Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af LX103-behandling af X-Linked Retinoschisis (XLRS)

4. april 2023 opdateret af: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Et åbent klinisk forsøg med dosiseskalering for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​LX103 hos patienter med X-Linked Retinoschisis (XLRS)

Målet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​LX103-behandling af X-linked retinoschisis. Denne undersøgelse vil inkludere forsøgspersoner i alderen ≥ 6 år til at modtage en enkelt unilateral intravitreal (IVT) injektion af LX103 for at evaluere dets sikkerhed og effektivitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200080
        • Rekruttering
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Ledende efterforsker:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Villig til at underskrive det informerede samtykke, og villig til at deltage i opfølgende besøg.
  2. Mand på mindst 6 år med diagnosen XLRS og dokumenterede mutationer i RS1-genet.
  3. Undersøgelsesøjet skal have en bedst korrigeret E-ETDRS synsskarphed på mindre end eller lig med 63.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ethvert øje med sygdom, der ville forstyrre fundusundersøgelserne.
  2. Undersøgelsesøjet får topisk kulsyreanhydrasehæmmer eller har fået topiske kulsyreanhydrasehæmmere inden for de seneste tre måneder.
  3. Undersøgelsesøjet har gennemgået en intraokulær kirurgi inden for seks måneder før indskrivningen.
  4. Deltageren har ukontrolleret hypertension eller diabetes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LX103 indsprøjtning

Potentielle doser:

5E10 vg, 0,1 ml/øje/dosis (lav dosis)

1E11 vg, 0,05 ml/øje/dosis (høj dosis)
Genetisk: LX103 indsprøjtning
Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage en enkelt ensidig intravitreal injektion af LX103 på dag 0 i forsøget.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 24 uger
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) inden for 24 uger efter LX103 intravitreal injektion ved forskellige doser
24 uger
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 24 uger
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er) inden for 24 uger efter LX103 intravitreal injektion i forskellige doser
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i BCVA (LogMAR) i undersøgelsesøjet
Tidsramme: 24 uger, 52 uger
ETDRS synsstyrkediagrammer vil blive brugt til at vurdere BCVA
24 uger, 52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i central subfield thickness (CST) i undersøgelsesøjet
Tidsramme: 24 uger, 52 uger
Gennemsnitlig ændring af CST målt ved hjælp af optisk kohærenstomografi (OCT)
24 uger, 52 uger
Ændring fra baseline i Electroretinogram (ERG) parametre i undersøgelsesøjet
Tidsramme: 24 uger, 52 uger
Ændring i mørketilpasset 3,0 B-bølgeamplitude (μV)
24 uger, 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Innostellar Biotherapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2023

Først opslået (Faktiske)

18. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHGH-LX103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet retinoschisis

Kliniske forsøg med LX103 indsprøjtning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner