a dokumentovanými mutacemi v genu RS1.
  3. Studované oko musí mít nejlépe korigované skóre zrakové ostrosti E-ETDRS menší nebo rovné 63.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakékoli oko s onemocněním, které by narušovalo vyšetření očního pozadí.
  2. Studované oko dostává topický inhibitor karboanhydrázy nebo dostalo topické inhibitory karboanhydrázy v posledních třech měsících.
  3. Studované oko podstoupilo nitrooční operaci během šesti měsíců před zařazením.
  4. Účastník má nekontrolovanou hypertenzi nebo diabetes.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vstřikování LX103

Možné dávky:

5E10 vg, 0,1 ml/oko/dávka (nízká dávka)

1E11 vg, 0,05 ml/oko/dávka (vysoká dávka)
Genetický: Vstřikování LX103
Kvalifikovaní jedinci dostanou jednu jednostrannou intravitreální injekci LX103 v den 0 ve studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 24 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (AE) během 24 týdnů po intravitreální injekci LX103 v různých dávkách
24 týdnů
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 24 týdnů
Výskyt závažných nežádoucích účinků (SAE) během 24 týdnů po intravitreální injekci LX103 v různých dávkách
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty v BCVA (LogMAR) ve studovaném oku
Časové okno: 24 týdnů, 52 týdnů
K hodnocení BCVA budou použity tabulky zrakové ostrosti ETDRS
24 týdnů, 52 týdnů
Průměrná změna tloušťky centrálního dílčího pole (CST) ve studovaném oku od výchozí hodnoty
Časové okno: 24 týdnů, 52 týdnů
Průměrná změna CST měřená pomocí optické koherentní tomografie (OCT)
24 týdnů, 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v parametrech elektroretinogramu (ERG) ve studovaném oku
Časové okno: 24 týdnů, 52 týdnů
Změna amplitudy B-vlny 3,0 (μV) přizpůsobené tmě
24 týdnů, 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Innostellar Biotherapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHGH-LX103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinoschisis

Klinické studie na Vstřikování LX103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit