Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av LX103-behandling av X-Linked Retinoschisis (XLRS)

4. april 2023 oppdatert av: Xiaodong Sun, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

En åpen klinisk studie for doseeskalering for å evaluere sikkerheten og effekten av LX103 hos pasienter med X-Linked Retinoschisis (XLRS)

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av LX103-behandling av X-bundet retinoschisis. Denne studien vil inkludere forsøkspersoner i alderen ≥ 6 år for å få en enkelt unilateral intravitreal (IVT) injeksjon av LX103 for å evaluere sikkerheten og effekten.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

12

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200080
        • Rekruttering
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University
        • Hovedetterforsker:
          • Xiaodong Sun, PhD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig til å signere det informerte samtykket, og villig til å delta på oppfølgingsbesøk.
  2. Mannlig person minst 6 år med diagnose XLRS og dokumenterte mutasjoner i RS1-genet.
  3. Studieøyet må ha en best korrigert E-ETDRS synsskarphet på mindre enn eller lik 63.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ethvert øye med sykdom som ville forstyrre fundusundersøkelsene.
  2. Studieøyet mottar lokal karbonsyreanhydrasehemmer, eller har mottatt aktuelle karbonsyreanhydrasehemmere i løpet av de siste tre månedene.
  3. Studieøyet har gjennomgått intraokulær kirurgi innen seks måneder før registrering.
  4. Deltakeren har ukontrollert hypertensjon eller diabetes.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LX103 Injeksjon

Potensielle doser:

5E10 vg, 0,1 ml/øye/dose (lav dose)

1E11 vg, 0,05 ml/øye/dose (høy dose)
Genetisk: LX103 Injeksjon
Kvalifiserte forsøkspersoner vil motta en enkelt ensidig intravitreal injeksjon av LX103 på dag 0 i forsøket.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 24 uker
Forekomst av uønskede hendelser (AE) innen 24 uker etter LX103 intravitreal injeksjon ved forskjellige doser
24 uker
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 24 uker
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE) innen 24 uker etter LX103 intravitreal injeksjon ved forskjellige doser
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i BCVA (LogMAR) i studieøyet
Tidsramme: 24 uker, 52 uker
ETDRS synsskarphet vil bli brukt for å vurdere BCVA
24 uker, 52 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i sentral delfelttykkelse (CST) i studieøyet
Tidsramme: 24 uker, 52 uker
Gjennomsnittlig endring av CST målt ved hjelp av optisk koherenstomografi (OCT)
24 uker, 52 uker
Endring fra baseline i Electroretinogram (ERG) parametere i studieøyet
Tidsramme: 24 uker, 52 uker
Endring i mørketilpasset 3,0 B-bølgeamplitude (μV)
24 uker, 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Innostellar Biotherapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2022

Primær fullføring (Forventet)

1. august 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHGH-LX103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet retinoschisis

Kliniske studier på LX103 Injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere