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Étude d'innocuité et d'efficacité du traitement LX103 du rétinoschisis lié à l'X (XLRS)

4 avril 2023 mis à jour par: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Un essai clinique ouvert d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du LX103 chez les patients atteints de rétinoschisis lié à l'X (XLRS)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement LX103 du rétinoschisis lié à l'X. Cette étude recrutera des sujets âgés de ≥ 6 ans pour recevoir une seule injection intravitréenne unilatérale (IVT) de LX103 afin d'évaluer son innocuité et son efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

12

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine, 200080
        • Recrutement
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Chercheur principal:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Disposé à signer le consentement éclairé et disposé à assister aux visites de suivi.
  2. Personne de sexe masculin âgée d'au moins 6 ans avec un diagnostic de XLRS et des mutations documentées du gène RS1.
  3. L'œil de l'étude doit avoir un meilleur score d'acuité visuelle E-ETDRS corrigé inférieur ou égal à 63.

Critère d'exclusion:

  1. Tout œil atteint d'une maladie qui interférerait avec les examens du fond d'œil.
  2. L'œil de l'étude reçoit un inhibiteur topique de l'anhydrase carbonique ou a reçu des inhibiteurs topiques de l'anhydrase carbonique au cours des trois derniers mois.
  3. L'œil de l'étude a subi une chirurgie intraoculaire dans les six mois précédant l'inscription.
  4. Le participant souffre d'hypertension ou de diabète non contrôlé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Injection LX103

Doses potentielles :

5E10 vg, 0,1 mL/œil/dose (faible dose)

1E11 vg, 0,05 mL/œil/dose (dose élevée)
Génétique: Injection LX103
Les sujets qualifiés recevront une seule injection intravitréenne unilatérale de LX103 au jour 0 de l'essai.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: 24 semaines
Incidence des événements indésirables (EI) dans les 24 semaines suivant l'injection intravitréenne de LX103 à différentes doses
24 semaines
Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 24 semaines
Incidence des événements indésirables graves (EIG) dans les 24 semaines suivant l'injection intravitréenne de LX103 à différentes doses
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen par rapport au départ de la MAVC (LogMAR) dans l'œil de l'étude
Délai: 24 semaines, 52 semaines
Les tableaux d'acuité visuelle ETDRS seront utilisés pour évaluer la BCVA
24 semaines, 52 semaines
Changement moyen par rapport à la ligne de base de l'épaisseur du sous-champ central (CST) dans l'œil de l'étude
Délai: 24 semaines, 52 semaines
Changement moyen de CST mesuré à l'aide de la tomographie par cohérence optique (OCT)
24 semaines, 52 semaines
Changement par rapport à la ligne de base des paramètres de l'électrorétinogramme (ERG) dans l'œil de l'étude
Délai: 24 semaines, 52 semaines
Modification de l'amplitude de l'onde B 3,0 adaptée à l'obscurité (μV)
24 semaines, 52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Collaborateurs

Innostellar Biotherapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 décembre 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 août 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2023

Première publication (Réel)

18 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHGH-LX103

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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