Badanie bezpieczeństwa i skuteczności LX103 Leczenie retinoschisis sprzężonego z chromosomem X (XLRS)
4 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Otwarte badanie kliniczne z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności LX103 u pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X (XLRS)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia LX103 retinoschisis sprzężonego z chromosomem X.
Do tego badania zostaną włączeni pacjenci w wieku ≥ 6 lat, którzy otrzymają pojedyncze, jednostronne wstrzyknięcie LX103 do ciała szklistego (IVT) w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
12
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Shanghai, Chiny, 200080
- Rekrutacyjny
- Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
-
Główny śledczy:
- Xiaodong Sun, PhD
-
Kontakt:
- Junran Sun, MD
- Numer telefonu: +86 13661995933
- E-mail: emiliesun@sina.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chętny do podpisania świadomej zgody i chętny do udziału w wizytach kontrolnych.
- Mężczyzna w wieku co najmniej 6 lat z rozpoznaniem XLRS i udokumentowanymi mutacjami w genie RS1.
- Badane oko musi mieć najlepszą skorygowaną ocenę ostrości wzroku E-ETDRS mniejszą lub równą 63.
Kryteria wyłączenia:
- Każde oko z chorobą, która przeszkadza w badaniu dna oka.
- Badane oko otrzymuje miejscowo inhibitor anhydrazy węglanowej lub otrzymywało miejscowo inhibitory anhydrazy węglanowej w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
- Badane oko przeszło operację wewnątrzgałkową w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem.
- Uczestnik ma niekontrolowane nadciśnienie lub cukrzycę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wtrysk LX103
Potencjalne dawki: 5E10 vg, 0,1 ml/oko/dawka (niska dawka) 1E11 vg, 0,05 ml/oko/dawka (wysoka dawka) |
Zakwalifikowani uczestnicy otrzymają pojedyncze, jednostronne wstrzyknięcie LX103 do ciała szklistego w dniu 0 badania.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) w ciągu 24 tygodni od wstrzyknięcia LX103 do ciała szklistego w różnych dawkach
|
24 tygodnie
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w ciągu 24 tygodni od wstrzyknięcia LX103 do ciała szklistego w różnych dawkach
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana od wartości początkowej w BCVA (LogMAR) w badanym oku
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 52 tygodnie
|
Do oceny BCVA zostaną wykorzystane wykresy ostrości wzroku ETDRS
|
24 tygodnie, 52 tygodnie
|
|
Średnia zmiana od linii bazowej w centralnej grubości subpola (CST) w badanym oku
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 52 tygodnie
|
Średnia zmiana CST mierzona za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej (OCT)
|
24 tygodnie, 52 tygodnie
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów elektroretinogramu (ERG) w badanym oku
Ramy czasowe: 24 tygodnie, 52 tygodnie
|
Zmiana dostosowanej do ciemności amplitudy fali B 3,0 (μV)
|
24 tygodnie, 52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 sierpnia 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SHGH-LX103
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .