Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van LX103-behandeling van X-gekoppelde retinoschisis (XLRS)

4 april 2023 bijgewerkt door: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Een open-label klinische studie met dosisescalatie om de veiligheid en werkzaamheid van LX103 te evalueren bij patiënten met X-linked retinoschisis (XLRS)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van LX103-behandeling van X-gebonden retinoschisis te evalueren. Deze studie zal proefpersonen van ≥ 6 jaar oud inschrijven voor een enkele unilaterale intravitreale (IVT) injectie van LX103 om de veiligheid en werkzaamheid ervan te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China, 200080
        • Werving
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereid om de geïnformeerde toestemming te ondertekenen en bereid om vervolgbezoeken bij te wonen.
  2. Mannelijk individu van ten minste 6 jaar met een diagnose van XLRS en gedocumenteerde mutaties in het RS1-gen.
  3. Het onderzoeksoog moet een best gecorrigeerde E-ETDRS-score voor gezichtsscherpte hebben van minder dan of gelijk aan 63.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elk oog met een ziekte die de fundusonderzoeken zou verstoren.
  2. Het onderzoeksoog krijgt topische koolzuuranhydraseremmer of heeft in de afgelopen drie maanden topische koolzuuranhydraseremmers gekregen.
  3. Het onderzoeksoog heeft binnen zes maanden voorafgaand aan inschrijving een intraoculaire operatie ondergaan.
  4. Deelnemer heeft ongecontroleerde hypertensie of diabetes.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LX103 injectie

Potentiële doses:

5E10 vg, 0,1 ml/oog/dosis (lage dosis)

1E11 vg, 0,05 ml/oog/dosis (hoge dosis)
Genetisch: LX103 injectie
Gekwalificeerde proefpersonen krijgen een enkele unilaterale intravitreale injectie van LX103 op dag 0 van het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 24 weken
Incidentie van bijwerkingen (AE's) binnen 24 weken na LX103 intravitreale injectie in verschillende doses
24 weken
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 24 weken
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's) binnen 24 weken na LX103 intravitreale injectie in verschillende doses
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in BCVA (LogMAR) in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: 24 weken, 52 weken
ETDRS-gezichtsscherptekaarten zullen worden gebruikt om BCVA te beoordelen
24 weken, 52 weken
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dikte van het centrale subveld (CST) in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: 24 weken, 52 weken
Gemiddelde verandering van CST gemeten met optische coherentietomografie (OCT)
24 weken, 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in Electroretinogram (ERG)-parameters in het onderzoeksoog
Tijdsspanne: 24 weken, 52 weken
Verandering in aan het donker aangepaste 3,0 B-golfamplitude (μV)
24 weken, 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Medewerkers

Innostellar Biotherapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 december 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHGH-LX103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinoschisis

Klinische onderzoeken op LX103 injectie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren